Press release

Takeda dépose au Japon une demande de nouveau médicament pour l’ixazomib, un nouvel inhibiteur oral du protéasome

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OSAKA, Japon–(BUSINESS WIRE)–Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE : 4502) a annoncé aujourd’hui avoir déposé une demande de nouveau médicament (« DNM ») auprès du Ministère de la santé, du travail et de la protection sociale du Japon pour l’ixazomib, le premier inhibiteur oral du protéasome destiné au traitement du myélome multiple réfractaire ou en rechute.

OSAKA, Japon–(BUSINESS WIRE)–Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE
: 4502)
a annoncé aujourd’hui avoir déposé une demande de nouveau
médicament (« DNM ») auprès du Ministère de la santé, du travail et de
la protection sociale du Japon pour l’ixazomib, le premier inhibiteur
oral du protéasome destiné au traitement du myélome multiple réfractaire
ou en rechute.

Le dépôt de la DNM est fondé sur les résultats de l’essai mondial de
phase 3 TOURMALINE-MM1 publiés dans le New England Journal of Medicine
au mois d’avril. L’essai a démontré que le schéma thérapeutique en
triplet entièrement oral contenant de l’ixazomib, du lénalidomide et de
la dexaméthasone permettait une augmentation significative de la survie
sans progression de la maladie (SSPM) chez les patients atteints de
myélome multiple réfractaire ou en rechute, avec un profil d’innocuité
gérable ainsi que la facilité d’utilisation et l’aspect pratique d’une
administration orale.

« Le myélome multiple reste un cancer rare dévastateur, récidivant et
incurable. Nous avons conçu notre vaste programme mondial d’essais
cliniques de phase 3, qui comprend TOURMALINE-MM1, pour répondre au
besoin non satisfait d’un traitement efficace, tolérable et
convenablement dosé susceptible de réduire certains des fardeaux pesant
actuellement sur les patients », a déclaré Andrew Plump, M.D., Ph.D.,
directeur médical et scientifique chez Takeda. « Si cette DNM est
approuvée, l’ixazomib marquera l’arrivée au Japon du premier schéma
thérapeutique en triplet entièrement oral contenant un inhibiteur du
protéasome. Nous remercions les patients et les investigateurs ayant
contribué au développement de l’ixazomib et sommes impatients d’avoir
l’opportunité de proposer ce médicament innovant aux patients au Japon. »

À propos du myélome multiple

Le myélome multiple est un cancer des plasmocytes, que l’on trouve dans
la moelle osseuse. Dans le myélome multiple, un groupe de plasmocytes
monoclonaux, ou cellules du myélome, devient cancéreux et se multiplie.
Ces plasmocytes malins peuvent potentiellement affecter de nombreux os
dans le corps, avec la possibilité de provoquer des fractures par
tassement, des lésions osseuses lytiques et des douleurs connexes. Le
myélome multiple peut provoquer un certain nombre de graves problèmes de
santé affectant les os, le système immunitaire, les reins et le nombre
de globules rouges, certains des symptômes les plus courants étant les
douleurs et la fatigue osseuses, un symptôme de l’anémie. Le myélome
multiple est une forme rare de cancer, avec 114 000 nouveaux cas dans le
monde chaque année. On compterait environ 14 000 patients atteints de
myélome multiple au Japon.

À propos de l’ixazomib

L’ixazomib est un nouvel inhibiteur oral du protéasome, qui est étudié
pour le myélome multiple, l’amylose à chaîne légère (AL) systémique et
d’autres malignités. L’ixazomib a reçu la désignation de médicament
orphelin pour le traitement des patients atteints de myélome multiple
réfractaire ou en rechute par le Ministère de la santé, du travail et de
la protection sociale en février 2016. Aux États-Unis a été déposée une
DNM fondée sur les résultats de l’essai TOURMALINE-MM1 en juillet 2015,
et l’autorisation de l’Agence américaine des produits alimentaires et
des médicaments (« FDA ») a été obtenue comme médicament pour le
traitement des patients atteints de myélome multiple, ayant reçu au
moins un traitement antérieur, en novembre 2015, quatre mois avant la
date d’examen prioritaire en vertu de la loi sur les frais de
médicaments soumis à prescription médicale (PDUFA). L’ixazomib est alors
devenu disponible aux États-Unis en décembre 2015 sous le nom de «
NINLARO® ».

À propos des essais TOURMALINE

TOURMALINE, le programme complet de développement clinique de
l’ixazomib, renforce l’engagement continu de Takeda à mettre au point
des thérapies innovantes pour les personnes souffrant d’un myélome
multiple à travers le monde et les professionnels de la santé qui les
traitent. TOURMALINE inclut au total cinq essais pivots en cours –
quatre étudiant chaque population majeure de patients atteints de
myélome multiple et un concernant l’amylose à chaînes légères :

  • TOURMALINE-MM1, qui étudie l’ixazomib comparativement à un placebo, en
    association avec le lénalidomide et la dexaméthasone pour le myélome
    multiple récurrent et/ou réfractaire
  • TOURMALINE-MM2, qui étudie l’ixazomib comparativement à un placebo, en
    association avec le lénalidomide et la dexaméthasone chez des patients
    atteints d’un myélome multiple nouvellement diagnostiqué
  • TOURMALINE-MM3, qui étudie l’ixazomib comparativement à un placebo
    comme traitement d’entretien chez des patients atteints d’un myélome
    multiple nouvellement diagnostiqué après un premier traitement et une
    autogreffe de cellules souches (ACS)
  • TOURMALINE-MM4, qui étudie l’ixazomib comparativement à un placebo
    comme traitement d’entretien chez des patients atteints d’un myélome
    multiple nouvellement diagnostiqué et n’ayant pas subi d’ACS
  • TOURMALINE-AL1, qui étudie l’ixazomib en association avec la
    dexaméthasone comparativement à une sélection de schémas
    thérapeutiques au choix du médecin chez des patients ayant une amylase
    AL récurrente ou réfractaire

En plus du programme TOURMALINE, un grand nombre d’études entreprises à
l’initiative de chercheurs évaluent l’ixazomib sur des patients dans le
monde entier.

À propos de la désignation de médicament orphelin

L’ixazomib a obtenu la désignation de médicament orphelin pour le
traitement des patients atteints de myélome multiple réfractaire ou en
rechute par le Ministère de la santé, du travail et de la protection
sociale en février 2016. Pour de plus amples informations sur la
désignation de médicament orphelin, veuillez visiter le communiqué de
presse suivant daté du 26 février 2016.

http://www.takeda.co.jp/news/2016/20160226_7321.html

Informations importantes de sécurité (Etats-Unis)

MISES EN GARDE ET PRÉCAUTIONS

  • Thrombocytopénie : Des cas de thrombocytopénie ont été signalés
    avec NINLARO. Durant le traitement, contrôler la numération
    plaquettaire au moins une fois par mois et envisager un contrôle plus
    fréquent lors des trois premiers cycles. Gérer la thrombocytopénie
    avec des modifications de posologie et des transfusions de plaquettes
    conformément aux directives médicales standard. Ajuster la posologie
    si nécessaire. Des nadirs de plaquettes se sont produits entre les
    jours 14 et 21 de chaque cycle de 28 jours et sont revenus à la
    normale au début du cycle suivant.
  • Toxicités gastro-intestinales : Des cas de toxicités
    gastro-intestinales, dont la diarrhée, la constipation, les nausées et
    les vomissements, ont été signalés avec NINLARO et peuvent
    occasionnellement exiger le recours à des médicaments antidiarrhéiques
    et antiémétiques, accompagnés de soins de soutien. La diarrhée a
    conduit à l’arrêt d’un ou plusieurs des trois médicaments chez 1 % des
    patients suivant le régime NINLARO et chez moins de 1 % des patients
    suivant le régime placebo. Ajuster la posologie en cas de symptômes
    graves.
  • Neuropathie périphérique : Des cas de neuropathie périphérique
    (principalement sensorielle) ont été signalés avec NINLARO. L’effet
    indésirable le plus couramment signalé a été la neuropathie
    périphérique sensorielle (19 % et 14 % dans les régimes NINLARO et
    placebo, respectivement). La neuropathie motrice périphérique n’a été
    couramment signalée dans aucun des deux régimes (< 1 %). La
    neuropathie périphérique a conduit à l’arrêt d’un ou plusieurs des
    trois médicaments chez 1 % des patients dans les deux régimes.
    Surveiller l’apparition de symptômes de neuropathie périphérique et
    ajuster la posologie si nécessaire.
  • Œdème périphérique : Des cas d’œdème périphérique ont été
    signalés avec NINLARO. Surveiller l’apparition de signes de rétention
    de fluides. Le cas échéant, établir les causes sous-jacentes et
    prodiguer des soins de soutien. Ajuster la posologie du dexaméthasone
    conformément à ses informations de prescription ou de NINLARO pour les
    symptômes de grade 3 ou 4.
  • Réactions cutanées : Des éruptions cutanées, le plus souvent
    maculopapulaires et maculaires, ont été signalées avec NINLARO. Les
    éruptions cutanées ont conduit à l’arrêt d’un ou plusieurs des trois
    médicaments chez moins de 1 % des patients dans les deux régimes.
    Prodiguer des soins de soutien ou modifier la posologie.
  • Hépatotoxicité : Des cas d’hépatotoxicité ont été signalés avec
    NINLARO. Des cas de lésions hépatiques, de lésions hépatocellulaires,
    de stéatose hépatique, de cholestase hépatique et d’hépatotoxicité
    d’origine médicamenteuse ont été signalés chez moins de 1 % des
    patients traités avec NINLARO. Des événements d’insuffisance hépatique
    ont été signalés (6 % dans le régime NINLARO et 5 % dans le régime
    placebo). Surveiller régulièrement les enzymes hépatiques pendant le
    traitement et ajuster la posologie si nécessaire.
  • Toxicité embryo-fœtale : NINLARO peut être préjudiciable au
    fœtus. Les femmes doivent être informées du danger potentiel pour le
    fœtus, éviter une grossesse et utiliser un moyen de contraception
    pendant le traitement et pendant les 90 jours suivant la dernière
    administration de NINLARO.

EFFETS INDÉSIRABLES

Les effets indésirables les plus courants (≥ 20 %) dans le régime
NINLARO et plus courants que dans le régime placebo ont été,
respectivement, la diarrhée (42 %, 36 %), la constipation (34 %, 25 %),
la thrombocytopénie (78 %, 54 % ; regroupement des effets indésirables
et des données de laboratoire), la neuropathie périphérique (28 %, 21
%), les nausées (26 %, 21 %), l’œdème périphérique (25 %, 18 %), les
vomissements (22 %, 11 %) et les dorsalgies (21 %, 16 %). Les effets
indésirables graves signalés chez au moins 2 % des patients incluent la
thrombocytopénie (2 %) et la diarrhée (2 %).

POPULATIONS SPÉCIFIQUES

  • Insuffisance hépatique : Réduire la dose initiale de NINLARO à
    3 mg chez les patients présentant une insuffisance hépatique
    modérée ou sévère.
  • Insuffisance rénale : Réduire la dose initiale de
    NINLARO à 3 mg chez les patients atteints d’une insuffisance rénale
    grave ou d’une maladie rénale en phase terminale nécessitant la
    dialyse. NINLARO n’est pas dialysable.
  • Lactation : Conseiller aux femmes de suspendre l’allaitement
    pendant un traitement avec NINLARO.

INTERACTIONS MÉDICAMENTEUSES : Éviter l’administration
concomitante de NINLARO et de puissants inducteurs du CYP3A.

Veuillez consulter les informations posologiques complètes de NINLARO
pour les États-Unis : https://www.ninlarohcp.com/safety.

À propos de Takeda Pharmaceutical Company

Takeda Pharmaceutical Company Limited est une société pharmaceutique
mondiale axée sur la R&D et dont la mission est d’améliorer la santé et
l’avenir des patients en traduisant la science en médicaments
transformateurs. Takeda concentre ses efforts de recherche sur les
domaines thérapeutiques de l’oncologie, de la gastroentérologie et du
système nerveux central. La société gère également des programmes de
développement spécifiques pour des maladies cardiovasculaires
spécialisées et pour des candidats au stade avancé pour les vaccins.
Takeda réalise sa R&D à la fois en interne et avec des partenaires en
vue de se maintenir à l’avant-garde de l’innovation. Ses nouveaux
produits innovants, notamment en oncologie et en gastroentérologie,
ainsi que sa présence sur les marchés émergents, stimulent la croissance
de Takeda. Plus de 30 000 employés de Takeda s’engagent à améliorer la
qualité de vie des patients en collaborant avec nos partenaires du
secteur des soins de santé dans plus de 70 pays. Pour de plus amples
informations, veuillez visiter le site http://www.takeda.com/news.

De plus amples informations à propos de Takeda sont disponibles sur le
site Internet de la société, www.takeda.com,
et des information additionnelles au sujet de Takeda Oncology, la marque
pour l’unité commerciale mondiale d’oncologie de Takeda Pharmaceutical
Company Limited, sont disponibles sur son site Internet, www.takedaoncology.com.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Takeda Pharmaceutical Company Limited
Médias japonais
Tsuyoshi
Tada, +81 (0) 3-3278-2417
tsuyoshi.tada@takeda.com
ou
Médias
hors Japon

Amy Atwood, +1-617-444-2147
amy.atwood@takeda.com