Press release

La FDA américaine approuve NINLARO® (ixazomib) de Takeda, le premier et le seul inhibiteur oral du protéasome permettant de traiter le myélome multiple

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NINLARO offre une nouvelle option pour les patients atteints de myélome multiple qui ont reçu au moins un traitement antérieur CAMBRIDGE, Massachussetts (USA) & OSAKA, Japon–(BUSINESS WIRE)–Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502) a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé les capsules de NINLARO® (ixazomib), le premier et le

NINLARO offre une nouvelle option pour les patients atteints de
myélome multiple qui ont reçu au moins un traitement antérieur

CAMBRIDGE, Massachussetts (USA) & OSAKA, Japon–(BUSINESS WIRE)–Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:
4502
) a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration
(FDA) des États-Unis a approuvé les capsules de NINLARO®
(ixazomib), le premier et le seul inhibiteur oral du protéasome indiqué
en association avec le lénalidomide et la dexaméthasone pour le
traitement de patients atteints de myélome multiple qui ont reçu au
moins un traitement antérieur. NINLARO est un médicament à prendre une
fois par semaine. Pour un complément d’information, veuillez consulter
le site www.NINLARO.com.


Takeda a déposé un dossier de demande d’autorisation de mise sur le
marché (NDA) pour NINLARO à la FDA en juillet 2015 ; en septembre,
NINLARO s’est vu accorder la procédure de revue prioritaire, avec une
date butoir aux termes de la loi PDUFA fixée au 10 mars 2016, traduisant
le profond besoin de trouver de nouveaux traitements pour le myélome
multiple, un cancer rare dévastateur, récidivant et incurable.

« Grâce à l’approbation du NINLARO, nous pouvons désormais proposer aux
patients un inhibiteur oral du protéasome à prendre une fois par semaine
dans le cadre d’une trithérapie hautement active », a déclaré le Dr Paul
Richardson, directeur du programme clinique et directeur de la recherche
au Jerome Lipper Multiple Myeloma Center, médecin au Dana-Farber Cancer
Institute et chercheur de TOURMALINE-MM1, l’essai pivot de phase 3 sur
lequel repose l’approbation obtenue ce jour. « En tant que chercheurs de
l’essai TOURMALINE-MM1, il nous a paru indispensable de réaliser une
évaluation complète et ‘concrète’ de cette association, incluant
certains des types de patients les plus courants atteints de myélome
multiple récurrent/réfractaire, comme les patients âgés, les patients
atteints d’une insuffisance rénal modérée, d’une maladie des chaînes
légères, ainsi que les patients à haut risque cytogénétique. De plus,
nous avons traité des patients jusqu’à progression de la maladie afin de
déterminer la durabilité de NINLARO dans le traitement de leur maladie
récurrente/réfractaire. Les données de l’essai TOURMALINE-MM1 prouvent
de façon convaincante qu’une trithérapie par voie orale basée sur
NINLARO augmente efficacement la survie sans progression, au-delà du
bénéfice clinique constaté avec le lénalidomide et la dexaméthasone, et
ce avec un profil d’innocuité tolérable. »

« Nous avons débuté la recherche clinique sur le premier inhibiteur du
protéasome pour le myélome multiple, VELCADE, il y a environ 20 ans.
Depuis, nous avons fait progresser de manière significative la
compréhension scientifique de ce cancer rare, aboutissant à
l’introduction de NINLARO », a déclaré le Dr Andy Plump, le Directeur
médical est scientifique de Takeda. « NINLARO est une molécule
totalement nouvelle qui offre l’efficacité de cet inhibiteur du
protéasome dans un médicament pratique, à prendre une fois par semaine,
avec un profil d’innocuité tolérable. Takeda est ravie de proposer
aujourd’hui cette importante innovation aux patients atteints de myélome
multiple, et nous continuons d’étudier le potentiel de NINLARO dans le
cadre d’un solide programme de développement clinique. »

Le Dr Brian Durie, le Président de la Fondation internationale du
myélome (IMF), a déclaré : « L’IMF se félicite de l’approbation de
l’ixazomib. Cela ouvre la voie à une trithérapie basée sur l’inhibiteur
du protéasome, administrée par voie orale. Travaillant depuis des
décennies sur le myélome multiple, j’ai constaté des progrès notables,
mais d’importants besoins restent insatisfaits. Avec l’approbation
accordée aujourd’hui, nous disposons à présent d’une option intéressante
supplémentaire pour de nombreux patients souffrant de myélome multiple. »

L’approbation de NINLARO accordée par la FDA repose sur les résultats de
l’essai clinique de phase 3 TOURMALINE-MM1, le premier essai à double
insu, contrôlé par placebo, mené sur un inhibiteur du protéasome.
TOURMALINE-MM1 est le premier de cinq essais clinique de phase 3 en
cours dont les résultats sont disponibles. À ce jour, le programme
TOURMALINE a recruté environ 3000 patients dans 40 pays. Les données de
la phase 3 de l’essai pivot TOURMALINE-MM1 sur le NINLARO seront
présentées le 7 décembre 2015 lors du 57ème congrès annuel de
la Société américaine d’hématologie (ASH).

« L’approbation de l’ixazomib offre une option supplémentaire
essentielle dans le domaine du traitement du myélome multiple. Ce sont
les évolutions comme celle-ci qui nous permettent de mieux comprendre la
maladie et de continuer de donner de l’espoir aux patients », a déclaré
Kathy Giusti, fondatrice et présidente exécutive de la Fondation pour la
recherche sur le myélome multiple (MMRF). « Aujourd’hui, un diagnostic
de cancer est différent de ce qu’il était il y a seulement quelques
années et il est enthousiasment de voir que les choses progressent. En
tant que patiente, je comprends le besoin urgent de faire avancer la
recherche grâce à des partenariats qui génèrent de nouvelles options de
traitement, comme nous l’avons fait avec Takeda. »

« NINLARO est une innovation inédite qui s’appuie sur un programme de
développement mondial, sans précédent pour nous chez Takeda Oncology, et
nous aimerions exprimer notre immense gratitude à tous les patients
impliqués, pour leur force incroyable et leur participation inestimable.
Le lancement de NINLARO constitue une importante avancée, car son profil
d’efficacité et d’innocuité – associé à son administration uniquement
orale – a le potentiel de réduire certains obstacles logistiques et
d’aider les patients à tirer pleinement parti de ce traitement durable
», a expliqué le Dr Christophe Bianchi, Président de Takeda Oncology. «
Dans le cadre de son engagement indéfectible sur 20 ans, Takeda
continuera de rechercher des avancées pour ces patients, et nous sommes
impatients de lancer NINLARO et d’en élargir l’accès sur d’autres
marchés dans le monde. »

À propos de l’essai TOURMALINE-MM1

TOURMALINE-MM1 est un essai clinique international, randomisé, à double
insu, contrôlé par placebo, mené auprès de 722 patients dans le but
d’évaluer la supériorité de NINLARO en association avec le lénalidomide
et la dexaméthasone sur un placebo en association avec le lénalidomide
et la dexaméthasone chez des patients adultes atteints de myélome
multiple récurrent et/ou réfractaire. Les résultats ont montré que
NINLARO augmente efficacement la survie sans progression (SSP) et qu’il
a un profil d’innocuité acceptable. L’essai a atteint son objectif
principal et a démontré une prolongation cliniquement et statistiquement
significative de la SSP : les patients traité au NINLARO ont vécu sans
aggravation de la maladie pendant une période significativement plus
longue que les patients du groupe témoin. Les patients continuent d’être
traités dans le cadre de cet essai et leurs résultats à long terme
seront évalués.

Lors de l’essai TOURMALINE-MM1, les effets indésirables les plus
courants (≥20%) chez les patients traités avec NINLARO ont notamment été
: diarrhée, constipation, thrombocytopénie, neuropathie périphérique,
nausée, œdème périphérique, vomissements et dorsalgies. Les réactions
indésirables graves signalées chez ≥2% des patients incluaient la
thrombocytopénie (2%) et la diarrhée (2%).

Les données sur l’efficacité et l’innocuité ont été vérifiées par un
Comité indépendant de contrôle des données (IDMC), qui a recommandé que
l’étude se poursuive en aveugle afin d’affiner les résultats à long
terme, notamment sur la survie globale (OS) et l’innocuité à long terme.

À propos des capsules de NINLARO (ixazomib)

NINLARO (ixazomib) est le premier et le seul inhibiteur oral du
protéasome indiqué en association avec le lénalidomide et la
dexaméthasone pour le traitement de patients atteints de myélome
multiple qui ont reçu au moins un traitement antérieur. NINLARO est
administré par voie orale, une fois par semaine les jours 1, 8 et 15 sur
un cycle de traitement de 28 jours. NINLARO est en cours d’évaluation
par l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et s’est vu accorder une
procédure d’évaluation accélérée par le Comité des médicaments à usage
humain (CHMP). En 2014, NINLARO a également obtenu le statut de «
thérapie révolutionnaire » accordé par la FDA américaine pour les
patients atteints d’amylose AL récurrente ou réfractaire, une maladie
ultra-orpheline apparentée.

Le programme de développement clinique TOURMALINE souligne l’engagement
constant de Takeda à mettre au point des médicaments novateurs au profit
des personnes souffrant de myélome multiple dans le monde entier et des
professionnels de la santé qui participent à leur traitement. Cinq
essais mondiaux de phase III sont en cours :

  • TOURMALINE-MM1, qui étudie l’ixazomib comparativement au placebo en
    association avec le lénalidomide et la dexaméthasone pour le myélome
    multiple récurrent et/ou réfractaire
  • TOURMALINE-MM2, qui étudie l’ixazomib comparativement au placebo en
    association avec le lénalidomide et la dexaméthasone chez des patients
    atteints d’un myélome multiple nouvellement diagnostiqué
  • TOURMALINE-MM3, qui étudie l’ixazomib comparativement au placebo comme
    traitement d’entretien chez des patients atteints d’un myélome
    multiple nouvellement diagnostiqué après un premier traitement et une
    greffe de cellules souches autologue
  • TOURMALINE-MM4, qui étudie l’ixazomib comparativement au placebo comme
    traitement d’entretien chez des patients atteints d’un myélome
    multiple nouvellement diagnostiqué qui n’ont pas subi de greffe de
    cellules souches autologue
  • TOURMALINE-AL1, qui étudie l’ixazomib en association avec la
    dexaméthasone comparativement à une sélection de schémas
    thérapeutiques au choix du médecin chez des patients ayant une amylose
    AL récurrente ou réfractaire

En plus du programme TOURMALINE, un grand nombre d’études entreprises à
l’initiative de chercheurs évaluent l’ixazomib dans le monde entier.

Pour en savoir plus sur les études de phase III en cours, veuillez
consulter le site www.clinicaltrials.gov.
Pour en savoir plus sur NINLARO, veuillez consulter le site www.NINLARO.com
ou appeler le 1-844-N1POINT (1-844-617-6468).

Informations importantes relatives à la sécurité – Professionnels

MISES EN GARDE ET PRÉCAUTIONS

  • Thrombocytopénie : des cas de thrombocytopénie ont été signalés
    avec NINLARO. Durant le traitement, contrôler la numération
    plaquettaire au moins une fois par mois et envisager un contrôle plus
    fréquent lors des trois premiers cycles. Ajuster la posologie si
    nécessaire. Des nadirs de plaquettes se sont produits entre les jours
    14-21 de chaque cycle de 28 jours et sont revenus à la normale au
    début du cycle suivant.
  • Toxicités gastro-intestinales : des cas de toxicités
    gastro-intestinales, dont la diarrhée, la constipation, la nausée et
    les vomissements, ont été signalés avec NINLARO et peuvent
    occasionnellement exiger le recours à des médicaments antidiarrhéiques
    et antiémétique, accompagnés de soins de soutien. Ajuster la posologie
    en cas de symptômes graves.
  • Neuropathie périphérique : des cas de neuropathie périphérique
    (principalement sensorielle) ont été signalés avec NINLARO. Surveiller
    l’apparition de symptômes de neuropathie périphérique et ajuster la
    posologie si nécessaire.
  • Œdème périphérique : des cas d’œdème périphérique ont été
    signalés avec NINLARO. Surveiller l’apparition de signes de rétention
    de fluides. Le cas échéant, établir les causes sous-jacentes et
    prodiguer des soins de soutien. Ajuster la posologie si nécessaire.
  • Réactions cutanées : des éruptions cutanées, le plus souvent
    maculopapulaires et maculaires, ont été signalés avec NINLARO.
    Prodiguer des soins de soutien ou modifier la posologie.
  • Hépatotoxicité : des cas d’hépatotoxicité ont été signalés avec
    NINLARO. Surveiller régulièrement les enzymes hépatiques pendant le
    traitement et ajuster la posologie si nécessaire.
  • Toxicité embryo-fœtale : NINLARO peut être préjudiciable au
    fœtus. Les femmes enceintes doivent être informées du danger potentiel
    pour le fœtus, éviter une grossesse et utiliser un moyen de
    contraception pendant le traitement et pendant les 90 jours suivant la
    dernière administration de NINLARO.

EFFETS INDÉSIRABLES

Les effets indésirables les plus courants survenus chez au moins 20% des
patients traités avec NINLARO étaient : diarrhée, constipation,
thrombocytopénie, neuropathie périphérique, nausée, œdème périphérique,
vomissements et dorsalgies.

POPULATIONS SPÉCIFIQUES

  • Insuffisance hépatique : Réduire la dose initiale de NINLARO à
    3mg chez les patients présentant une insuffisance hépatique modérée ou
    sévère.
  • Insuffisance rénale : Réduire la dose initiale de
    NINLARO à 3 mg chez les patients atteints d’une insuffisance rénale
    grave ou d’une maladie rénale en phase terminale nécessitant la
    dialyse. NINLARO n’est pas dialysable.
  • Lactation : Conseiller aux femmes de suspendre l’allaitement
    pendant leur traitement avec NINLARO.

INTERACTIONS MÉDICAMENTEUSES : Éviter l’administration
concomitante de NINLARO avec de puissants inducteurs du CYP3A.

INDICATION

NINLARO (ixazomib) est indiqué en association avec le lénalidomide et la
dexaméthasone pour le traitement de patients atteints de myélome
multiple ayant reçu au moins un traitement antérieur.

Veuillez consulter l’intégralité des informations
de prescription
de NINLARO.

À propos du myélome multiple

Le myélome multiple est un cancer des plasmocytes qui se trouvent dans
la moelle osseuse. La maladie se caractérise par la prolifération de
cellules plasmatiques anormales. Parce que les cellules plasmatiques
circulent largement dans le corps, elles peuvent affecter de nombreux os
et entraîner des fractures par tassement, des lésions osseuses lytiques
et des douleurs. Le myélome multiple peut entraîner nombre de problèmes
de santé graves touchant les os, le système immunitaire, les reins et le
taux de globules rouges dans le sang, les symptômes les plus courants
étant notamment des douleurs osseuses et la fatigue, un symptôme
d’anémie. Le myélome multiple est une forme de cancer rare. Chaque
année, environ 26.000 nouveaux cas sont déclarés aux États-Unis et il y
a 114.000 nouveaux cas à l’échelle mondiale.

À propos de Takeda

Implantée à Osaka, au Japon, Takeda (TSE:
4502)
est une société pharmaceutique d’envergure mondiale axée sur
la recherche, qui se consacre principalement aux produits
pharmaceutiques. Plus grande société pharmaceutique au Japon et l’un des
leaders mondiaux dans son secteur, Takeda concentre ses efforts sur
l’amélioration de la santé des patients à travers le monde au moyen
d’innovations médicales de premier plan.

Pour un complément d’information sur Takeda, veuillez consultez le site www.takeda.com.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Takeda Pharmaceutical Company Limited
Médias japonais
Tsuyoshi
Tada, +81 (0) 3-3278-2417
tsuyoshi.tada@takeda.com
ou
Médias
hors Japon

Amy Atwood, +1-617-444-2147
amy.atwood@takeda.com
ou
Elizabeth
Pingpank, +1-617-444-1495
elizabeth.pingpank@takeda.com