Press release

GenSight Biologics obtient la désignation de médicament orphelin et la classification de médicament de thérapie innovante en Europe pour GS030 dans la rétinopathie pigmentaire

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PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News: GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, FR0013183985, éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, annonce que la Commission Européenne, sur la base d’une recommandation favorable de l’Agence européenne des médicaments (EMA), a

PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:

GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, FR0013183985, éligible PEA-PME),
société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de
thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies
neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, annonce
que la Commission Européenne, sur la base d’une recommandation favorable
de l’Agence européenne des médicaments (EMA), a accordé la désignation
de médicament orphelin (ODD) à son candidat-médicament GS030 pour le
traitement de la rétinopathie pigmentaire. L’EMA a également accordé la
classification de médicament de thérapie innovante (ATMP) à GS030.

“Nous sommes particulièrement ravis que GS030 ait reçu à la fois la
désignation de médicament orphelin et la classification de médicament de
thérapie innovante en Europe. Cette décision vient reconnaitre le
besoin
médical urgent et insatisfait d’un traitement sûr et efficace pour les
patients souffrant de rétinopathie pigmentaire, et le potentiel de GS030
à adresser ce besoin. Cela va nous permettre d’optimiser les prochaines
étapes vers l’approbation réglementaire de GS030”,
a commenté Jean-Philippe
Combal
, Directeur des Opérations de GenSight Biologics.

GS030 est actuellement en développement préclinique, et devrait débuter
en septembre 2016 une étude de toxicité réglementaire, avant d’entrer en
clinique avec une étude de Phase I/II chez des patients souffrant de
rétinopathie pigmentaire au 3ème trimestre 2017, sous réserve des
résultats de toxicité et de la revue réglementaire.

La Commission Européenne accorde le statut de médicament orphelin dans
le but d’encourager le développement de thérapies pour traiter, prévenir
ou diagnostiquer des maladies ou pathologies affectant moins de cinq
personnes sur 10 000 dans l’Union Européenne (UE). La désignation de
médicament orphelin permet à GenSight Biologics de bénéficier de mesures
et d’avantages dans l’UE, notamment une période d’exclusivité de
commercialisation si GS030 est approuvé dans le traitement de la
rétinopathie pigmentaire.

Les médicaments classifiés ATMP sont reconnus comme offrant des
opportunités innovantes pour le traitement de certaines pathologies pour
lesquelles le besoin médical reste particulièrement insatisfait. Cette
classification offre à GenSight Biologics un accompagnement scientifique
et réglementaire de l’EMA, notamment sur le cadre et le parcours
réglementaire à appliquer, ainsi qu’une procédure d’enregistrement
centralisée en Europe.

À propos de GenSight Biologics

GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société
biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de
thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies
neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le
portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux
plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial (Mitochondrial
Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique, visant à préserver ou
restaurer la vision chez les patients atteints de maladies
neurodégénératives de la rétine. Le candidat médicament le plus avancé
de GenSight Biologics, GS010, est en Phase III pour le traitement de la
neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie
mitochondriale rare qui conduit à une perte irréversible de la vue chez
les adolescents et les jeunes adultes. En utilisant son approche de
thérapie génique, les candidats médicaments de GenSight Biologics sont
destinés à offrir aux patients une récupération visuelle fonctionnelle
durable après une seule injection intravitréenne dans chaque œil.

À propos de GS030

GS030 s’appuie sur la technologie optogénétique de GenSight, une
approche innovante visant à restaurer la vision chez les patients en
utilisant la thérapie génique afin d’introduire un gène codant pour une
protéine photosensible à l’intérieur de cellules spécifiques de la
rétine pour les rendre sensibles à la lumière. Un dispositif de
stimulation prenant la forme de lunettes, et visant à stimuler
spécifiquement les cellules transduites, est développé afin d’amplifier
le signal lumineux. Sur la base de sa technologie optogénétique,
GenSight développe son second candidat-médicament, GS030, dans le but de
restaurer la vision chez des patients souffrant de rétinopathie
pigmentaire, ou RP. La RP est une maladie orpheline causée par de
multiples mutations de plusieurs gènes impliqués dans le cycle visuel.
La technologie optogénétique de GenSight est indépendante des mutations
génétiques responsables de la maladie. En moyenne, les patients
souffrant de RP commencent à perdre la vue à l’âge de jeune adulte, pour
atteindre la cécité entre 40 et 45 ans. Il n’y a actuellement aucun
traitement pour la RP. La prevalence est estimée à 1,5 million de
personnes affectées dans le monde. GS030 pourrait bénéficier à des
stades précoces de la maladie.

À propos de l’Optogénétique

L’optogénétique est une technique biologique qui vise à transférer un
gène codant pour une protéine photosensible dans des cellules neuronales
dans le but de provoquer une réponse de ces cellules à la stimulation
lumineuse. Il s’agit ainsi d’une méthode de neuromodulation pouvant être
utilisée pour modifier ou controller individuellement l’activité de
certains neurones, dans des tissus vivants ou même in-vivo, avec une
extrême précision spatiale et temporelle. L’optogénétique combine
l’utilisation de la thérapie génique, pour transférer le gène dans les
neurones cibles, et l’utilisation de l’optique et de l’optronique pour
délivrer la lumière aux cellules transduites. L’optogénétique est
largement utilisée dans les laboratoires de recherche du monde entier et
est une approche prometteuse dans les domaines de la malvoyance et des
maladies neurologiques.

Contacts

GenSight Biologics
Thomas Gidoin
Directeur
Administratif et Financier

ir@gensight-biologics.com
+33
(0)1 76 21 72 20
ou
NewCap
Relations
investisseurs

Florent Alba
gensight@newcap.eu
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