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Premier essai clinique chez l’homme de l’optogénétique associée à une
technologie de stimulation
PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985, éligible
PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au
développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des
maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central,
annonce l’autorisation de l’agence réglementaire britannique Medicines
and Healthcare Regulatory Agency (MHRA) de démarrer l’étude clinique
de phase I/II PIONEER de GS030 chez des patients atteints de
rétinopathie pigmentaire (RP).
PIONEER est une première étude chez l’homme, multicentrique, ouverte, de
recherche de dose, qui vise à évaluer la sécurité et la tolérance de
GS030 chez des patients atteints de rétinopathie pigmentaire. GS030
associe une thérapie génique (GS030-DP) administrée via une unique
injection intra-vitréenne, et un dispositif optronique de stimulation
visuelle (GS030-MD).
Les patients éligibles seront ceux atteints de rétinopathie pigmentaire
non syndromique avancée, dont la vision est inférieure à « counting
fingers ».
Selon le protocole, trois cohortes de trois patients chacune se verront
administrer une dose croissante de GS030-DP en une seule injection
intra-vitréenne dans l’œil le plus atteint. Une quatrième cohorte
d’extension recevra la plus forte dose tolérée. Un comité de
surveillance et de suivi indépendant (DSMB) examinera les données de
sécurité des patients traités de chaque cohorte et émettra des
recommandations avant de passer à la dose supérieure.
Le critère principal d’évaluation sera la sécurité et la tolérance un an
après l’injection. GenSight anticipe de traiter le premier patient au
Royaume-Uni au premier trimestre 2018.
Bernard Gilly, CEO et cofondateur de GenSight Biologics,
commente : « Je suis particulièrement ravi de voir GS030 entrer
en clinique. Cela représente une étape majeure pour la Société. Pour la
première fois en ophtalmologie, une approche optogénétique combinée à
une technologie de stimulation sera testée chez l’Homme. Si elle devait
s’avérer sûre et efficace, cette thérapie pourrait être transférable de
la rétinopathie pigmentaire à la forme sèche de dégénérescence maculaire
(DMLA sèche ou dry-AMD). »
À propos de GenSight Biologics
GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société
biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de
thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies
neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le
portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux
plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial (Mitochondrial
Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique, visant à préserver
ou restaurer la vision chez les patients atteints de maladies
neurodégénératives de la rétine. Le candidat médicament le plus avancé
de GenSight Biologics, GS010, est en Phase III pour le traitement de la
neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie
mitochondriale rare qui conduit à une perte irréversible de la vue chez
les adolescents et les jeunes adultes. En utilisant son approche de
thérapie génique, les candidats médicaments de GenSight Biologics sont
destinés à offrir aux patients une récupération visuelle fonctionnelle
durable après une seule injection intra-vitréenne dans chaque œil.
À propos de GS030
GS030 s’appuie sur la technologie optogénétique de GenSight, une
approche innovante visant à restaurer la vision chez les patients en
utilisant la thérapie génique afin d’introduire un gène codant pour une
protéine photosensible à l’intérieur de cellules spécifiques de la
rétine pour les rendre sensibles à la lumière. Un dispositif de
stimulation prenant la forme de lunettes, et visant à stimuler
spécifiquement les cellules transduites, est développé afin d’amplifier
le signal lumineux. Sur la base de sa technologie optogénétique, et avec
le soutien de l’Institut de la Vision à Paris, GenSight développe son
second candidat-médicament, GS030, dans le but de restaurer la vision
chez des patients souffrant de rétinopathie pigmentaire, ou RP. La RP
est une maladie orpheline causée par de multiples mutations de plusieurs
gènes impliqués dans le cycle visuel. La technologie optogénétique de
GenSight est indépendante des mutations génétiques responsables de la
maladie. GS030 pourrait bénéficier à des stades précoces de la maladie.
Cette technologie ouvre la voie à d’autres applications dans des
maladies de la rétine impliquant la perte des photorécepteurs, et
pourrait être transférable à la forme sèche de la dégénérescence
maculaire (DMLA sèche ou dry-AMD).
À propos de l’Optogénétique
L’optogénétique est une technique biologique qui vise à transférer un
gène codant pour une protéine photosensible dans des cellules neuronales
dans le but de provoquer une réponse de ces cellules à la stimulation
lumineuse. Il s’agit ainsi d’une méthode de neuromodulation pouvant être
utilisée pour modifier ou contrôler individuellement l’activité de
certains neurones, dans des tissus vivants ou même in-vivo, avec une
extrême précision spatiale et temporelle. L’optogénétique combine
l’utilisation de la thérapie génique, pour transférer le gène dans les
neurones cibles, et l’utilisation de l’optique et de l’électronique
(optronique) pour délivrer la lumière aux cellules transduites.
L’optogénétique est largement utilisée dans les laboratoires de
recherche du monde entier et est une approche prometteuse dans les
domaines de la malvoyance et des maladies neurologiques.
A propos de la rétinopathie pigmentaire (RP)
La rétinopathie pigmentaire (RP) est une famille de maladies génétiques
orphelines causées par plusieurs mutations dans de nombreux gènes du
cycle visuel. Plus de 100 gènes sont impliqués. Les patients atteints de
RP commencent généralement à perdre la vue à l’adolescence, jusqu’à la
cécité totale vers 40 ans. La RP est la cause héréditaire de cécité la
plus répandue dans les pays développés, avec une prévalence d’environ
1.5 million de personnes atteintes dans le monde. En Europe et aux
Etats-Unis, entre 350 000 et 400 000 patients sont atteints de RP et,
chaque année, entre 15 000 et 20 000 nouveaux patients perdent la vue.
Aucun traitement curatif de la RP n’est aujourd’hui disponible.
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