Press release

La Commission européenne autorise la mise sur le marché de KanumaMC (sebelipase alfa) pour le traitement de patients de tout âge souffrant d’un déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL)

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– Kanuma est le premier médicament approuvé pour le traitement des patients souffrant d’un déficit en LAL, un trouble métabolique très rare potentiellement mortel – CHESHIRE, Connecticut–(BUSINESS WIRE)–Alexion Pharmaceuticals inc. (NASDAQ:ALXN) a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne (EC) avait autorisé KanumaMC (sebelipase alfa) pour le traitement par enzymothérapie substitutive à long terme des patients

– Kanuma est le premier médicament approuvé pour le traitement des
patients souffrant d’un déficit en LAL, un trouble métabolique très rare
potentiellement mortel –

CHESHIRE, Connecticut–(BUSINESS WIRE)–Alexion Pharmaceuticals inc. (NASDAQ:ALXN) a annoncé aujourd’hui que la
Commission européenne (EC) avait autorisé KanumaMC
(sebelipase alfa) pour le traitement par enzymothérapie substitutive à
long terme des patients de tout âge souffrant d’un déficit en lipase
acide lysosomale (déficit en LAL). Kanuma, un médicament novateur de la
classe des enzymes de substitution, est le premier médicament approuvé
dans l’Union européenne pour les patients souffrant d’un déficit en LAL,
une maladie métabolique génétique et progressive très rare entraînant
des lésions à de nombreux organes et une mort prématurée. Alexion
s’attend à desservir des patients en Allemagne dès octobre et entame
auprès des autorités sanitaires des principaux pays européens le
processus visant au remboursement du médicament.

« L’autorisation accordée aujourd’hui représente une étape cruciale pour
les patients souffrant d’un déficit en LAL, un trouble grave qui peut
avoir des conséquences dévastatrices pour les patients de tout âge, a
déclaré Vassili Valayannopoulos, M.D., Ph. D., chercheur dans le cadre
des études pivots sur Kanuma, Hôpital Necker-Enfants Malades et Institut
IMAGINE, Paris. Lors des études cliniques, 67 % des nourrissons traités
par Kanuma ont survécu au-delà de l’âge de 12 mois, tandis qu’en
l’absence de traitement, ces patients seraient probablement morts. Il a
aussi été démontré chez les patients pédiatriques et adultes que Kanuma
diminuait le taux des marqueurs de lésions hépatiques et d’accumulation
de lipides, lesquels peuvent mener à des complications graves et
potentiellement mortelles. »

Le déficit en LAL est une maladie métabolique génétique, chronique et
progressive qui entraîne des lésions à de nombreux organes et une mort
prématurée chez les nourrissons, les enfants et les adultes. Le déficit
en LAL est une maladie très rare, c’est-à-dire une maladie qui touche
moins de 20 individus dans une population d’un million de personnes.1
Les patients souffrant d’un déficit en LAL sont fréquemment
confrontés à l’apparition rapide de manifestations potentiellement
mortelles de la maladie et, comme c’est le cas pour d’autres maladies du
foie, de nombreux patients peuvent être asymptomatiques jusqu’au moment
où se manifeste une grave conséquence de la maladie. Le déficit en LAL
est causé par des mutations génétiques qui entraîne une diminution
marquée ou une perte de l’activité de l’enzyme LAL dans les lysosomes
des cellules de nombreux tissus de l’organisme, ce qui mène à
l’accumulation chronique d’esters de cholestéryle et de triglycérides
dans le foie, sur les parois intérieures des vaisseaux sanguins et dans
d’autres tissus.2,3

« Nous sommes heureux que la Commission européenne ait approuvé Kanuma
pour le traitement de patients de tout âge souffrant d’un déficit en
LAL, ce qui nous permet d’offrir aux nourrissons, aux enfants et aux
adultes européens le premier médicament approuvé pour cette maladie très
rare, grave et potentiellement mortelle, a affirmé David Hallal, PDG
d’Alexion. En l’absence de traitement efficace, les patients souffrant
d’un déficit en LAL sont exposés à des conséquences dévastatrices,
notamment une insuffisance hépatique et une mort prématurée. Nous tenons
à remercier les chercheurs et les patients qui ont participé aux essais
cliniques, ainsi que la famille de ces patients, sans qui l’approbation
de Kanuma n’aurait pas été possible. Nous entamons maintenant auprès des
autorités sanitaires à travers l’Europe le processus visant au
remboursement du médicament afin que les patients souffrant d’un déficit
en LAL ait accès à Kanuma, un traitement révolutionnaire, aussi
rapidement que possible. »

Kanuma est un médicament novateur de la classe des enzymes de
substitution visant la cause sous-jacente du déficit en LAL.
L’approbation de Kanuma, accordée en vertu de la procédure d’évaluation
accélérée, est valide dans les 28 pays membres de l’UE ainsi qu’en
Islande, en Norvège et au Liechtenstein. La décision fait suite à l’avis
favorable émis en juin 2015 par le Comité des médicaments à usage humain
(CHMP). En outre, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a
accordé la désignation de « thérapie révolutionnaire » à Kanuma pour le
traitement du déficit en LAL chez les nourrissons et a accepté la
demande de licence de produit biologique pour Kanuma à des fins
d’évaluation prioritaire.

Données cliniques

L’approbation de Kanuma dans l’UE s’est fondée sur les résultats de deux
essais cliniques et une étude de prolongation avec étiquetage en clair à
l’appui portant sur des nourrissons, des enfants et des adultes
souffrant d’un déficit en LAL. Les résultats de l’étude ont montré que
le traitement entraînait une prolongation significative de la survie
pour 67 % des patients (6 sur 9) du groupe des nourrissons souffrant du
déficit en LAL au-delà de 12 mois, comparativement à 0 sur 21 patients
non traités d’une cohorte historique. Chez les nourrissons traités par
Kanuma, on a également noté une amélioration quant aux taux d’enzymes
hépatiques, notamment ALT et AST, de même qu’un gain de poids au cours
des premières semaines de traitement. Chez les patients pédiatriques et
adultes souffrant d’un déficit en LAL, le traitement par Kanuma a
entraîné une normalisation du taux d’ALT, une réduction du contenu en
graisses du foie et d’autres marqueurs de lésions du foie
comparativement au placebo ainsi que des améliorations significatives en
ce qui a trait à l’accumulation de lipides, d’après le LDL-c et le
HDL-c. Chez les patients qui ont reçu Kanuma durant la période à double
insu de l’étude et qui ont ensuite participé à la phase de prolongation
avec étiquetage en clair, les réductions du taux d’ALT ont été
maintenues et des améliorations plus marquées du LDL-c et du HDL-c ont
été constatées.

Les réactions indésirables les plus graves, manifestées par 3 % des
patients lors des essais cliniques, ont été des signes et des symptômes
correspondant à l’anaphylaxie. Parmi ces signes et symptômes figuraient
les suivants : malaises pulmonaires, injection conjonctivale, dyspnée,
éruptions cutanées généralisées et prurigineuses, hyperémie, léger œdème
de la paupière, rhinorrhée, détresse respiratoire sévère, tachycardie,
tachypnée et urticaire.

À propos du déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL)

Le déficit en LAL est une maladie métabolique génétique, chronique et
progressive très rare associée à une mortalité effarante et une
mortalité précoce. Chez les patients souffrant d’un déficit en LAL, des
mutations génétiques entraînent une diminution de l’activité de l’enzyme
LAL. Cette dernière mène à une accumulation marquée d’esters de
cholestéryle et de triglycérides dans les organes vitaux, les vaisseaux
sanguins et d’autres tissus entraînant des lésions progressives à de
nombreux organes et des troubles graves comme la fibrose, la cirrhose,
une insuffisance hépatique, une artériosclérose accélérée, des maladies
cardiovasculaires et d’autres conséquences dévastatrices.2,3

Le déficit en LAL touche des patients de tout âge. Il a des
manifestations cliniques qui apparaissent de la première enfance jusqu’à
l’âge adulte et peut avoir des complications soudaines et imprévisibles.
Les nourrissons souffrent d’un grave retard de croissance, de fibrose du
foie et de cirrhose et meurent à un âge médian de 3,7 mois.4
Lors d’une étude observationnelle, environ 50 % des enfants et des
adultes souffrant de déficit en LAL ont évolué vers une fibrose, une
cirrhose ou une transplantation hépatique en trois ans.5
L’âge médian de l’apparition du déficit en LAL est 5,8 ans et on peut le
diagnostiquer à l’aide d’une simple analyse de sang.6,7

À propos de KanumaMC (sebelipase alfa)

KanumaMC (sebelipase alfa) est un médicament novateur de la
classe des enzymes de substitution visant la cause sous-jacente du
déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL) en cherchant à
réduire l’accumulation de substrats dans les lysosomes des cellules au
niveau des organes et des tissus de l’organisme, notamment le foie, afin
de prévenir les lésions aux organes vitaux et une mort prématurée.

La FDA a accordé la désignation de « thérapie révolutionnaire » à Kanuma
pour le traitement du déficit en LAL chez les nourrissons et a accepté
la demande de licence de produit biologique pour Kanuma à des fins
d’évaluation prioritaire. En outre, un dossier d’autorisation de mise
sur le marché de Kanuma a été présenté au ministère de la Santé, du
Travail et du Bien-être du Japon.

Renseignements importants en matière d’innocuité

Des réactions d’hypersensibilité, dont l’anaphylaxie, ont été signalées
chez des patients traités par sebelipase alfa, par conséquent, les
mesures de soutien médical appropriées doivent être facilement
accessibles lorsque de la sebelipase alfa est administrée. En cas de
graves réactions, il faut interrompre immédiatement la perfusion de
sebelipase alfa et commencer le traitement médical approprié. Chez les
patients qui ont présenté des réactions allergiques durant la perfusion,
il faut faire preuve de prudence lorsqu’on administre le médicament de
nouveau.

Les réactions indésirables les plus graves, manifestées par 3 % des
patients lors des essais cliniques ont été des signes et des symptômes
correspondant à l’anaphylaxie. Parmi ces signes et symptômes figuraient
les suivants : malaises pulmonaires, injection conjonctivale, dyspnée,
éruptions cutanées généralisées et prurigineuses, hyperémie, léger œdème
de la paupière, rhinorrhée, détresse respiratoire sévère, tachycardie,
tachypnée et urticaire.

A propos d’Alexion

Alexion Pharmaceuticals est une société biopharmaceutique mondiale qui
se consacre au développement et à la commercialisation de médicaments
pouvant transformer la vie de patients atteints de maladies rares aux
conséquences dévastatrices. Alexion a mis au point et commercialise
SolirisMD (éculizumab), le premier et le seul inhibiteur de
la voie terminale du complément approuvé pour le traitement des patients
atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) ou du syndrome
hémolytique et urémique (SHU) atypique, deux maladies très rares et
potentiellement mortelles. Alexion a un avantage mondial dans le
domaines des médicaments permettant de traiter des maladies métaboliques
rares, dont KanumaMC (sebelipase alfa) pour le traitement des
patients souffrant de déficit en lipase acide lysosomale (déficit en
LAL), et StrensiqMC (asfotase alfa), un médicament destiné
aux patients atteints d’hypophosphatasie. En outre, Alexion détient le
plus solide portefeuille de produits en cours de développement pour le
traitement des maladies rares de l’industrie de la biotechnologie,
comprenant des produits candidats hautement innovants dans différents
domaines thérapeutiques. Leader mondial dans l’inhibition de complément,
la société consolide et élargit son portefeuille d’inhibiteurs de
complément de diverses manières, notamment en évaluant les indications
potentielles de Soliris dans le traitement d’autres maladies graves et
très rares. Le présent communiqué de presse et de plus amples
renseignements sont présentés à l’adresse suivante : www.alexion.com.

Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations
prospectives, notamment des déclarations concernant les avantages
potentiels de Kanuma
MC (sebelipase alfa) dans
le traitement du déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL).
Ces déclarations prospectives sont subordonnées à des facteurs
susceptibles de faire diverger les résultats et les plans d’Alexion de
ceux qui sont attendus, notamment, à titre d’exemple, les décisions des
autorités de réglementation concernant l’autorisation de mise sur le
marché ou l’imposition de limites relatives à la commercialisation de
Kanuma pour le traitement du déficit en LAL, des retards dans la
création d’une infrastructure commerciale relative à l’utilisation de
Kanuma pour le traitement du déficit en LAL, la possibilité que les
résultat des essais cliniques ne permettent pas de prévoir l’innocuité
et l’efficacité de Kanuma dans une population de patients élargie ou
différentes populations de patients, le risque que les tiers payeurs
(notamment les organismes gouvernementaux) décident de ne pas rembourser
ou de ne pas rembourser à une hauteur acceptable les ordonnances de
Kanuma, le risque que les estimations du nombre de patients pouvant
utiliser Kanuma et que les observations sur les patients prenant le
médicament soient inexactes, et divers autres risques exposés
occasionnellement dans les documents déposés par Alexion auprès de la
Securities and Exchange Commission, notamment les risques cités dans le
rapport trimestriel d’Alexion sur formulaire 10-Q pour la période se
terminant le 30 juin 2015. Alexion n’est pas tenue de mettre à jour
aucune de ces déclarations prospectives en vue de refléter des
événements ou des circonstances survenant après la date du présent
communiqué, sauf si la loi l’exige.

 
Références
1.  

RÈGLEMENT (UE) No 536/2014 DU PARLEMENT EUROPÉEN ET DU CONSEIL du
16 avril 2014 relatif aux essais cliniques de médicaments à usage
humain et abrogeant la directive 2001/20/CE

http://eur-lex.europa.eu/legal-content/FR/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&from=FR

2. Bernstein DL, et al. Chloesteryl ester storage disease: review of
the findings in 135 reported patients with an underdiagnosed
disease. J Hepatol. 2013;58:1230-43. doi:10.1016/j.jhep.2013.02.014.
3. Reiner Z, et al. Lysosomal acid lipase deficiency – an
under-recognized cause of dyslipidemia and liver dysfunction.
Atherosclerosis. 2014;235:21-30.
doi:10.1016/j.atherosclerosis.2014.04.003.
4. Jones S et al. Severe and rapid disease course in the natural
history of infants with lysosomal acid lipase deficiency. Mol Genet
Metab. 2014 Feb;111(2):S57-58.
5. Data on file, Alexion.
6. Burton et al. Clinical Features of Lysosomal Acid Lipase Deficiency
– a Longitudinal Assessment of 48 Children and Adults. J Pediatr
Gastroenterol Nutr.
2015 August 6. doi:
10.1097/MPG.0000000000000935
7. Hamilton J, et al. A new method for the measurement of lysosomal
acid lipase in dried blood spots using the inhibitor Lalistat 2.
Clin Chim Acta. 2012;413:1207-10. doi:10.1016/j.cca.2012.03.019.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Au nom d’Alexion Pharmaceuticals inc.
Médias
Stephanie
Fagan, 203-271-8223
Vice-présidente directrice, Communications
d’entreprise
ou
Kim Diamond, 203-439-9600
Directrice
exécutive, Communications d’entreprise
ou
Investisseurs
Elena
Ridloff, CFA, 203-699-7722
Directrice exécutive, Relations avec les
investisseurs