Press release

Ipsen annonce l’autorisation par la FDA de Dysport® (abobotulinumtoxinA) injection dans le traitement de la spasticité des membres inférieurs chez l’enfant âgé de 2 ans et plus

0 0
Sponsorisé par Business Wire

Première et unique toxine botulique autorisée par la FDA pour le traitement de la spasticité des membres inférieurs chez l’enfant PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News: Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY), groupe pharmaceutique de spécialité international, a annoncé aujourd’hui que les autorités réglementaires américaines (Food and Drug Administration, FDA) ont délivré à Dysport® (abobotulinumtoxinA) injection une autorisation de

  • Première et unique toxine botulique autorisée par la FDA pour le
    traitement de la spasticité des membres inférieurs chez l’enfant

PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:

Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY), groupe pharmaceutique de
spécialité international, a annoncé aujourd’hui que les autorités
réglementaires américaines (Food and Drug Administration, FDA) ont
délivré à Dysport® (abobotulinumtoxinA) injection une
autorisation de mise sur le marché dans le traitement de la spasticité
des membres inférieurs chez l’enfant âgé de deux ans et plus.

« Cette autorisation aux États-Unis est une étape pour le traitement
des enfants
âgés de deux ans et plus, atteints de spasticité des
membres inférieurs, une maladie qui impacte significativement les
enfants, les familles et le personnel soignant. Dysport
®
est la première et unique toxine botulique autorisée par la FDA dans
cette indication »
a déclaré Claude Bertrand, Vice-Président
Exécutif Recherche et Développement, Chief Scientific Officer, Ipsen
.
« Dans notre étude pivotale de phase III, la majorité des patients a
bénéficié d’une réponse d’une durée de 16 à 22 semaines et parfois
davantage. Dysport
® est la seule toxine à
proposer des doses recommandées autorisées par les autorités
réglementaires américaines pour les muscles ciblés. »

Aux États-Unis, Dysport® et tous les produits contenant de la
toxine botulique sont accompagnés d’une mise en garde (Boxed Warning)
qui stipule que les effets de la toxine botulique peuvent se diffuser
depuis la zone d’injection vers d’autres parties du corps, provoquant
des symptômes similaires à ceux du botulisme. Ces symptômes, à savoir
des difficultés de déglutition et de respiration, peuvent mettre la vie
du patient en danger.

« L’autorisation de mise sur le marché de l’abobotulinumtoxinA
signifie que, pour la première fois aux Etats-Unis, les médecins
disposent d’une toxine botulique autorisée par la FDA, avec des doses
recommandées et des instructions pour l’administration chez des enfants
de 2 ans et plus atteints de spasticité des membres inférieurs »
a
déclaré Mauricio R. Delgado, M.D., Professeur de Neurologie et de
Thérapeutique neurologique, Université du Texas, Southwestern Medical
Center
et Investigateur principal aux Etats-Unis de l’essai de phase
III
. « Cette autorisation s’appuie sur les résultats issus
d’études internationales conduites sur différents continents. Les
résultats publiés dans la revue Pediatrics
1
viennent ainsi confirmer que nous avons conduit une étude pivotale dans
ce domaine.»

À propos de l’étude pivotale de Phase III

L’étude d’enregistrement de phase 3 sponsorisée par Ipsen incluait 235
enfants (158 ont reçu Dysport® et 77 ont reçu un placebo,
population en intention de traiter) et était multicentrique, en double
aveugle, prospective randomisée versus placebo. Elle a été réalisée aux
Etats-Unis, au Mexique, en Pologne, en Turquie et en France.

Les patients ont été randomisés (1:1:1) pour recevoir des injections de
Dysport® 10U/kg/jambe, Dysport® 15U/kg/jambe ou de
placebo dans les muscles du complexe soléaire-gastrocnémiens. L’étude
incluait des patients n’ayant jamais reçu de toxine botulique ou traités
au moins six mois avant.

Les résultats de l’étude ont montré une amélioration statistiquement
significative de l’évolution moyenne du score de MAS du tonus musculaire
des fléchisseurs de la cheville avec les deux doses de Dysport®
versus placebo, à la semaine 4 [différence des moyennes des moindres
carrés (LS : Least square): -0,5 pour le placebo, -0,9 pour Dysport®
10 U/kg/jambe, et -1,0 pour Dysport® 15 U/kg/jambe (p<0.05)].
Les données à la semaine 12 telles que mesurées par le MAS étaient aussi
statistiquement significatives [différence des moyennes des moindres
carrés vs. placebo: -0,5 pour le placebo, -0,8 pour Dysport®
10 U/kg/jambe, et -1,0 pour Dysport® 15 U/kg/jambe (p<0.05)].
Les effets indésirables le plus souvent observés (≥10 % des patients
dans au moins un des groupes et supérieurs au placebo) chez les patients
atteints de spasticité des membres inférieurs ont été respectivement
pour Dysport® 10 U/kg, 15 U/kg, 20 U/kg, ou 30 U/kg; et pour
le placebo : infections des voies respiratoires supérieures (9%, 20%,
5%, 10%, 13%), rhinopharyngites (9%, 12%,16%, 10%, 5%), syndrome grippal
(0%, 10%, 14%, 3%, 8%), pharyngites (5%, 0%,11%, 3%, 8%), toux (7%, 6%,
14%, 10%, 6%), et fièvre (7%, 12%, 8%, 7%, 5%).

Une amélioration statistiquement significative du taux de réponse au
traitement mesuré par l’évaluation globale du médecin (PGA) a été
observée à la semaine 4 [différence des moyennes des moindres carrés de
0,7 pour le placebo, 1,5 pour Dysport® 10 U/kg/jambe, et 1,5
pour Dysport® 15 U/kg/jambe (p<0.05)]. Les données à la
semaine 12 telles que mesurées par le taux de réponse PGA moyen du
traitement était aussi statistiquement significatives [différence des
moyennes des moindres carrés versus placebo de: 0,4 pour le placebo, 0,8
pour Dysport® 10 U/kg/jambe, et 1,0 pour Dysport®
15 U/kg/jambe (p<0.05)].

La majorité des patients dans l’étude clinique était éligible à une
nouvelle injection de Dysport® entre 16 et 22 semaines ;
néanmoins, chez certains patients, la durée de la réponse a été plus
longue. Le degré et le profil de spasticité du muscle et le bénéfice
clinique général au moment de la réinjection peuvent nécessiter de
modifier la dose de Dysport® et les muscles à injecter.

À propos de Dysport®

Dysport® est une forme injectable de la toxine botulique de
type A (BoNT-A) qui est isolée et purifiée de la bactérie Clostridium
produisant la BoNT-A. Le produit est fourni sous forme de poudre
lyophilisée. Dysport® est approuvé aux États-Unis pour le
traitement de la dystonie cervicale (DC) chez l’adulte, de la spasticité
des membres supérieurs chez l’adulte et désormais de la spasticité des
membres inférieurs chez l’enfant afin d’améliorer la tonicité et la
spasticité. Le médicament a été enregistré pour la première fois au
Royaume-Uni en 1990 pour d’autres indications ; il est aujourd’hui
autorisé dans plus de 80 pays pour huit indications différentes ; il a
fait l’objet de plus de 1 300 publications scientifiques.

___________________________

1

 

En ligne sur http://pediatrics.aappublications.org/content/early/2016/01/24/peds.2015-2830
(en anglais)

 

À propos de la spasticité des membres inférieurs chez l’enfant

La spasticité est une pathologie qui se caractérise par une augmentation
anormale de la tonicité ou de la raideur musculaire dans un ou plusieurs
muscles, pouvant interférer avec les mouvements. La spasticité est
généralement due à des lésions des voies nerveuses dans le cerveau ou la
moelle épinière, qui contrôlent les mouvements musculaires ; elle peut
être associée à une infirmité motrice cérébrale, à une atteinte
médullaire, à une sclérose en plaques, à un accident vasculaire cérébral
ou à un traumatisme crânien1.

La spasticité des membres inférieurs implique la spasticité des muscles
gastrocnémien et soléaire1,3 Ces muscles sont les extenseurs
de la cheville. Ils permettent de soulever le talon du sol en marchant.

Les symptômes de la spasticité peuvent inclure tonicité musculaire,
contraction rapide du muscle, exagération des réflexes tendineux et/ou
spasmes des muscles. Le degré de spasticité peut varier d’une raideur
musculaire modérée à sévère, des spasmes douloureux et incontrôlables
des muscles.2

À propos d’Ipsen

Ipsen est un groupe pharmaceutique de spécialité international qui a
affiché en 2015 un chiffre d’affaires supérieur à 1,4 milliard d’euros.
Ipsen commercialise plus de 20 médicaments dans plus de 115 pays, avec
une présence commerciale directe dans plus de 30 pays. L’ambition
d’Ipsen est de devenir un leader dans le traitement des maladies
invalidantes. Ses domaines d’expertise comprennent l’oncologie, les
neurosciences, l’endocrinologie (adulte et enfant). L’engagement d’Ipsen
en oncologie est illustré par son portefeuille croissant de thérapies
visant à améliorer la vie des patients souffrant de cancers de la
prostate, de la vessie ou de tumeurs neuroendocrines. Ipsen bénéficie
également d’une présence significative en médecine générale. Par
ailleurs, le Groupe a une politique active de partenariats. La R&D
d’Ipsen est focalisée sur ses plateformes technologiques différenciées
et innovantes en peptides et en toxines situées au cœur des clusters
mondiaux de la recherche biotechnologique ou en sciences du vivant (Les
Ulis/Paris-Saclay, France ; Slough / Oxford, UK ; Cambridge, US). En
2015, les dépenses de R&D ont atteint près de 193 millions d’euros. Le
Groupe rassemble plus de 4 600 collaborateurs dans le monde. Les actions
Ipsen sont négociées sur le compartiment A d’Euronext Paris (mnémonique
: IPN, code ISIN : FR0010259150) et sont éligibles au SRD (« Service de
Règlement Différé »). Le Groupe fait partie du SBF 120. Ipsen a mis en
place un programme d’American Depositary Receipt (ADR) sponsorisé de
niveau I. Les ADR d’Ipsen se négocient de gré à gré aux Etats-Unis sous
le symbole IPSEY. Le site Internet d’Ipsen est www.ipsen.com.

Avertissement Ipsen

Les déclarations prospectives et les objectifs contenus dans cette
présentation sont basés sur la stratégie et les hypothèses actuelles de
la Direction. Ces déclarations et objectifs dépendent de risques connus
ou non, et d’éléments aléatoires qui peuvent entraîner une divergence
significative entre les résultats, performances ou événements effectifs
et ceux envisagés dans ce communiqué. Ces risques et éléments aléatoires
pourraient affecter la capacité du Groupe à atteindre ses objectifs
financiers qui sont basés sur des conditions macroéconomiques
raisonnables, provenant de l’information disponible à ce jour. De plus,
les prévisions mentionnées dans ce document sont établies en dehors
d’éventuelles opérations futures de croissance externe qui pourraient
venir modifier ces paramètres. Ces prévisions sont notamment fondées sur
des données et hypothèses considérées comme raisonnables par le Groupe
et dépendent de circonstances ou de faits susceptibles de se produire à
l’avenir et dont certains échappent au contrôle du Groupe, et non pas
exclusivement de données historiques. Les résultats réels pourraient
s’avérer substantiellement différents de ces objectifs compte tenu de la
matérialisation de certains risques ou incertitudes, et notamment qu’un
nouveau produit peut paraître prometteur au cours d’une phase
préparatoire de développement ou après des essais cliniques, mais n’être
jamais commercialisé ou ne pas atteindre ses objectifs commerciaux,
notamment pour des raisons réglementaires ou concurrentielles. Le Groupe
doit faire face ou est susceptible d’avoir à faire face à la concurrence
des produits génériques qui pourrait se traduire par des pertes de parts
de marché. En outre, le processus de recherche et 5 / 6 développement
comprend plusieurs étapes et, lors de chaque étape, le risque est
important que le Groupe ne parvienne pas à atteindre ses objectifs et
qu’il soit conduit à renoncer à poursuivre ses efforts sur un produit
dans lequel il a investi des sommes significatives. Aussi, le Groupe ne
peut être certain que des résultats favorables obtenus lors des essais
pré cliniques seront confirmés ultérieurement lors des essais cliniques
ou que les résultats des essais cliniques seront suffisants pour
démontrer le caractère sûr et efficace du produit concerné. Le Groupe
dépend également de tierces parties pour le développement et la
commercialisation de ses produits, qui pourraient potentiellement
générer des redevances substantielles ; ces partenaires pourraient agir
de telle manière que cela pourrait avoir un impact négatif sur les
activités du Groupe ainsi que sur ses résultats financiers. Le Groupe ne
peut être certain que ses partenaires tiendront leurs engagements. A ce
titre, le Groupe pourrait ne pas être en mesure de bénéficier de ces
accords. Une défaillance d’un de ses partenaires pourrait engendrer une
baisse imprévue de revenus. De telles situations pourraient avoir un
impact négatif sur l’activité du Groupe, sa situation financière ou ses
résultats. Sous réserve des dispositions légales en vigueur, le Groupe
ne prend aucun engagement de mettre à jour ou de réviser les
déclarations prospectives ou objectifs visés dans le présent communiqué
afin de refléter les changements qui interviendraient sur les
événements, situations, hypothèses ou circonstances sur lesquels ces
déclarations sont basées. L’activité du Groupe est soumise à des
facteurs de risques qui sont décrits dans ses documents d’information
enregistrés auprès de l’Autorité des Marchés Financiers.

Les risques et incertitudes présentés ne sont pas les seuls auxquels le
Groupe doit faire face et le lecteur est invité à prendre connaissance
du Document de Référence 2015 du Groupe, disponible sur son site web (www.ipsen.com).

Références

1. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Spasticity
Information Page. http://www.ninds.nih.gov/disorders/spasticity/spasticity.htm
Accessed June 23, 2016.

2. Centers for Disease Control and Prevention. Prevalence of four
developmental disabilities among children aged 8 years — Metropolitan
Atlanta Developmental Disabilities Surveillance Program, 1996 and 2000.
In: Surveillance Summaries, January 27, 2006. MMWR 2006;55(No. SS-1).

3. KidsHealth.org. Cerebral Palsy. http://kidshealth.org/en/parents/cerebral-palsy.html
Accessed May 25, 2016.

Contacts

Ipsen
Médias
Didier Véron, +33 (0)1 58 33
51 16
Senior Vice-Président, Affaires Publiques et
Communication
didier.veron@ipsen.com
ou
Communauté
financière

Eugenia Litz, +44 (0) 1753 627721
Vice-Présidente
Relations Investisseurs
eugenia.litz@ipsen.com
ou
Brigitte
Le Guennec,
+33 (0)1 58 33 51 17
Responsable de la
Communication Externe Groupe
brigitte.le.guennec@ipsen.com
ou
Côme
de la Tour du Pin

Chargé de Relations Investisseurs
Tél. :
+33 (0)1 58 33 53 31
come.de.la.tour.du.pin@ipsen.com