PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985, éligible
PEA-PME) (Paris: SIGHT), société biopharmaceutique dédiée à la
découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le
traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système
nerveux central, annonce plusieurs présentations de résultats au Congrès
2017 de la European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) à
Berlin, Allemagne, du 17 au 20 octobre 2017.
GS010 – Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL)
“78-week follow-up study results after intravitreal rAAV2/2-ND4
(GS010) injection in patients with vision loss due to G11778A ND4 Leber
Hereditary Optic Neuropathy”
- Anne Galy, GS010 Project Director, GenSight Biologics
- Poster P215
- Mercredi 18 octobre 2017, 18h30-21h00
“Humoral and cellular immune responses to AAV2 and ocular
inflammation in patients after intravitreal injection of rAAV2/2-ND4
(GS010), an investigational gene therapy for the treatment of ND4 LHON”
- Céline Bouquet, Senior Preclinical Manager, GenSight Biologics
- Poster P210
- Jeudi 19 octobre 2017, 18h45-20h15
GS030 – Optogénétique dans la Rétinopathie Pigmentaire (RP)
“Efficacy and Safety of ocular AAV mediated optogenetic therapy
for retinitis pigmentosa in rd1 mice and non-human primates support the
First-in-Human clinical trial of GS030”
- Anne Douar, GS030 Project Director, GenSight Biologics
-
Présentation orale OR07 – Session S1b: Ocular and CNS Gene and Cell
Therapy I - Mercredi 18 octobre 2017, 8h30-10h40
“Ocular tolerability of AAV2.7m8-ChrimsonR-tdTomato (GS030-DP)
gene therapy product on blind rd1 mice injected intravitreously and
exposed to 595 nm LED light”
- Céline Bouquet, Senior Preclinical Manager, GenSight Biologics
- Poster P231
- Mercredi 18 octobre 2017, 18h30-21h00
“Toxicity, immunogenicity and biodistribution of
AAV2.7m8-ChrimsonR-tdTomato (GS030-DP) gene therapy product after
bilateral intravitreal administration in non-human primates”
- Céline Bouquet, Senior Preclinical Manager, GenSight Biologics
- Poster P214
- Jeudi 19 octobre 2017, 18h45-20h15
À propos de GenSight Biologics
GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société
biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de
thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies
neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le
portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux
plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial (Mitochondrial
Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique, visant à préserver ou
restaurer la vision chez les patients atteints de maladies
neurodégénératives de la rétine. Le candidat médicament le plus avancé
de GenSight Biologics, GS010, est en Phase III pour le traitement de la
neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie
mitochondriale rare qui conduit à une perte irréversible de la vue chez
les adolescents et les jeunes adultes. En utilisant son approche de
thérapie génique, les candidats médicaments de GenSight Biologics sont
destinés à offrir aux patients une récupération visuelle fonctionnelle
durable après une seule injection intravitréenne dans chaque œil.
À propos de GS010
GS010 cible la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une
maladie mitochondriale rare, de transmission maternelle, caractérisée
par une dégénérescence des cellules ganglionnaires de la rétine et
provoquant en moins d’un an une perte brutale et irréversible de la
vision conduisant généralement à la cécité légale. Ces symptômes
apparaissent principalement chez les adolescents et les jeunes adultes.
GS010 s’appuie sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage
mitochondrial (MTS), issue des travaux de l’Institut de la Vision, qui,
lorsqu’elle est associée au gène d’intérêt, permet de l’adresser
spécifiquement à l’intérieur de la mitochondrie grâce à un vecteur AAV
(Adeno-Associated Virus). Le gène d’intérêt est ainsi transféré dans la
cellule pour y être exprimé et produire la protéine fonctionnelle, qui
sera acheminée à l’intérieur des mitochondries grâce aux séquences
nucléotidiques spécifiques, afin de restaurer la fonction mitochondriale
déficiente ou manquante.
À propos de GS030
GS030 s’appuie sur la technologie optogénétique de GenSight, une
approche innovante visant à restaurer la vision chez les patients en
utilisant la thérapie génique afin d’introduire un gène codant pour une
protéine photosensible à l’intérieur de cellules spécifiques de la
rétine pour les rendre sensibles à la lumière. Un dispositif de
stimulation prenant la forme de lunettes, et visant à stimuler
spécifiquement les cellules transduites, est développé afin d’amplifier
le signal lumineux. Sur la base de sa technologie optogénétique, et avec
le soutien de l’Institut de la Vision à Paris, GenSight développe son
second candidat-médicament, GS030, dans le but de restaurer la vision
chez des patients souffrant de rétinopathie pigmentaire, ou RP. La RP
est une maladie orpheline causée par de multiples mutations de plusieurs
gènes impliqués dans le cycle visuel. La technologie optogénétique de
GenSight est indépendante des mutations génétiques responsables de la
maladie. En moyenne, les patients souffrant de RP commencent à perdre la
vue à l’âge de jeune adulte, pour atteindre la cécité entre 40 et 45
ans. Il n’y a actuellement aucun traitement pour la RP. La prévalence
est estimée à 1,5 million de personnes affectées dans le monde. GS030
pourrait bénéficier à des stades précoces de la maladie.
À propos de l’Optogénétique
L’optogénétique est une technique biologique qui vise à transférer un
gène codant pour une protéine photosensible dans des cellules neuronales
dans le but de provoquer une réponse de ces cellules à la stimulation
lumineuse. Il s’agit ainsi d’une méthode de neuromodulation pouvant être
utilisée pour modifier ou contrôler individuellement l’activité de
certains neurones, dans des tissus vivants ou même in-vivo, avec une
extrême précision spatiale et temporelle. L’optogénétique combine
l’utilisation de la thérapie génique, pour transférer le gène dans les
neurones cibles, et l’utilisation de l’optique et de l’optronique pour
délivrer la lumière aux cellules transduites. L’optogénétique est
largement utilisée dans les laboratoires de recherche du monde entier et
est une approche prometteuse dans les domaines de la malvoyance et des
maladies neurologiques.
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