TOULOUSE, France & LAKELAND, Floride–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Cerenis Therapeutics (FR0012616852 – CEREN – Éligible PEA PME)
(Paris:CEREN), société biopharmaceutique internationale dédiée à la
découverte et au développement de thérapies innovantes basées sur le
métabolisme des lipides pour le traitement des maladies
cardiovasculaires et métaboliques, annonce aujourd’hui la fin du
recrutement de TANGO, évaluant CER-001 chez des patients atteints
d’Hypoalphalipoprotéinémie Familiale Primaire (FPHA).
Jean-Louis Dasseux, fondateur et Directeur Général
de Cerenis, a commenté : « Des résultats positifs de
TANGO pourraient conduire à l’autorisation de mise sur le marché de
CER-001. Le médicament pourrait ensuite être commercialisé en Europe, en
ciblant deux des différentes maladies orphelines causant la FPHA. Par la
suite, le ciblage d’autres pathologies, liées à la maladie rare de la
déficience génétique en HDL, pourrait être envisagé. SAMBA, l’étude à la
suite de laquelle les deux désignations de maladies orphelines ont été
accordées à CER-001, avait déjà montré une réduction significative de la
plaque d’athérome dans ces populations. Nous sommes de fait confiants
quant aux conclusions de l’étude, SAMBA ayant démontré que CER-001 se
comporte comme une HDL naturelle chez des patients privés de cette
particule essentielle pour effectuer les quatre étapes du transport
retour des lipides. Si les résultats sont positifs, des discussions
seront alors engagées avec d’autres agences réglementaires dont la FDA
aux Etats-Unis ».
Les patients atteints de déficience en HDL sont exposés à un risque
cardiovasculaire élevé et représentent un besoin médical non satisfait
L’étude TANGO est actuellement menée chez des patients atteints de
déficience en HDL, due à des défauts des gènes codant pour
l’apolipoprotéine A-I et le transporteur ABCA1, indications dans le
cadre desquelles Cerenis s’est vu accorder, par l’Agence Européenne des
Médicaments (AEM), deux désignations de maladie orpheline pour
l’utilisation de CER-001.
Des défauts héréditaires des gènes, codant pour l’apolipoprotéine A-I ou
l’ABCA1, peuvent causer la FPHA, un syndrome rare caractérisé par
l’absence ou la déficience sévère des produits de ces gènes ayant pour
conséquence une déficience en particules HDL dans le sang. Cela a pour
conséquence de compromettre le transport retour des lipides, l’unique
mécanisme naturel d’élimination du cholestérol du corps humain. Les
patients atteints de FPHA font l’expérience d’une accumulation de
cholestérol, en particulier dans la paroi des vaisseaux sanguins, ce qui
se traduit souvent par une athérosclérose accélérée ainsi que des
maladies cardiovasculaires et cérébrovasculaires prématurées.
Les patients regroupés sous le terme générique FPHA représentent une
population de maladie rare estimée à environ 100 000-150 000 sujets aux
États-Unis et en Europe. La prise en charge actuelle des patients
atteints de FPHA est très limitée et se concentre sur le contrôle de
l’alimentation et sur une pharmacothérapie agressive visant à baisser le
LDL-cholestérol. Il n’existe aucun traitement actuellement disponible
qui puisse directement rétablir des niveaux normaux et efficaces de
particules HDL.
Le critère de jugement principal (“primary endpoint”) de l’étude
TANGO est l’effet de 24 semaines de traitement avec CER-001 sur la paroi
vasculaire de la carotide, comparé au placebo et mesuré par imagerie par
résonance magnétique (IRM)
L’étude clinique de phase III TANGO est conçue pour évaluer à la fois
l’efficacité de CER-001 dans la régression de la plaque d’athérome,
ainsi que sa sécurité chez des patients atteints de FPHA, caractérisés
par une mutation génétique de l’ABCA1 ou de l’apoA-I, et qui suivent un
traitement hypolipidémiant optimisé.
L’essai TANGO est une étude multicentrique, randomisée, en double
aveugle, en groupes parallèles et contrôlée par placebo. Elle a inclus
30 patients au travers de plusieurs sites en Europe, au Canada et aux
États-Unis. Les difficultés rencontrées dans l’identification des
patients atteints de FPHA, une indication rare, expliquent le décalage
dans le calendrier de l’étude dont les résultats sont attendus vers la
fin du 1er trimestre 2018.
Les données existantes, obtenues à l’occasion de l’étude de phase II
SAMBA, évaluant CER-001 chez des patients atteints de FPHA, ont étayé la
demande des désignations de médicament orphelin. Ces données montrent
que CER-001 reconstitue la voie métabolique du transport retour du
cholestérol chez des individus présentant des défauts dans la voie
naturelle médiée par le HDL et facilite l’élimination du cholestérol par
le corps. Fait majeur, après un mois de traitement avec 9 doses de
CER-001, administrées en complément de la thérapie standard optimisée et
basée sur la diminution du LDL-cholestérol, il a été observé une
réduction significative de la surface moyenne de la paroi vasculaire
dans l’artère carotide, telle que mesurée par imagerie par résonance
magnétique (IRM).
Un comité de pilotage composé d’experts de renommée mondiale
Le comité de pilotage de l’étude TANGO est composé de spécialistes
reconnus : Pr. Erik Stroes MD, PhD, (Vascular Medicine, Academic Medical
Center, Amsterdam, Pays-Bas) ; Pr. Gouni-Berthold (Center for
Endocrinology, Diabetes and Preventive Medicine, University of Cologne,
Cologne, Allemagne, Fellow Royal Society of Public Health) ; Pr. Jacques
Genest, MD, (Cardiology, Faculty of Medicine, McGill University,
Montréal, Canada) ; Pr. Henry Ginsberg, MD, (Columbia University College
of Physicians and Surgeons, New-York, Etats-Unis) ; Pr. Eran
Leitersdorf, Directeur, (Center for Research, Prevention and Treatment
of Atherosclerosis, Dorothy & Maurice Bucksbaum Chair in Molecular
Genetics et Doyen de l’Hebrew University of Hadassah School of Medicine,
Israel) ; Pr. Arnold von Eckardstein (Chair of the Institute of Clinical
Chemistry, University of Zurich, Suisse, European Lipoprotein Club,
Executive Committee of the Swiss Working Group on Lipids and
Atherosclerosis), et le Pr. Paolo Raggi (University of Alberta,
Edmonton, Canada, Mazankowski Alberta Heart Institute, Alberta Health
Services, Cardiology, 2012, Chair of Cardiac Research).
Calendrier financier :
Chiffre d’affaires du 3e
trimestre 2017
226 octobre 2017
A propos de Cerenis : www.cerenis.com
Cerenis
Therapeutics Holding est une société biopharmaceutique internationale
dédiée à la découverte et au développement de thérapies innovantes
basées sur les HDL et le métabolisme de lipides pour le traitement des
maladies cardiovasculaires et métaboliques. Le HDL est le médiateur
primaire du transport retour du cholestérol (ou RLT), la seule voie
métabolique par laquelle le cholestérol en excès est retiré des artères
et transporté vers le foie pour élimination du corps.
Cerenis développe un portefeuille de thérapies HDL, dont des mimétiques
de particules HDL pour induire la régression rapide de la plaque
d’athérome chez les patients souffrant de déficience en HDL, ainsi que
des molécules qui augmentent le nombre de particules HDL afin de traiter
les patients atteints d’athérosclérose et de maladies métaboliques
associées telles que la StéatoHépatite Non Alcoolique (NASH) et les
Hépatites Graisseuses Non Alcooliques (NAFLD).
Cerenis est bien positionné pour devenir un des leaders du marché des
thérapies basées sur le métabolisme des lipides avec un riche
portefeuille de programmes en développement.
A propos de l’essai clinique TANGO
L’essai TANGO est une
étude de phase III multicentrique, randomisée, d’une durée de 48
semaines, en double aveugle, en groupes parallèles et contrôlée par
placebo. Elle est conçue pour évaluer à la fois l’efficacité de CER-001
sur la surface moyenne de la paroi vasculaire (MVWA) et sa sécurité chez
30 patients atteints d’Hypoalphalipoprotéinémie Familiale Primaire
(déficience en apoA-I et ABCA1) recevant une thérapie optimisée
d’hypolipidémiants. Critère de jugement principal (« primary endpoint »)
: évaluer les effets de 24 semaines de traitement par CER-001 sur la
surface moyenne de la paroi vasculaire (MVWA) de la carotide, comparée
par imagerie par résonance magnétique nucléaire à 3 Tesla (IRM 3T) au
groupe placebo. Second critère de jugement : évaluer les effets de 8 et
48 semaines de traitement par CER-001 sur la MVWA, comparée par IRM 3T
au groupe placebo.
A propos du CER-001
CER-001 est un complexe obtenu par
bioingénierie contenant de l’apoA-I humaine recombinante, la protéine
naturelle des HDL, et des phospholipides dont un chargé négativement. Sa
composition a été optimisée afin d’imiter la structure et les propriétés
bénéfiques des HDL naturelles naissantes, autrement connues sous la
dénomination pré-bêta HDL. Son mécanisme d’action est d’augmenter
l’apoA-I et le nombre de particules HDL de façon transitoire. Ceci afin
de stimuler l’élimination du cholestérol et autres lipides en excès des
tissus, dont la paroi artérielle puis de les transporter vers le foie
pour élimination via la voie métabolique appelée Transport Retour des
Lipides (« Reverse Lipid Transport » ou RLT). L’étude clinique de phase
II, SAMBA, chez des patients souffrant d’hypoalphalipoprotéinémie due à
des défauts génétiques a apporté d’importants résultats démontrant
l’efficacité de CER-001 à faire régresser l’athérosclérose dans
plusieurs lits vasculaires distincts. La totalité des résultats obtenus
chez ces patients indique que CER-001 effectue toutes les fonctions des
pré-bêta HDL naturelles et a le potentiel de devenir sur le marché le
meilleur de la classe des mimétiques de HDL dans cette indication.
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