Press release

La Commission européenne autorise la commercialisation de Strensiq™ (asfotase alfa) pour le traitement des patients souffrant d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance

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– Strensiq est le premier traitement approuvé en Europe pour les patients souffrant d’hypophosphatasie, une maladie métabolique mortelle ultra-rare – CHESHIRE, Connecticut–(BUSINESS WIRE)–Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALXN) a annoncé aujourd’hui l’approbation par la Commission européenne de Strensiq™ (asfotase alfa) pour le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance, pour

– Strensiq est le premier traitement approuvé en Europe pour les
patients souffrant d’hypophosphatasie, une maladie métabolique mortelle
ultra-rare –

CHESHIRE, Connecticut–(BUSINESS WIRE)–Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALXN) a annoncé aujourd’hui
l’approbation par la Commission européenne de Strensiq™ (asfotase alfa)
pour le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients
atteints d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance, pour traiter les
manifestations osseuses de la maladie. Le résumé des caractéristiques du
produit (RCP) indique que l’HPP est associée à de nombreuses
manifestations osseuses dont le rachitisme/ l’ostéoporomalacie, une
altération du métabolisme du calcium et du phosphate, des troubles de la
croissance et de la mobilité, une détresse respiratoire nécessitant une
ventilation, et des convulsions répondant à la vitamine B6. Strensiq est
la première thérapie approuvée dans l’Union européenne (UE) pour le
traitement des patients souffrant d’HPP, une maladie métabolique
mortelle ultra-rare. Alexion envisage de commencer à servir les patients
en Allemagne dès le mois d’octobre et entame à présent les processus de
remboursement auprès des autorités sanitaires dans chacun des principaux
pays européens.

« L’hypophosphatasie est une maladie extrêmement rare qui peut avoir des
effets dévastateurs sur les patients et leurs familles. En l’absence de
traitement, les patients sont confrontés à des problèmes majeurs qui
touchent le développement, la croissance et la mobilité, avec un risque
de décès extrêmement élevé chez les nourrissons », a déclaré le Dr
Christine Hofmann de la section Rhumatologie et Ostéologie pédiatriques
de l’Hôpital pour enfants à l’Université de Wurtzbourg, en Allemagne. «
Je suis ravie que les patients européens atteints d’HPP depuis l’enfance
aient désormais un traitement approuvé qui attaque la cause sous-jacente
de leur maladie métabolique génétique pérenne en remplaçant la
phosphatase alcaline non-tissu spécifique. »

L’HPP est une maladie métabolique génétique progressive extrêmement rare
dans laquelle les patients connaissent des effets dévastateurs sur
plusieurs systèmes corporels, ce qui aboutit à des complications
débilitantes ou potentiellement mortelles. C’est une maladie ultra-rare,
qui affecte moins de 20 patients sur un million de personnes de la
population globale.1 L’HPP se caractérise par une
minéralisation osseuse défectueuse pouvant conduire à des déformations
osseuses et à d’autres anomalies du squelette, ainsi qu’à des
complications systémiques telles une profonde faiblesse musculaire, des
convulsions, des douleurs et une insuffisance respiratoire aboutissant à
un décès prématuré chez les nourrissons.2-6

« En tant que première thérapie approuvée en Europe pour le traitement
des patients atteints d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance,
Strensiq est une thérapie innovante pour les patients souffrant de cette
maladie dévastatrice et mortelle ultra-rare. Nous sommes ravis que
l’étiquette de l’UE permette à tout patient qui a manifesté les
symptômes de l’HPP avant l’âge de 18 ans d’être admissible pour le
traitement », a commenté David Hallal, PDG d’Alexion. « Nous sommes
reconnaissants envers les enquêteurs, les patients et leurs familles qui
ont participé aux essais cliniques ayant rendu possible cette
autorisation et nous entamons à présent les processus de remboursement
auprès des autorités sanitaires à travers l’Europe pour garantir que les
patients souffrant d’HPP depuis l’enfance aient accès le plus vite
possible à Strensiq, une thérapie qui change la vie. »

La CE a accordé l’autorisation de mise sur le marché de Strensiq pour le
traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints
d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance, pour traiter les
manifestations osseuses de la maladie. Le RCP indique que l’HPP est
associée à de nombreuses manifestations osseuses dont le rachitisme/
l’ostéoporomalacie, une altération du métabolisme du calcium et du
phosphate, des troubles de la croissance et de la mobilité, une détresse
respiratoire nécessitant une ventilation, et des convulsions répondant à
la vitamine B6. L’histoire naturelle de patients atteints
d’hypophosphatasie infantile non-traitée suggère un taux élevé de
mortalité lorsque la ventilation est nécessaire. Le RCP indique
également que 71 % des nourrissons traités par Strensiq, qui ont eu
besoin d’un soutien par ventilation, demeurent en vie et poursuivent
leur traitement.

Faisant suite à l’avis positif accordé en juin 2015 par le Comité
européen pour les produits médicaux à usage humain (CHMP), l’approbation
de Strensiq s’applique à tous les 28 États membres de l’UE, ainsi qu’à
l’Islande, la Norvège, et le Liechtenstein. Strensiq a également été
approuvé par le Ministère de la santé, du travail et de la protection
sociale du Japon et par Santé Canada pour le traitement de l’HPP. La FDA
a donné la désignation de traitement révolutionnaire (« Breakthrough
Therapy ») à Strensiq et a approuvé la demande de licence pour produit
biologique (Biologics License Application – BLA) d’Alexion en examen
prioritaire.

Données cliniques

L’approbation de Strensiq dans l’UE était fondée sur des données
cliniques issues de quatre études pivots prospectives et leurs études de
prolongation, qui ont regroupé 68 patients atteints de l’HPP depuis
l’enfance (dont la tranche d’âge allait des nouveau-nés à 66 ans). Les
résultats des études ont indiqué que les patients atteints de l’HPP
depuis l’enfance qui ont été traités avec Strensiq ont démontré des
améliorations rapides et durables dans la minéralisation osseuse, telles
que mesurées par l’échelle RGI-C (Radiographic Global Impression of
Change), qui évalue la gravité du rachitisme en se fondant sur des
images au rayon X. Les patients des études cliniques ont également
démontré des améliorations dans la structure squelettique, mises en
évidence par l’apparence des articulations et l’apparence histologique
de la matière osseuse biopsiée au rayon X, ainsi que le regain apparent
de la croissance.

Les effets indésirables les plus courants observés dans les études
cliniques étaient des réactions au site d’injection et des réactions
indésirables associées à l’injection. La majorité de ces réactions
n’étaient pas graves et d’intensité légère à modérée.

À propos de l’hypophosphatasie (HPP)

L’hypophosphatasie (HPP) est une maladie métabolique génétique,
chronique et progressive extrêmement rare qui se caractérise par un
défaut de minéralisation osseuse qui peut entraîner la destruction et la
déformation des os, une faiblesse musculaire extrême, des crises, une
insuffisance respiratoire et un décès prématuré.2-6

L’HPP est provoquée par des mutations du gène codant d’une enzyme
appelée « phosphatase alcaline non tissu-spécifique » (TNSALP).2,3 La
déficience génétique de l’HPP peut toucher des personnes de tous âges.2 L’HPP
est classée suivant l’âge du patient à l’apparition des symptômes de la
maladie, et l’HPP déclarée au stade pédiatrique concerne les patients
dont les premiers signes ou symptômes de l’HPP se sont manifestés avant
l’âge de 18 ans.

L’HPP peut avoir des conséquences dévastatrices pour les patients à tous
les stades de la vie.2 Dans une étude d’histoire naturelle,
les patients enfants ayant connu leur premier symptôme d’HPP au cours
des six premiers mois de leur vie présentaient un taux de mortalité
élevé, avec 73 % de mortalité général à 5 ans de 73 %.7 Chez
ces patients, la mortalité est essentiellement due à une insuffisance
respiratoire.2,6,8 Chez les patients survivant à
l’adolescence et à l’âge adulte, les séquelles cliniques à long terme
englobent les fractures récurrentes et non guérissables, l’état de
faiblesse invalidant, les douleurs graves et l’obligation de recourir à
des dispositifs d’assistance ambulatoire tels que les fauteuils
roulants, les déambulateurs et les canes.2,5

À propos de Strensiq (asfotase alfa)

Strensiq™ (asfotase alfa) est un traitement enzymatique substitutif
premier de sa catégorie, conçu pour répondre à la cause sous-jacente de
HPP – un déficit de phosphatase alcaline (ALP). En remplaçant l’enzyme
défectueuse, le traitement à base de Strensiq a pour objectif
d’améliorer les taux élevés de substrats enzymatiques hépatiques et à
améliorer la capacité du corps à minéraliser les os, prévenant ainsi les
graves lésions du squelette, la morbidité systémique des patients et
leur décès prématuré.

Strensiq est approuvé au Japon et au Canada pour le traitement de
patients atteints d’HPP, et une demande de licence de produit biologie
pour Strensiq a été approuvée pour un examen prioritaire par la Food and
Drug Administration (FDA) des États-Unis.

Informations de sécurité importantes

Il existe un risque de réactions allergiques d’hypersensibilité graves
chez les patients traités avec Strensiq, notamment l’urticaire, des
difficultés respiratoires et le collapsus cardiovasculaire.
L’administration de Strensiq peut entraîner des réactions locales sur le
site d’injection.

La craniosynostose a été signalée chez des patients de moins de 5 ans.
Des cas de calcification ophtalmique (conjonctivale ou cornéenne) ont
été signalés chez les patients recevant Strensiq. Les données existantes
sont insuffisantes pour établir un lien de causalité entre l’exposition
à Strensiq et l’évolution de la craniosynostose ou entre l’exposition à
Strensiq et la calcification ectopique.

La concentration sérique de l’hormone parathyroïdienne peut s’élever
chez les patients recevant Strensiq. Les patients traités avec Strensiq
peuvent afficher un gain de poids disproportionné.

À propos d’Alexion

Alexion est une société biopharmaceutique mondiale axée sur le
développement et la fourniture de traitement qui changent la vie des
patients atteints de troubles graves et rares. Alexion a développé et
commercialisé Soliris® (eculizumab), le premier et unique inhibiteur de
complément approuvé pour traiter les patients atteints d’hémoglobinurie
paroxystique nocturne (PNH) et du syndrome hémolytique urémique atypique
(aHUS), deux troubles potentiellement mortels extrêmement rares. Alexion
établit également actuellement une franchise mondiale de tout premier
plan portant sur les maladies métaboliques rares, qui inclut Kanuma™
(sebelipase alfa) pour le déficit en lipase acide lysosomale (LAL-D) et
Strensiq™ (asfotase alfa) pour l’hypophosphatasie (HPP). En outre, la
société fait progresser le pipeline de maladies rares le plus solide de
toute l’industrie biotechnologique, avec des produits candidats dans
plusieurs domaines thérapeutiques. En tant que leader mondial de
l’inhibition de compléments, la société renforce et élargit son
portefeuille d’inhibiteurs de compléments à travers diverses
plateformes, et évalue notamment les indications potentielles pour
Soliris dans le traitement d’autres troubles graves extrêmement rares.
Le présent communiqué de presse et des informations complémentaires sur
Alexion sont disponibles à l’adresse suivante : www.alexion.com.

[ALXN-G]

Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations
prospectives, notamment des déclarations portant sur les bénéfices
médicaux potentiels de Strensiq™ (asfotase alfa) pour le traitement de
l’hypophosphatasie (HPP). Les déclarations prospectives sont soumises à
des facteurs susceptibles d’entraîner un écart entre les résultats et
les projets et ceux escomptés, notamment, par exemple, les décisions des
autorités réglementaires en matière d’approbation de commercialisation
ou de limitations matérielles de la commercialisation de Strensiq, les
retards dans l’organisation d’installations de fabrication
satisfaisantes et dans l’établissement d’une infrastructure commerciale
pour Strensiq, la possibilité que les résultats des essais cliniques ne
soient pas prédictifs des résultats de sécurité et d’efficacité de
Strensiq dans des populations de patients plus larges ou différentes, le
risque que des payeurs tiers (dont des agences gouvernementales) ne
remboursent pas l’utilisation de Strensiq à des taux acceptables ou ne
les remboursent pas du tout, le risque que les estimations portant sur
le nombre de patients traités par Strensiq, et que les observations
portant sur l’histoire naturelle des patients traités par Strensiq
soient inexactes, et tout un éventail d’autres risques énoncés
périodiquement dans les dépôts d’Alexion auprès de la Securities and
Exchange Commission, dont, mais sans s’y limiter, les risques évoqués
dans le rapport trimestriel d’Alexion sur le Formulaire 10-Q pour la
période close au 30 juin 2015. Alexion n’a pas l’intention de mettre à
jour l’une des présentes déclarations prospectives afin de refléter les
évènements ou les circonstances ultérieures à la date d’aujourd’hui,
sauf si la loi l’exige.

Références

1. REGULATION (EU) No 536/2014 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE
COUNCIL of 16 April 2014 on clinical trials on medicinal products for
human use, and repealing Directive 2001/20/EC.
http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&qid=1421232837997&from=EN

2. Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol Rev. 2013;
10(suppl 2):380-388.

3. Whyte MP. Hypophosphatasia: nature’s window on alkaline phosphatase
function in humans. In: Bilezikian JP, Raisz LG, Martin TJ, eds.
Principles of Bone Biology. Vol 1. 3rd ed. San Diego, CA: Academic
Press; 2008:1573-1598.

4. Whyte MP, Greenberg CR, Salman N, et al. Enzyme-replacement therapy
in life-threatening hypophosphatasia. N Engl J Med. 2012;
366(10):904-913.

5. Seshia SS, Derbyshire G, Haworth JC, Hoogstraten J. Myopathy with
hypophosphatasia. Arch Dis Child. 1990; 65(1):130-131.

6. Baumgartner-Sigl S, Haberlandt E, Mumm S, et al.
Pyridoxine-responsive seizures as the first symptom of infantile
hypophosphatasia caused by two novel missense mutations (c.677T>C,
p.M226T; c.1112C>T, p.T371I) of the tissue-nonspecific alkaline
phosphatase gene. Bone. 2007; 40(6):1655-1661.

7. Whyte MP, Leung E, Wilcox W, et al. Hypophosphatasia: a retrospective
natural history study of the severe perinatal and infantile forms.
Poster presented at the 2014 Pediatric Academic Societies and Asian
Society for Pediatric Research Joint Meeting, Vancouver, B.C., Canada,
May 5, 2014. Abstract 752416.

8. Whyte MP, Rockman-Greenberg C, Hofmann C, et al. Improved survival
with asfotase alfa treatment in pediatric patients with hypophosphatasia
at high risk of death. Poster presented at the American Society for Bone
and Mineral Research (ASBMR) 2014 Annual Meeting, Houston, September 14,
2014. Abstract 1097.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

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d’entreprise
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Directrice
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