TORRANCE, Californie–(BUSINESS WIRE)–Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus) a annoncé aujourd’hui que sa demande
d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de Xyndari a été entièrement
validée et est actuellement en cours d’évaluation par l’Agence
européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la drépanocytose.
« Dans l’Union européenne, les patients atteints de drépanocytose n’ont
pas eu accès à de nouvelles thérapies depuis près de 20 ans », a déclaré
Yutaka Niihara, MD, MPH, PDG et chef de la direction d’Emmaus. « La
soumission de cette demande reflète notre engagement constant à fournir,
au plus grand nombre possible de patients, des options de traitement
contre cette maladie douloureuse et potentiellement mortelle ».
L’AMM est étayée par les données de l’étude clinique de phase III
multicentrique randomisée, en double aveugle, et contrôlée par placebo
de 230 patients âgés de 5 à 58 ans atteints de drépanocytose qui ont eu
deux crises douloureuses ou plus dans les 12 mois précédents le
recrutement. Les patients traités par Xyndari sur une période de 48
semaines ont connu moins d’épisodes de crise (médiane 3 contre médiane
4), moins d’hospitalisations pour drépanocytose (médiane 2 contre
médiane 3) et moins de journées d’hospitalisation (médiane 6,5 jours
contre médiane 11 jours) que les patients ayant reçu un placebo. Les
patients de l’étude Xyndari ont également eu moins de cas de syndrome
thoracique aigu, une complication potentiellement mortelle de la
drépanocytose (8,6 % contre 23,1 %). Une crise de drépanocytose était
définie comme une visite en salle d’urgence ou établissement médical
pour une douleur liée à la drépanocytose traitée avec un narcotique
administré par voie parentérale ou sous kétorolac. La survenue d’un
syndrome thoracique, d’un priapisme et d’une séquestration splénique a
également été considérée comme une crise de drépanocytose. Les effets
indésirables les plus courants (incidence > 10 %) observés dans les
études cliniques étaient la constipation, les nausées, les maux de tête,
les douleurs abdominales, la toux, les douleurs dans les membres et les
douleurs dorsales et thoraciques.
Le Xyndari dans la prise en charge de la drépanocytose sera évalué par
l’EMA dans le cadre de la procédure d’autorisation centralisée pour
l’ensemble des 28 États membres de l’ Union européenne, la Norvège et
l’Islande. Le Xyndari a également reçu de l’EMA la désignation orpheline
et un plan d’investigation pédiatrique approuvé (PIP).
En dehors des États-Unis, ce traitement est actuellement disponible
grâce à un programme d’accès précoce moyennant administration à un
patient identifié et pour les patients atteints de drépanocytose ayant
épuisé d’autres options de traitement. Ce programme est administré par
myTomorrows et fournit aux médecins de l’UE, de Turquie, du Moyen-Orient
et d’Amérique du Sud la possibilité de prescrire de la L-glutamine par
voie orale aux patients éligibles avant l’autorisation de mise sur le
marché.
Le 7 juillet 2017, l’ Administration américaine pour les aliments et
médicaments (FDA) a approuvé Endari™ (L-glutamine en poudre orale) pour
le traitement de la drépanocytose, en particulier pour réduire les
complications aiguës de la drépanocytose chez les patients adultes et
enfants de 5 ans et plus. Endari est actuellement disponible sur
ordonnance pour les patients atteints de drépanocytose aux États-Unis.
À propos de la drépanocytose
La drépanocytose est une maladie du sang héréditaire. Elle se
caractérise par la production d’une forme altérée d’hémoglobine qui se
polymérise, devient fibreuse et rend les globules rouges plus rigides,
lesquels abandonnent leur forme arrondie et souple pour prendre celle
d’une faucille. Les patients atteints de drépanocytose traversent des
épisodes débilitants de crises de drépanocytose, qui se produisent
lorsque les globules rouges rigides, collants et inflexibles forment des
occlusions dans les vaisseaux sanguins. Les crises de drépanocytose
provoquent des douleurs insoutenables causées par un apport d’oxygène
insuffisant dans les tissus, nommé ischémie tissulaire, et de
l’inflammation. Ces événements peuvent entraîner différentes
conséquences négatives, telles qu’un syndrome thoracique aigu requérant
une hospitalisation. La drépanocytose est une maladie orpheline qui
affecte près de 100 000 patients aux É.-U. et des millions dans le
monde, dont les besoins médicaux importants ne sont pas satisfaits.
À propos d’Endari™
Indication
Endari est indiqué pour réduire les complications aiguës de la
drépanocytose chez les patients adultes et pédiatriques âgés de cinq ans
et plus.
Informations importantes sur l’innocuité
Les effets indésirables les plus courants (incidence > 10 %) observés
dans les études cliniques étaient la constipation, les nausées, les maux
de tête, les douleurs abdominales, la toux, les douleurs dans les
membres et les douleurs dorsales et thoraciques.
Les effets indésirables entraînant l’interruption du traitement
incluaient un cas pour chaque affection suivante : hypersplénisme,
douleurs abdominales, dyspepsie, sensation de brûlure et bouffées de
chaleur.
L’innocuité et l’efficacité de l’Endari chez les patients pédiatriques
âgés de moins de cinq ans et atteints de drépanocytose n’ont pas été
établies.
Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter les informations
posologiques sur l’Endari à l’adresse suivante www.ENDARIrx.com/Repository/Prescribing%20information.pdf
À propos d’Emmaus Life Sciences
Emmaus Life Sciences, Inc. se consacre à la découverte, au développement
et à la commercialisation de traitements et de thérapies novateurs pour
les maladies rares. La recherche qu’elle a menée sur la drépanocytose a
été entreprise par Yutaka Niihara, MD, MPH, président et directeur
général d’Emmaus, au Los Angeles Biomedical Research Institute, du
Harbor-UCLA Medical Center. Pour de plus amples renseignements, veuillez
consulter www.emmauslifesciences.com.
Déclarations prévisionnelles
Ce communiqué de presse contient des énoncés prévisionnels, tels que ces
termes sont définis au sens de la Private Securities Litigation Reform
Act de 1995, sur la recherche, le développement et la commercialisation
potentielle de produits pharmaceutiques. De tels énoncés prévisionnels
sont basés sur les prévisions actuelles et associés aux incertitudes et
aux risques inhérents, y compris des facteurs qui pourraient différer,
écarter ou modifier n’importe lequel d’entre eux, et entraîner un
changement important des impacts et des résultats par rapport aux
prévisions actuelles. D’autres risques et incertitudes sont décrits dans
les rapports qu’Emmaus Life Sciences, Inc. a présenté à la Commission
des valeurs mobilières des États-Unis, y compris son Rapport annuel
établi sur Formulaire 10-K, et ses rapports trimestriels établis sur
Formulaire 10-Q. Emmaus fournit ces informations à la date du présent
communiqué de presse et n’assume aucune obligation de mettre à jour un
quelconque énoncé prévisionnel résultant de renseignements ou
d’événements futurs ou d’autres circonstances.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
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Contacts
Pour Emmaus Life Sciences,
Lori Teranishi, 510-290-6160
lteranishi@iq360inc.com