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Bio Products Laboratory reçoit l’approbation européenne pour Coagadex® ▼ (de facteur X de coagulation humain)

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Le tout premier traitement pour le trouble hémorragique rare «déficience de facteur X héréditaire» est approuvé en Europe ELSTREE, Angleterre–(BUSINESS WIRE)–Bio Products Laboratory, Limited (BPL) a annoncé aujourd’hui que l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé l’autorisation de commercialisation de Coagadex. Coagadex est indiqué pour le traitement et la prophylaxie des épisodes de saignement et

Le tout premier traitement pour le trouble hémorragique rare
«déficience de facteur X héréditaire» est approuvé en Europe

ELSTREE, Angleterre–(BUSINESS WIRE)–Bio Products Laboratory, Limited (BPL) a annoncé aujourd’hui que
l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé l’autorisation de
commercialisation de Coagadex. Coagadex est indiqué pour le traitement
et la prophylaxie des épisodes de saignement et pour la gestion
périoopératoire des patients avec une déficience de facteur X
héréditaire. Coagadex est le premier et le unique traitement autorisé
spécifiquement pour ce trouble hémorragique rare en Europe.1

La déficience de facteur X est un trouble rare et grave causé par un
manque de protéine de facteur X dans le sang ; cette protéine joue un
rôle critique au niveau de la coagulation qui aide a arreter les
saignements des patients. Les personnes atteintes de déficience de
facteur X ont un risque accru de saignement ou présentent des
saignements excessifs et prolongés. Ceux qui sont gravement affectés,
généralement les enfants, ont un risque accru d’hemorragie qui peut
s’averer mortelle, au cerveau, aux poumaons et dans le tube digestif.2
La déficience de facteur X est très rare et touche environ 700
patients en Europe.2

La professeure Flora Peyvandi, directrice du Angelo Bianchi Bonomi
Hemophilia and Thrombosis Centre, professeure de médecine interne -IRCCS
Maggiore Hospital, Université de Milan, a commenté : « Jusqu’à
maintenant, nous avons concentré nos efforts sur le traitement de la
déficience de facteur X avec des perfusions sanguines de plasma ou d’un
concentré de facteurs de coagulation. Nous voulions un traitement
specifique pour le Facteur X afin de traiter ces patients vulnérables.
C’est pourquoi l’approbation du Coagadex dans l’UE aujourd’hui est une
avancée significative pour les patients. »

Dr Steve Austin, Directeur du centre d’hemophilie de St George’s
University Hospitals NHS Foundation Trust, Londres, a commenté : « Ayant
ete implique dans le programme de développement clinique du Coagadex, je
suis ravi que ce traitement ait aujourd’hui été approuvé. Pour la toute
première fois, les patients avec ce rare trouble hémorragique peuvent
recevoir un traitement spécifique qui s’est avéré être sécuritaire et
efficace lors d’études cliniques. »

Coagadex a été approuvé selon des données générées dans deux études
prospectives, multicentriques, ouvertes.3,4 La première étude
visait les patients avec une déficience de facteur X héréditaire modérée
à sévère qui étaient traités sur demande lors d’hémorragies spontanées
ou traumatiques.3 Les principaux critères d’efficacité
étaient des mesures pharmacocinétiques, dont le taux de rétablissement
et la demi-vie ; les critères secondaires incluaient notamment
l’évaluation globale de l’efficacité et la quantité de perfusions
nécessaires au traitement d’une hémorragie.3

Les critères de succès du traitement ont été atteints lors de l’étude,
et les paramètres pharmacocinétiques étaient conformes aux données
publiées précédemment.3 Le taux de récupération moyen in vivo
était de 2,0 UI/dL par UI/kg et la demi-vie était d’environ 30 heures.3
L’étude comportait 187 hémorragies évaluables, et les patients ont
accordé au traitement une note « excellente » dans 170 (91 %) des cas, «
bonne » dans 14 (7,5 % des cas) et « mauvaise » dans 2 (1,1 %) des cas.3
De plus, la majorité des événements d’hémorragie (155/187 [82,9
%]) ont été effectivement traités avec une seule perfusion de Coagadex.3

Deux patients de l’étude ont signalé six Effets indésirables considérés
comme étant possiblement associés au médicament : deux événements de
fatigue chez un patient, deux événements d’érythème au site d’injection
chez un patient et une douleur au site d’injection et un mal de dos chez
chacun des deux patients.3 Il n’y a eu aucun autre Effets
indésirables associé au médicament, aucun Effets indésirables grave
associé au médicament, et aucun patient n’a interrompu l’étude en raison
Effets indésirables.3

La deuxième étude recueillait des données sur deux patients chirurgicaux
ayant reçu du Coagadex périopératoirement.4 Les données
chirurgicales de trois patients de la première étude ont été ajoutées
pour cinq patients ayant subi sept procédures chirurgicales.4 Pour
toutes les procédures chirurgicales, Coagadex a été évalué par le
chercheur comme étant excellent pour le contrôle du saignement pendant
et après la chirurgie.4 Tous les patients ayant subi une
chirurgie majeure avaient un diagnostic de déficience de facteur X
légère (c.-à-d. niveau de facteur X > 5 UI/dL et < 20 UI/dL).4
Un patient avec une déficience modérée et deux avec une déficience
grave ont subi des procédures mineures.4 Aucun patient avec
un trouble modéré ou grave n’a subi de procédure majeure.4 Aucun
Effets indésirables associé au traitement n’a été signalé chez les
patients chirurgicaux dans la deuxième étude.4

Dans les deux études combinées, les Effets indésirables les plus
courants étaient l’érythème au site d’injection, la douleur au site
d’injection, la fatigue et le mal de dos.3,4

John Perkins, directeur général de BPL, a commenté : « BPL a plus de 60
ans d’expertise en fabrication de produits plasmatiques et nous sommes
fiers des résultats obtenus à ce jour. Coagadex est un médicament
premier en son genre pour ce rare trouble hémorragique. Ce succès est
une démonstration de notre engagement envers les patients dans les
domaines avec le plus de besoins non satisfaits. »

FIN

À propos de Bio Products Laboratory Limited

Bio Products Laboratory, Limited. (BPL) est un grand fabricant de
traitements protéinés dérivés du plasma, dont le siège social se trouve
à Elstree, en Angleterre, et le siège américain, à Durham, en Caroline
du Nord, et exporte dans plus de 45 pays dans le monde entier. La
société possède plus de 60 ans d’expérience en développement et en
fabrication de traitements dérivés du plasma depuis sa création comme
partie du Lister Institute en 1950. Elle commercialise actuellement un
large éventail de produits, y compris des facteurs de coagulation, des
immunoglobulines humaines et de l’albumine. BPL est engage à continuer
d’investir dans la recherche et le développement afin de maintenir sa
position clé de fournisseur fiable de produits de grande qualité aux
patients et fournisseurs de soins de santé du monde entier.

Notes aux rédacteurs

À propos de Coagadex

Coagadex est dérivé du plasma humain et est utilisé comme remplacement
du facteur X de coagulation naturellement présent chez les patients avec
une déficience héréditaire de facteur X. En UE, Coagadex est indiqué
pour le traitement et la prophylaxie des épisodes de saignement et pour
la gestion périoopératoire des patients avec une déficience de facteur X
héréditaire. Il a premièrement été approuvé par la FDA américaine en
octobre 2015. Un essai pédiatrique du Coagadex est en cours.

Informations de prescription abrégées

Veuillez vous reporter au Résumé des caractéristiques du produit
(SmPC) avant de le prescrire.

Présentation :

Poudre et solvant pour solution administrée par injection,
présentations nominales de 250 UI et de 500 UI. Environ 100 UI/ml de
facteur X de coagulation humain après la reconstitution avec 2,5 mL (250
UI) ou 5 mL (500 UI) d’eau stérile pour injection.

Indications thérapeutiques :

Le traitement et la prophylaxie des événements hémorragiques et pour
la gestion périoopératoire des patients avec une déficience de facteur X
héréditaire.

Posologie et mode d’administration :

Pour utilisation intraveineuse uniquement.

Dose nécessaire (UI) = poids corporel kg) x augmentation désirée
du facteur X (UI/dL ou % du normal) x 0,5
.

Traitement des évènements d’hémorragie : 25 UI/kg en cas d’hémorragie
ou juste avant le début prévu des règles. Répéter aux 24 heures jusqu’à
l’arrêt du saignement.

Prophylaxie : 25 UI/kg avant toute activité physique prévue, tout
rendez-vous dentaire et une prophylaxie secondaire contre une deuxième
hémorragie. Répéter au besoin. Des données limitées sont disponibles
pour des périodes de prophylaxie prolongées, mais 24,6 à 28 UI/kg une
fois par semaine ou 25 UI aux deux semaines ont été utilisés

Gestion périoopératoire : Avant la chirurgie : augmenter les niveaux
de facteur X dans le plasma à 70-90 UI/dL. Une posologie et une durée
étroitement contrôlées sont recommandées pour les chirurgies majeures.
Après la chirurgie : maintenir les niveaux de facteur X dans le plasma à
au moins 50 UI/dL jusqu’à ce que le sujet ne soit plus à risque
d’hémorragie associée à la chirurgie. Les niveaux de facteur X après la
perfusion devraient être surveillés avant et après la chirurgie pour
vérifier l’obtention et le maintien d’un niveau homéostatique, la
demi-vie moyenne est de 30,3 heures.

Administration : après reconstitution, perfuser par voie
intraveineuse, comme suggéré, à un débit de 10 mL/minute, mais pas plus
de 20 mL/minute.

Contre-indications :

Hypersensibilité au principe actif ou à tout excipient.

Mises en garde et précautions spéciales :

Des réactions d’hypersensibilité ont été observées rarement chez
d’autres hémophiles et sont possibles : les signes avant-coureurs sont
notamment l’angioedème, l’inflammation au site de perfusion, les
frissonnements, la toux, l’étourdissement, la fièvre, les bouffées
congestives, l’urticaire généralisée, le mal de tête, l’urticaire,
l’hypotension, la léthargie, des douleurs musculosquelettiques, la
nausée, le prurit, les éruptions cutanées, l’agitation, la tachycardie,
le resserrement de la poitrine, le picotement, le vomissement et le
sifflement. Lorsque des produits préparés à partir de plasma humain sont
administrés, le risque de transmission d’agents infectieux, connus ou
inconnus, ne peut pas être totalement exclu. Les patients avec une
déficience de facteur X peuvent développer des anticorps neutralisants
(inhibiteurs) contre le facteur X. Surveiller les patients pour le
développement d’inhibiteurs à l’aide d’observations cliniques et
d’analyses laboratoires. Pas plus de 60 UI/kg ne devrait être administré
par jour Coagadex contient jusqu’à 0,4 mmol/mL (9,2 mg/mL) de sodium,
qui devrait être comptabilisé chez les patients sur un régime à faible
teneur de sodium.

Effets indésirables :

Courants : maux de dos, érythème au site de perfusion, douleur au
site de perfusion, fatigue. Fréquence inconnue : aucune donnée
post-commercialisation disponible.

Surdosage :

Un cas de surdosage accidentel a été signalé lors des essais
cliniques, où un sujet a reçu environ 80 UI/kg de Coagadex pour le
traitement d’une hémorragie. Aucun Effets indésirables
n’a été
signalé en lien avec cette surdose. Il existe une possibilité de
thromoembolie lors d’une surdose.

Précautions pharmaceutiques : Durée de vie à un max. de 30oC
: 3 ans. Ne pas congeler.

Catégorie : POM

Quantités emballées : Flacons nominaux de 250 UI et de 500 UI.

Numéro d’autorisation de commercialisation et détenteur : 250
UI EU/1/16/1087/001, 500 UI EU/1/16/1087/002. BPL, Bio Products
Laboratory Limited, Dagger Lane, Elstree, Herts, WD6 3BX. R.-U.

Date de préparation : Mars 2016

Les Effets indésirables devraient être signalés.
Des
formulaires de signalement et des informations peuvent être trouvés au
www.mhra.gov.uk/yellowcard
Les
Effets indésirables devraient être signalés à BPL Medical Department au
020 8957 2255 ou au

adr@bpl.co.uk

▼Ce produit médical est assujetti à une surveillance additionnelle. Ceci
permettra l’identification rapide de toute nouvelle information sur
l’innocuité. On demande aux professionnels de soins de santé de signaler
toute réaction indésirable soupçonnée.

Références

1Résumé des caractéristiques du produit Coagadex (de facteur
X de coagulation humain). 2016

2 PK Gupta, Col H Kumar, S Kumar. Hereditary Factor X
(Stuart-Prower Factor) Deficiency. MJAFI, Vol. 64, No. 3, 2008.http://medind.nic.in/maa/t08/i3/maat08i3p286.pdf[Dernière
consultation janvier 2016]

3 BPL-TEN01-0414, NCT00930176

4 BPL-TEN03-0514, NCT01086852

UK/CF/0316/0003 – mars 2016

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Pour Bio Products Laboratory
Elin Yapp
Virgo Health
T.
+44 (0)20 8939 1277
Elin.Yapp@virgohealth.com