Press release

Bone Therapeutics se voit accorder par l’EMA et la FDA la Désignation de Médicament Orphelin pour son produit ALLOB® dans l’Ostéogénèse Imparfaite

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GOSSELIES, Belgique–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News: BONE THERAPEUTICS (Brussels:BOTHE) (Paris:BOTHE) (code Euronext Bruxelles et Paris : BOTHE), société de thérapie cellulaire osseuse qui répond à d’importants besoins médicaux non satisfaits dans les domaines de la réparation et de la prévention des fractures, annonce aujourd’hui que son produit cellulaire osseux allogénique, ALLOB®, a reçu la Désignation Médicament Orphelin (DMO) de

GOSSELIES, Belgique–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:

BONE THERAPEUTICS (Brussels:BOTHE) (Paris:BOTHE) (code Euronext
Bruxelles et Paris : BOTHE), société de thérapie cellulaire
osseuse qui répond à d’importants besoins médicaux non satisfaits dans
les domaines de la réparation et de la prévention des fractures, annonce
aujourd’hui que son produit cellulaire osseux allogénique, ALLOB®,
a reçu la Désignation Médicament Orphelin (DMO) de la part de l’Agence
Européenne des Médicaments (AEM) et de la US Food and Drug
Administration (FDA) pour le traitement de l’ostéogenèse imparfaite, une
maladie osseuse génétique.

L’ostéogenèse imparfaite, également appelée maladie des os de verre, est
une maladie génétique rare caractérisée par une fragilité osseuse,
l’apparition de fractures et des malformations. La prévalence estimée en
Europe et aux Etats-Unis est de 0,64 cas pour 10.000 habitants1.
Les manifestations cliniques sont hétérogènes et peuvent aller d’une
légère fragilité osseuse jusqu’à des déformations osseuses sévères avec
une stature réduite. Dans les cas les plus graves, cette maladie peut
entraîner la mort. Les traitements actuels sont limités et font appel à
la chirurgie ou à l’utilisation de bisphosphonates, deux approches
souvent associées à des complications. Cependant ces traitements
n’offrent pas de solutions à long terme et les fractures restent
particulièrement difficiles à traiter.

Cette désignation de médicament orphelin offre la possibilité à Bone
Therapeutics de développer son produit cellulaire osseux allogénique,
ALLOB®, pour le traitement de l’ostéogenèse imparfaite. La
cause sous-jacente de cette maladie étant génétique, les cellules ALLOB®
– issues de donneurs en bonne santé – présentent de nombreux avantages.
Les cellules osseuses allogéniques peuvent être administrées par voie
systémique ou localement au niveau des fractures afin d’améliorer la
structure osseuse en remplaçant les cellules défectueuses. Par
conséquent chez ces patients, ALLOB® pourrait, en améliorant
la solidité des os, réduire le risque de nouvelles fractures et
accélérer la réparation des fractures.

Près de 10 ans se sont écoulés depuis que la FDA a accordé une
désignation de médicament orphelin sur le territoire américain dans le
domaine de l’ostéogenèse imparfaite. En Europe, ALLOB® serait
le premier produit a recevoir cette désignation. La Société jouirait
ainsi d’une exclusivité d’accès au marché une fois le médicament
approuvé pour commercialisation, tant en Europe (10 ans d’exclusivité)
qu’aux Etats-Unis (7 ans d’exclusivité). En outre, la Société pourrait
bénéficier de réductions importantes de coûts au niveau de l’élaboration
du protocole, des conseils scientifiques et des procédures
d’enregistrement des produits. Bone Therapeutics a déjà reçu une
désignation de médicament orphelin pour PREOB® et ALLOB®
dans le traitement de l’ostéonécrose.

Enrico Bastianelli, CEO de Bone Therapeutics, a commenté : «
Nous sommes très heureux d’avoir reçu la désignation de médicament
orphelin pour ALLOB
® dans l’ostéogenèse
imparfaite, une maladie très invalidante affectant de jeunes personnes.
À ce stade, nous n’avons lancé aucun essai clinique dans ce domaine.
Toutefois, la désignation de médicament orphelin nous offre la
possibilité d’élargir davantage notre portefeuille de produits et de
développer un traitement efficace qui pourrait traiter la cause même de
la maladie, une première dans le domaine. »

1 Estimations basées sur des études épidemiologiques
européennes (Andersen et al., 1989 Clin Genet 36:205-5; Donnelly et
al
., 2010 Ulster Med J 79:114-18; Heiberg 1983 Clin Genet 23:233;
Kuurila et al., 2002 Ann Otol Rhinol Laryngol 111:939-46; Martin et
al
., 2007 Osteoporos Rep 5:91-7).

-Fin-

A propos de Bone Therapeutics

Bone Therapeutics est une société de biotechnologie leader dans le
développement de produits de thérapie cellulaire destinés à la
réparation et à la prévention des fractures. Le traitement de référence
actuel dans ce domaine implique de la chirurgie lourde et une longue
période de réhabilitation. Pour surmonter ces contraintes fortes, Bone
Therapeutics développe une gamme de produits régénérateurs innovants à
base de cellules ostéoblastiques/de reconstitution du tissu osseux,
administrables sans chirurgie ouverte par voie percutanée ; une
proposition unique sur le marché.

PREOB®, produit cellulaire autologue de Bone
Therapeutics est actuellement en étude clinique pivot de Phase IIb/III
pour deux indications : l’ostéonécrose et les fractures au processus de
guérison totalement interrompu, et en Phase II pour l’ostéoporose
sévère. ALLOB
®, son produit cellulaire osseux
allogénique « prêt à l’emploi » est en Phase II pour le traitement des
fractures avec retard de consolidation et la fusion lombaire dans les
cas de maladies dégénératives de la colonne vertébrale. La Société
poursuit par ailleurs des programmes de recherche préclinique et
développe de nouveaux produits candidats.

Fondée en 2006, Bone Therapeutics est basée à Gosselies (sud de
Bruxelles, Belgique). Les produits régénérateurs de Bone Therapeutics
sont fabriqués selon les normes BPF les plus élevées et sont protégés
par un important portefeuille de 11 familles de brevets. Plus
d’informations sont disponibles sur
www.bonetherapeutics.com.

Certaines déclarations, croyances ou opinions du communiqué de presse
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Bone Therapeutics S.A. • Rue Auguste Piccard, 37 • 6041 Gosselies
• Belgium (Europe) • Phone: +32 (0) 2 529 59 90 • Fax: +32 (0) 2 529 59
93 • www.bonetherapeutics.com

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Enrico
Bastianelli, Chief Executive Officer
Wim Goemaere, Chief Financial
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+32 (0)2 529 59 90
investorrelations@bonetherapeutics.com
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