Press release

La Commission européenne accorde la désignation de médicament orphelin au ALXN1210 pour le traitement des patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

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NEW HAVEN, Connecticut–(BUSINESS WIRE)–Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ALXN) annonce aujourd’hui l’octroi par la Commission européenne de la désignation de médicament orphelin au ALXN1210, un anticorps C5 hautement innovant à durée d’action prolongée actuellement en cours d’évaluation chez des patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). La HPN est une pathologie sanguine débilitante extrêmement rare et potentiellement

NEW HAVEN, Connecticut–(BUSINESS WIRE)–Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ALXN) annonce aujourd’hui
l’octroi par la Commission européenne de la désignation de médicament
orphelin au ALXN1210, un anticorps C5 hautement innovant à durée
d’action prolongée actuellement en cours d’évaluation chez des patients
atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). La HPN est une
pathologie sanguine débilitante extrêmement rare et potentiellement
fatale dans laquelle l’activation incontrôlée du système du complément
(une composante du système immunitaire) provoque une hémolyse,
c’est-à-dire la destruction des globules rouges du patient.

« Les patients atteints de HPN risquent en permanence de subir les
conséquences graves voire fatales de la destruction continue des
globules rouges médiée par le système du complément », explique le
docteur Martin Mackay, vice-président exécutif et responsable mondial de
la recherche-développement chez Alexion. « Le Soliris est approuvé pour
le traitement des patients atteints de HPN depuis 2007 et a fait
radicalement évoluer le pronostic pour ces patients. Les résultats
préliminaires des essais cliniques en cours pour l’ALXN1210, dont la
demi-vie est égale à près de trois fois celle du Soliris, démontrent une
inhibition rapide, complète et durable du système du complément chez les
patients atteints de HPN. Nous sommes très heureux d’avoir obtenu
l’assentiment du Comité des médicaments orphelins quant à la capacité
potentielle de l’ALXN1210 d’apporter une amélioration clinique
significative aux patients souffrant de cette pathologie dévastatrice
extrêmement rare ».

Alexion conduit actuellement une évaluation de l’ALXN1210 dans le cadre
d’un essai clinique de phase 1/2 et d’un essai clinique de phase 2 chez
des patients atteints de HPN. Les deux essais ont bénéficié d’une
participation supérieure aux objectifs. De plus amples informations
concernant ces essais cliniques sont disponibles sur le site www.clinicaltrials.gov
(références NCT02598583 et NCT02605993). En 2016, Alexion prévoit
également le lancement d’un programme clinique d’étude de l’ALXN1210
chez les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique
(SHUa), une autre pathologie extrêmement rare et potentiellement fatale
provoquée par une activation chronique incontrôlée du système du
complément. L’ALXN1210 n’a pour l’heure été approuvé dans aucun pays.

La Commission européenne accorde le statut de médicament orphelin afin
de favoriser le développement de médicaments destinés au traitement, à
la prévention ou au diagnostic de pathologies ou de troubles qui
n’affectent pas plus de cinq personnes sur 10 000 au sein de l’UE. La
désignation en tant que médicament orphelin confère certains avantages
et incitants à Alexion au sein de l’UE, parmi lesquels une période
d’exclusivité sur le marché en cas d’approbation de l’ALXN1210 pour le
traitement des patients atteints de HPN.

L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) en bref

La HPN est une pathologie sanguine extrêmement rare où l’activation
chronique incontrôlée du système du complément (une composante normale
du système immunitaire) provoque une hémolyse, c’est-à-dire la
destruction des globules rouges du patient. La HPN touche des personnes
de tous âges mais l’âge moyen de déclaration de la maladie se situe
généralement au début de la trentaine1. Chez environ 10 % des
patients, les premiers symptômes apparaissent à 21 ans voire plus jeune2. La
HPN se développe sans aucun signe avant-coureur et peut aussi bien
toucher les hommes que les femmes, indépendamment de l’origine ethnique,
du profil socio-économique ou de l’âge. La HPN est souvent mal
identifiée et les retards de diagnostic peuvent aller d’un à plus de dix
ans3. Avant la mise sur le marché du Soliris, environ un
tiers des patients atteints de HPN ne survivaient pas plus de cinq ans
au-delà du diagnostic (selon les estimations)1. La HPN est
plus fréquemment diagnostiquée chez les patients atteints de troubles de
la moelle osseuse, notamment d’anémie aplasique (AA) et de syndromes
myélodysplasiques (SMD)4,5,6. Chez les patients atteints de
thromboses d’origine inconnue, la HPN peut être une cause sous-jacente1.

L’ALXN1210 en bref

L’ALXN1210 est un anticorps C5 hautement innovant à action prolongée
actuellement en cours d’évaluation par Alexion et destiné au traitement
des patients atteints de HPN. Les premiers essais cliniques menés
concernant l’ALXN1210 ont démontré une réduction rapide, complète et
durable de l’activité des anticorps C5 libres ainsi qu’une demi-vie
terminale de plus de 30 jours, ce qui peut favoriser une administration
mensuelle voire plus espacée. Alexion conduit actuellement deux essais
cliniques concernant l’ALXN1210 chez des patients atteints de HPN : un
essai « PNH—a » de phase 1/2 avec augmentation de dose et un essai
ouvert multi-dose de phase 2.

À propos de Soliris® (éculizumab)

Le Soliris est le premier inhibiteur de la voie terminale du système du
complément développé à ce jour. Le mérite revient à Alexion, de la
conception en laboratoire jusqu’à la mise sur le marché en passant par
l’approbation réglementaire. Le Soliris est approuvé aux États-Unis
(2007), dans l’Union européenne (2007), au Japon (2010) et dans d’autres
pays en tant que premier et unique traitement destiné aux patients
atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), une pathologie
sanguine débilitante extrêmement rare et potentiellement fatale
caractérisée par une hémolyse médiée par le système du complément
(destruction des globules rouges). Le Soliris est également approuvé aux
États-Unis (2011), dans l’Union européenne (2011), au Japon (2013) et
dans d’autres pays en tant que premier et unique traitement pour les
patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) :
son action permet l’inhibition de la micro-angiopathie thrombotique
médiée par le système du complément (formation de caillots sanguins dans
les petits vaisseaux). Le SHUa est une pathologie génétique débilitante
extrêmement rare et potentiellement fatale qui se caractérise par une
micro-angiopathie thrombotique médiée par le système du complément. Le
Soliris n’est pas indiqué pour le traitement des patients atteints d’un
syndrome hémolytique et urémique (SHU) lié à une infection à Escherichia
coli produisant des shigatoxines (STEC). Les avancées médicales permises
en matière d’inhibition du système du complément par Alexion et le
Soliris ont été récompensées par les plus grands honneurs du secteur
pharmaceutique, à savoir le Prix Galien USA 2008 (Meilleur produit
biotechnologique) et le Prix Galien France 2009 (Traitement des
pathologies rares).

Pour de plus amples informations concernant le Soliris (notamment les
consignes de prescription complètes pour les États-Unis), veuillez
consulter le site www.soliris.net.

Informations importantes concernant la sécurité

Aux États-Unis, la notice du Soliris comporte l’avertissement suivant :
« Des infections à méningocoques potentiellement fatales sont survenues
chez les patients traités avec le Soliris. Une infection à méningocoque
peut rapidement se révéler fatale lorsqu’elle n’est pas identifiée et
traitée de manière précoce [voir Avertissements et précautions (5.1)].
Veuillez respecter les recommandations les plus récentes du comité
consultatif américain sur les méthodes de vaccination (ACIP, Advisory
Committee on Immunization Practices) pour la vaccination contre les
méningocoques chez les patients atteints de déficiences du système du
complément. Les patients doivent être vaccinés contre les méningocoques
au moins deux semaines avant l’administration de la première dose de
Soliris, à moins que le risque d’une postposition du traitement au
Soliris n’excède le risque de développer une infection à méningocoques
[voir Avertissements et précautions (5.1) pour des consignes
supplémentaires de prise en charge du risque d’infection à
méningocoques]. Il convient de suivre les patients afin d’identifier les
premiers signes d’une infection à méningocoques et de procéder
immédiatement aux examens requis lorsqu’une infection est suspectée. Le
Soliris est uniquement disponible dans le cadre d’un programme
strictement limité qui s’inscrit dans une stratégie de pharmacovigilance
(REMS, Risk Evaluation and Mitigation Strategy). La stratégie de
pharmacovigilance du Soliris stipule que les prescripteurs sont tenus de
s’inscrire au programme [voir Avertissements et précautions (5.2)].
L’inscription au programme Soliris ainsi que la demande d’informations
supplémentaires sont possibles par téléphone au numéro 1-888-SOLIRIS
(1-888-765-4747) ».

Chez les patients atteints de HPN, les effets secondaires rapportés le
plus fréquemment en cas de traitement au Soliris dans le cadre d’essais
cliniques sont des maux de tête, une nasopharyngite (nez qui coule), des
maux de dos et des nausées. Les effets du retrait d’une thérapie aux
anticoagulants n’ont pas été établis durant le traitement au Soliris de
patients atteints de HPN : la thérapie aux anticoagulants ne doit pas
être modifiée. Chez les patients atteints du SHUa, les effets
secondaires rapportés le plus fréquemment en cas de traitement au
Soliris dans le cadre d’essais cliniques sont des maux de tête, des
diarrhées, de l’hypertension, des infections des voies respiratoires
supérieures, des douleurs abdominales, des vomissements, des
nasopharyngites, de l’anémie, de la toux, des œdèmes périphériques, des
nausées, des infections des voies urinaires et de la fièvre. Le Soliris
n’est pas indiqué pour le traitement des patients atteints d’un syndrome
hémolytique et urémique (SHU) lié à une infection à Escherichia coli
produisant des shigatoxines (STEC). Veuillez consulter les consignes de
prescription complètes du Soliris, notamment l’AVERTISSEMENT relatif au
risque d’infections graves à méningocoques.

À propos d’Alexion

Alexion est une société biopharmaceutique d’envergure mondiale qui se
consacre au développement de traitements qui améliorent la qualité de
vie des patients atteints de pathologies dévastatrices et rares. Alexion
est le leader mondial de l’inhibition du système du complément et a
développé et commercialisé le tout premier (et encore unique à ce jour)
inhibiteur du système du complément destiné au traitement des patients
atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) ou du syndrome
hémolytique et urémique atypique (SHUa), deux pathologies extrêmement
rares et potentiellement fatales. Alexion développe également deux
traitements de troubles métaboliques hautement innovants, plus
précisément deux thérapies enzymatiques substitutives (TES) destinées
aux patients atteints d’hypophosphatasie ou d’un déficit en lipase acide
lysosomale (DLAL), également deux pathologies extrêmement rares et
potentiellement fatales. Alexion possède et développe le portefeuille de
produits le plus solide du secteur des biotechnologies en ce qui
concerne les pathologies rares et promet des solutions hautement
innovantes dans de multiples domaines thérapeutiques. Ce communiqué de
presse ainsi que des informations supplémentaires concernant Alexion
sont disponibles sur le site www.alexion.com.

[ALXN-G]

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse renferme des déclarations prospectives, qui
concernent notamment les avantages médicaux potentiels de l’ALXN1210
pour le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Ces
déclarations prospectives dépendent de facteurs susceptibles de conduire
à des résultats qui s’écartent des attentes et hypothèses formulées par
Alexion, par exemple, les décisions des autorités de réglementation
concernant l’approbation ou la limitation substantielle de la
commercialisation de nos produits, les retards, interruptions ou
défaillances dans le processus de fabrication et de fourniture de nos
produits et de nos produits-candidats, les progrès réalisés dans la mise
en place et le développement des infrastructures commerciales,
l’incapacité à répondre de manière satisfaisante aux questions soulevées
par le secrétariat américain aux produits alimentaires et
pharmaceutiques (FDA, Food and Drug Administration), la possibilité que
les résultats des essais cliniques ne soient pas prédictifs de la
sécurité et de l’efficacité effectives de nos produits au sein d’une
population plus large de patients atteints des pathologies étudiées ou
d’autres pathologies, le risque pour les transactions stratégiques de ne
pas conduire aux avantages escomptés à court ou long terme, la
possibilité que les résultats actuels en termes de commercialisation ne
soient pas prédictifs de l’adoption effective future du Soliris pour le
traitement de la HPN, du SHUa ou d’autres pathologies, la possibilité de
retards dans les essais cliniques de nos produits-candidats ou
l’obligation de conduire des recherches et des essais supplémentaires en
vertu des exigences des agences de réglementation, le caractère plus ou
moins adéquat de nos processus de pharmacovigilance et de reporting de
sécurité des médicaments, le risque que des tierces parties (y compris
les agences gouvernementales) ne remboursent pas ou cessent de
rembourser l’utilisation de nos produits à un niveau acceptable, le
risque d’enquêtes gouvernementales (notamment de la commission des
valeurs mobilières des États-Unis ou du département américain de la
justice), le risque que les estimations relatives au nombre de patients
atteints de HPN, du SHUa, d’hypophosphatasie ou de DLAL soient
inexactes, le risque d’évolution des taux de change ainsi que toute une
série d’autres risques régulièrement exposés dans les documents déposés
par Alexion auprès de la commission des valeurs mobilières des
États-Unis (SEC, Securities and Exchange Commission), notamment les
risques exposés dans le rapport trimestriel d’Alexion selon le
formulaire 10-Q pour la période close au 31 mars 2016 ainsi que dans les
autres documents déposés auprès de la commission des valeurs mobilières
des États-Unis. Alexion n’entend mettre à jour aucune de ces
déclarations prospectives en raison d’événements ou de circonstances
ultérieurs à la date du présent communiqué, excepté lorsque les lois en
vigueur l’imposent.

Références

1. Socié G, Mary JY, de Gramont A, et al. Paroxysmal nocturnal
haemoglobinuria: long-term follow-up and prognostic factors. Lancet.
1996: 348:573-577.

2. Parker C, Omine M, Richards S, et al. Diagnosis and management of
paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2005;106(12):3699-3709.

3. Hillmen P, Lewis SM, Bessler M, Luzzatto L, Dacie JV. Natural history
of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 1995;333:1253-1258.

4. Wang H, Chuhjo T, Yasue S, Omine M, Naka S. Clinical significance of
a minor population of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria-type cells in
bone marrow failure syndrome. Blood. 2002;100 (12):3897-3902.

5. Iwanga M, Furukawa K, Amenomori T, et al. Paroxysmal nocturnal
haemoglobinuria clones in patients with myelodysplastic syndromes. Br J
Haematol. 1998;102(2):465-474.

6. Maciejewski JP, Rivera C, Kook H, Dunn D, Young NS. Relationship
between bone marrow failure syndromes and the presence of
glycophosphatidyl inositol-anchored protein-deficient clones. Br J
Haematol. 2001;115:1015-1022.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Médias
Stephanie Fagan,
203-271-8223
Première vice-présidente de la communication
OU
Amanda
Fahey, 203-699-7240
Directrice associée de la communication
OU
Investisseurs
Elena
Ridloff, CFA, 203-699-7722
Vice-présidente des relations
investisseurs