Press release

Bone Therapeutics annonce les premiers résultats d’efficacité de PREOB® dans l’ostéoporose sévère

0 0
Sponsorisé par Business Wire

Effets positifs sur la douleur et sur les marqueurs du remodelage osseux pour la première cohorte de patients GOSSELIES, Belgique–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News: BONE THERAPEUTICS (Brussels:BOTHE) (Paris:BOTHE) (code Euronext Bruxelles et Paris : BOTHE, éligible PEA-PME), société de thérapie cellulaire osseuse qui répond à d’importants besoins médicaux non satisfaits dans les domaines de la réparation et

Effets positifs sur la douleur et sur les marqueurs du remodelage
osseux pour la première cohorte de patients

GOSSELIES, Belgique–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:

BONE THERAPEUTICS (Brussels:BOTHE) (Paris:BOTHE) (code Euronext
Bruxelles et Paris : BOTHE, éligible PEA-PME), société de thérapie
cellulaire osseuse qui répond à d’importants besoins médicaux non
satisfaits dans les domaines de la réparation et de la prévention des
fractures, ainsi que dans le processus de fusion vertébrale, annonce ce
jour les résultats de l’essai de phase IIa, qui se déroule sur 12 mois,
visant à évaluer l’efficacité de son produit PREOB® sur une
première cohorte de sept1 patients atteints d’ostéoporose
sévère. Ces premiers résultats démontrent les effets favorables d’une
seule administration de PREOB® sur la douleur et sur les
marqueurs sanguins de l’ostéoporose.

L’ostéoporose se caractérise par une perte excessive de masse osseuse
due à un défaut de remodelage osseux. L’équilibre naturel entre la
formation et la résorption osseuse est ainsi perturbé, ce qui entraîne
une fragilité des os et un risque de fracture élevé. L’essai de phase
IIa en cours vise à évaluer l’efficacité d’une administration unique de
PREOB® par voie intraveineuse chez des patients atteints
d’ostéoporose sévère, à savoir la forme de la maladie qui ne répond plus
aux traitements anti-ostéoporotiques. Vingt patients seront recrutés au
total dans cette étude, pour être suivis sur une période de 12 mois. Les
principaux critères d’évaluation de cette étude sont l’innocuité et la
biodistribution des cellules de PREOB®. Les effets sur des
symptômes cliniques (tels que la douleur et l’état de santé général2
du patient) et sur les marqueurs de l’ostéoporose présents dans le sang
sont également évalués.

Les patients de la première cohorte ont témoigné d’une forte diminution,
cliniquement significative, de la douleur (plus de 40%), atteignant
progressivement son maximum six mois après traitement. A titre de
comparaison, sur une population comparable de patients, l’administration
sous-cutanée quotidienne durant 6 mois de la molécule anabolisante
osseuse teriparatide3 n’a eu sur la douleur qu’un effet de 30%4.
Une même tendance positive sur l’état de santé général des patients
traités avec PREOB® a été observée.

En outre, l’analyse du profil des marqueurs sanguins de l’ostéoporose a
fait ressortir une double tendance intéressante : sur les 12 mois de
suivi, (i) dans une phase précoce d’abord, les marqueurs de la
résorption (détérioration) osseuse ont considérablement diminué (plus de
25%)5 alors que les marqueurs de la formation osseuse6
étaient restés stables voire légèrement en hausse, tandis que (ii) dans
une phase ultérieure, les marqueurs de la formation osseuse augmentaient
progressivement, parallèlement à une augmentation modérée des marqueurs
de la résorption osseuse. La diminution inattendue des marqueurs de la
résorption osseuse est particulièrement remarquable au regard des
résultats de certaines études de référence7. En effet, dans
ces études, pour une même population de patients souffrant d’ostéoporose
sévère, c’est-à-dire pour lesquels le remodelage osseux est totalement
stoppé, les médicaments anti-résorbant n’ont eu aucun effet sur la
résorption osseuse.

Ces résultats préliminaires semblent indiquer qu’une seule
administration de PREOB® aurait pour effet de stimuler
progressivement le remodelage osseux, avec un ratio formation/résorption
osseuse plus favorable que celui généralement constaté pour les autres
agents anti-ostéoporotiques sur une même population de patients. En
effet, par comparaison, les traitements anabolisants osseux à l’impact
plus sensible sur les marqueurs de la formation osseuse affichent un
ratio moins favorable, puisque avec ces traitements, la résorption
osseuse est en moyenne deux fois plus élevée que la formation osseuse8.
De ce fait, ce surprenant effet de PREOB® suggère la présence
d’un mode d’action différent (et potentiellement plus favorable) de
celui des traitements existants.

Enrico Bastianelli, Directeur Général de Bone Therapeutics, commente :
« Ces premiers résultats sont particulièrement encourageants
puisqu’ils montrent qu’une unique administration de PREOB
® par
voie intraveineuse pourrait, par le biais d’un mécanisme d’action
différent, avoir des effets bénéfiques sur la douleur et sur le
remodelage osseuse des patients résistants aux traitements standards
contre l’ostéoporose. Nous attendons avec impatience de pouvoir
communiquer plus de résultats sur cette approche particulièrement
innovante ».

1 Neuf patients ont été recrutés en tout pour cette étude, et
sept ont reçu PREOB®. Avec un nombre restreint de patients,
la pertinence des analyses statistiques est limitée.
2
La douleur est mesurée à l’aide d’une échelle validée (échelle visuelle
analogique de 100 mm) remplie par le patient. L’effet d’atténuation de
la douleur est jugé cliniquement significatif s’il atteint au moins 10
mm sur cette échelle (conformément aux articles scientifiques). L’état
de santé général est mesuré à l’aide d’un questionnaire validé (SF-36).
3
Contrairement aux agents anti-résorbants standards, les molécules
anabolisantes (qui assurent la formation osseuse) visent à stimuler la
formation osseuse.
4 Jakob et al. European
Journal of Endocrinology (2012)87–97.
5 Le télopeptide
carboxy-terminal du collagène de type I (CTX), produit de la dégradation
du collagène au cours de la résorption de la matrice osseuse, est
considéré comme le marqueur standard de la perte de densité.
6 La
phosphatase alcaline spécifique aux os (B-ALP) et l’ostéocalcine (OC),
produites par les cellules à l’origine de la formation osseuse (les
ostéoblastes), dont elles mesurent le nombre et l’activité, sont
considérées comme des marqueurs standards de la formation osseuse.
7
Black et al. Journal of Bone and Mineral Research (2012)243-254;
Miller et al. Osteoporosis Int (2012)1747-1756: l’extension ou le
changement d’un traitement anti-résorbant préalable pour
l’anti-résorbant zoledronate (Black et al.) ou pour
l’anti-résorbant ibandronate (Miller et al.), après une période
de traitement initiale, n’a pas eu d’effet ou a eu des effets limités
(10% de réduction) sur les marqueurs CTX de la résorption osseuse dans
les 12 premiers mois, et sont soit restés stables ou ont augmenté durant
les années de traitement qui ont suivi (études HORIZON-PFT and MOBILE).
8
Keel et al. J Bone Miner Metab (2010)68–76: Suite au changement
d’un anti-résorbant par l’anabolisant osseux teriparatide en
administration quotidienne, le marqueur B-ALP de la formation osseuse
augmentait de 50% à 12 mois tandis que le marqueur CTX de la résorption
osseuse augmentait de 100%. Middleton et al. Journal of Bone and
Mineral Research (2010) 455–462 : Suite au changement d’un
anti-résorbant par l’anabolisant osseux strontium ranelate, le marqueur
B-ALP de la formation osseuse augmentait de 46% à 12 mois tandis que le
marqueur CTX de la résorption osseuse augmentait de 61%.

À propos de PREOB®

PREOB® est le produit ostéoblastique
différencié autologue d’excellence mis au point par Bone Therapeutics à
partir de cellules souches. Après les résultats prometteurs des études
de phase II, qui ont mis en avant les performances cliniques
statistiquement très satisfaisantes du produit, PREOB
®
fait actuellement l’objet d’un essai pivot de phase III pour le
traitement de l’ostéonécrose de la hanche et d’un essai de phase IIB/III
pour la pseudoarthrose des os longs. Pour ces indications, PREOB
®
est administré par voie percutanée selon une procédure mini-invasive,
qui évite de recourir à une intervention chirurgicale traditionnelle.
PREOB
® fait en outre l’objet d’un essai
clinique de preuve de concept de phase IIA pour le traitement de
l’ostéoporose sévère, avec une administration par intraveineuse.

À propos de l’ostéoporose sévère

L’ostéoporose est considérée comme un problème de santé publique
majeur et le vieillissement de la population ne fait qu’accroître le
nombre d’individus concernés. Les traitements actuels de l’ostéoporose
consistent principalement à prévenir la résorption osseuse (en modifiant
l’activité et la durée de vie des ostéoclastes) mais sans stimuler
activement la formation osseuse. De ce fait, jusqu’à un tiers des
patients sous traitement continuent de perdre de la masse osseuse ou
restent exposés à un risque élevé de fracture. Avec PREOB®, Bone
Therapeutics vise à proposer un nouveau mécanisme d’action consistant à
régénérer la masse osseuse grâce à l’administration de cellules
ostéoblastiques différenciées aux propriétés ostéogéniques,
ostéoclastiques et angiogéniques.

A propos de Bone Therapeutics

Bone Therapeutics est une société de biotechnologie leader dans le
développement de produits de thérapie cellulaire destinés à la
réparation et à la prévention des fractures. Le traitement de référence
actuel dans ce domaine implique de la chirurgie lourde et une longue
période de réhabilitation. Pour surmonter ces contraintes fortes, Bone
Therapeutics développe une gamme de produits régénérateurs innovants à
base de cellules ostéoblastiques/de reconstitution du tissu osseux,
administrables sans chirurgie ouverte par voie percutanée ; une
proposition unique sur le marché.

PREOB®, produit cellulaire autologue de Bone Therapeutics est
actuellement en étude clinique pivot de Phase IIb/III pour deux
indications : l’ostéonécrose et les fractures au processus de guérison
totalement interrompu, et en Phase II pour l’ostéoporose sévère. ALLOB®,
son  » « prêt à l’emploi » est en Phase II pour le traitement des
fractures avec retard de consolidation et la fusion lombaire dans les
cas de maladies dégénératives de la colonne vertébrale. La Société
poursuit par ailleurs des programmes de recherche préclinique et
développe de nouveaux produits candidats.

Fondée en 2006, Bone Therapeutics est basée à Gosselies (sud de
Bruxelles, Belgique). Les produits régénérateurs de Bone Therapeutics
sont fabriqués selon les normes BPF les plus élevées et sont protégés
par un important portefeuille de 11 familles de brevets. Plus
d’informations sont disponibles sur
www.bonetherapeutics.com.

Certaines d éclarations, croyances ou opinions du communiqué
de presse sont des déclarations prospectives, et reflètent les attentes
actuelles et les projections futures relatives à des événements futurs
de la Société ou, le cas échéant, de ses administrateurs. De par leur
nature, les déclarations prospectives impliquent un certain nombre de
risques, d’incertitudes et de suppositions qui pourraient entraîner des
résultats ou événements effectifs substantiellement différents de ceux
exprimés de manière explicite ou implicite dans les déclarations
prospectives. Ces risques, incertitudes et suppositions peuvent affecter
de manière négative les résultats et effets financiers des plans et
événements décrits dans le communiqué. Une multitude de facteurs,
notamment, sans s’y limiter, des modifications intervenant en matière de
demande, de concurrence et de technologie, peuvent avoir pour
conséquence que les événements, performances ou résultats diffèrent de
manière importante des développements anticipés. Les déclarations
prospectives contenues dans ce communiqué de presse qui se basent sur
des tendances ou des activités passées ne constituent pas des garanties
que ces tendances ou activités se poursuivront à l’avenir. En
conséquence, la Société rejette expressément toute obligation ou
engagement de publier des mises à jour ou révisions des déclarations
prospectives de ce communiqué de presse suite à une modification des
prévisions ou à une modification des événements, des conditions, des
suppositions ou des circonstances sur lesquelles ces déclarations
prospectives sont basées. Ni la Société ni ses conseillers ou
représentants, ni aucune de ses filiales, ni aucun cadre ou employé de
ces personnes ne garantit que les hypothèses sous-jacentes à ces
déclarations prospectives sont exemptes d’erreurs et aucun de ceux-ci
n’accepte la moindre responsabilité en ce qui concerne l’exactitude
future des déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de
presse ou la survenance effective des événements prévus. Il ne faut pas
placer une confiance indue dans les déclarations prospectives, qui ne
concernent que la situation telle qu’elle se présente à la date de ce
communiqué de presse.

Bone Therapeutics S.A. • Rue Auguste Piccard, 37 • 6041 Gosselies •
Belgium (Europe) • Phone: +32 (0) 2 529 59 90 • Fax: +32 (0) 2 529 59 93
www.bonetherapeutics.com

Contacts

Bone Therapeutics SA
Enrico Bastianelli, Chief Executive
Officer / Wim Goemaere, Chief Financial Officer
Tél. : +32 (0)2 529
59 90
investorrelations@bonetherapeutics.com
ou
Pour
les médias belges et internationaux

Consilium Strategic
Communications

Amber Fennell, Jessica Hodgson, Lindsey Neville
et Hendrik Thys
Tél. : +44 (0) 20 370 5 701
bonetherapeutics@consilium-comms.com
ou
Pour
les médias et investisseurs français

NewCap Investor
Relations & Financial Communications

Pierre Laurent,
Louis-Victor Delouvrier et Nicolas Merigeau
Tél. : + 33 (0)1 44 71
94 94
bone@newcap.eu