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GenSight Biologics annonce les résultats complémentaires prometteurs de son étude de phase I/II avec GS010 pour le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL)

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Confirmation du bon profil de sécurité et de tolérance de GS010 Amélioration de l’acuité visuelle chez les patients diagnostiqués depuis moins de 2 ans PARIS–(BUSINESS WIRE)–GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, annonce

  • Confirmation du bon profil de sécurité et de tolérance de GS010
  • Amélioration de l’acuité visuelle chez les patients diagnostiqués
    depuis moins de 2 ans

PARIS–(BUSINESS WIRE)–GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée à la découverte et
au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des
maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central,
annonce aujourd’hui les résultats complémentaires prometteurs de son
étude de phase I/II visant à démontrer la sécurité et la tolérance de
GS010 chez 15 patients atteints de la neuropathie optique héréditaire de
Leber (NOHL).


Chaque groupe de trois patients a reçu une dose croissante de GS010 par
injection intra vitréenne unique dans l’œil le plus sévèrement atteint
par la pathologie. Le recrutement s’est achevé en avril 2015. Ces
patients avaient perdu la vue en moyenne depuis 6 ans.

48 semaines après l’injection, chez les patients ayant développé la
maladie depuis moins de 2 ans, on observe un gain de + 30 lettres (-0.59
LogMAR) dans l’œil traité et de +13 lettres (-0.25 LogMAR) dans l’œil
non traité, soit une différence de +17 lettres en faveur de l’œil
traité. Aucune différence notable n’a été observée chez les patients
diagnostiqués depuis plus de deux ans.

L’effet combiné de la dose et de la précocité de la perte d’acuité
visuelle est notable à partir de 36 semaines et perdure à 48 semaines.

Bernard Gilly, Directeur Général et Co-fondateur de GenSight, commente :
«Ces données préliminaires sont extrêmement encourageantes et
valident le design des deux études de phase III actuellement en cours
aux États-Unis et en Europe sur GS010 pour le traitement de la
neuropathie héréditaire de Leber, maladie neurodégénérative de la
rétine, et plus spécifiquement du nerf optique. Par ailleurs, ces
résultats confortent le potentiel de notre plateforme technologique de
ciblage des mitochondries (MTS) et ouvrent la perspective d’applications
à d’autres pathologies d’origine mitochondriale dans et hors du champ
des indications ophtalmiques
. »

GS010 cible la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une
maladie mitochondriale rare, de transmission maternelle, caractérisée
par une dégénérescence des cellules ganglionnaires de la rétine et
provoquant en moins d’un an une perte brutale et irréversible de la
vision conduisant généralement à la cécité légale. Ces symptômes
apparaissent principalement chez les adolescents et les jeunes adultes.
GS010 s’appuie sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage
mitochondrial (MTS), issue des travaux de l’Institut de la Vision, qui,
lorsqu’elle est associée au gène d’intérêt, permet de l’adresser
spécifiquement à l’intérieur de la mitochondrie grâce à un vecteur AAV
(Adeno-Associated Virus). Le gène d’intérêt est ainsi transféré dans la
cellule pour y être exprimé et produire la protéine fonctionnelle, qui
sera acheminée à l’intérieur des mitochondries grâce aux séquences
nucléotidiques spécifiques, afin de restaurer la fonction mitochondriale
déficiente ou manquante.

Dr Catherine Vignal, investigateur de l’étude, médecin Chef de service
d’ophtalmologie à la Fondation Ophtalmologique A. de Rothschild, ajoute
: « Ces résultats préliminaires à 48 semaines constituent un
espoir important pour les patients atteints de NOHL, une maladie très
sévère pour laquelle aucun traitement curatif n’existe à ce jour.
»

Gensight Biologics a démarré deux études cliniques (Rescue and
Reverse) de phase III en Europe et aux États-Unis pour évaluer
l’efficacité de GS010 chez des sujets atteints de la NOHL induite par la
mutation ND4, et ayant subi une perte d’acuité visuelle depuis moins
d’un an. Les premiers résultats à 48 semaines de suivi sont attendus fin
2017.

À propos de GenSight Biologics

GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société
biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de
thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies
neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le
portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux
plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrien (Mitochondrial
Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique, visant à préserver ou
restaurer la vision chez les patients atteints de maladies
neurodégénératives de la rétine. Le candidat médicament le plus avancé
de GenSight Biologics, GS010, est en Phase III pour le traitement de la
neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie
mitochondriale rare qui conduit à une perte irréversible de la vue chez
les adolescents et les jeunes adultes. En utilisant son approche de
thérapie génique, les candidats médicaments de GenSight Biologics sont
conçus pour être administrés en un seul traitement dans chaque œil par
injection intravitréenne visant à offrir aux patients une récupération
visuelle fonctionnelle durable.

Contacts

GenSight Biologics
Thomas Gidoin, 06 01 36 35 43
Directeur
Administratif et Financier
tgidoin@gensight-biologics.com
ou
NewCap
Relations
Médias
Annie-Florence Loyer, 01 44 71 94 93
afloyer@newcap.fr