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Confirmation du potentiel thérapeutique et du bénéfice d’odiparcil
comparé aux options thérapeutiques existantes -
Odiparcil pourrait améliorer significativement le traitement des
patients atteints de MPS VI et répondre à un besoin médical important - Recrutement du premier patient dans l’étude de Phase IIa prévu fin 2017
DAIX, France–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Inventiva (Paris:IVA), société biopharmaceutique spécialisée dans le
développement de traitements innovants, notamment contre la fibrose,
annonce aujourd’hui que la Food and Drug Administration américaine
(FDA) a rendu un avis favorable pour la désignation d’odiparcil
(anciennement IVA336) comme médicament orphelin pour le traitement de la
MPS VI.
La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy) est une maladie génétique rare et
dégénérative qui touche les enfants. La prévalence de la MPS VI est
estimée à 1/225 000 naissances vivantes. Il n’existe aucun traitement
contre la MPS VI et les options thérapeutiques existantes comme les
thérapies enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules
souches hématopoïétiques (HSCT) laissent les patients avec un fort
besoin médical non satisfait.
« Les MPS sont des maladies graves et odiparcil pourrait constituer
une avancée importante en apportant un traitement optimal à de nombreux
patients atteints de désordres lysosomaux, » commente le Professeur
Paul Harmatz du Children’s Hospital & Research Center of Oakland,
en Californie.
« La décision de la FDA d’octroyer la désignation de médicament
orphelin à odiparcil dans le traitement des patients atteints de MPS VI
est une nouvelle étape importante. Elle confirme l’avantage
thérapeutique significatif qu’odiparcil pourrait apporter comparé aux
traitements actuels, » ajoute Pierre Broqua,
co-fondateur et Directeur Scientifique d’Inventiva. « La MPS VI est
une pathologie qui reste lourde malgré l’existence d’un traitement
enzymatique de substitution. Cette décision est un encouragement et un
signal fort de la FDA pour poursuivre notre programme de développement
clinique. »
Odiparcil est un médicament par voie orale développé pour le traitement
des MPS I, II, et VI. Inventiva lance actuellement une étude clinique de
Phase IIa, iMProveS (improve MPS treatment), qui devrait recruter son
premier patient avant la fin de l’année. L’étude clinique iMProveS est
une étude d’une durée de 26 semaines destinée à démontrer l’innocuité,
la tolérance et l’efficacité d’odiparcil chez 24 patients adultes
atteints de MPS VI. Elle sera conduite dans deux centres cliniques
européens. En cas de résultats positifs, Inventiva prévoit d’initier une
étude pivot de Phase III avec odiparcil dans la MPS VI, à la fois aux
États-Unis et en Europe.
À propos de la désignation de médicament orphelin :
La désignation de médicament orphelin est accordée par la FDA à de
nouveaux produits thérapeutiques pour des maladies affectant moins de
200 000 patients aux États-Unis, ou plus de 200 000 patients s’il n’y a
aucune attente raisonnable pour que le coût de production du médicament
soit couvert par ses ventes. La désignation de médicament orphelin
permet à la société qui développe le médicament d’être éligible à une
période de sept ans d’exclusivité commerciale aux États-Unis après
l’autorisation de mise sur le marché du médicament, ainsi que, dans
certains cas, à des crédits d’impôt sur les coûts de recherche clinique,
la possibilité de présenter une demande de subvention annuelle, une
assistance pour concevoir des essais cliniques et l’exonération des
frais de dossier dans le cadre de la loi PDUFA (Prescription Drug
User Fee Act).
À propos de la MPS VI :
La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy), est une maladie génétique rare
dégénérative de l’enfant caractérisée par le déficit en
N-acétylgalactosamine 4-sulfatase (arylsulfatase B ; ASB) qui conduit à
une accumulation de sulfate de dermatane et de sulfate de chondroïtine.
Les patients présentent un visage avec des traits grossiers, une petite
stature, des opacités cornéennes, une surdité, une dysostose multiple,
une hépatosplénomégalie, une valvulopathie cardiaque et une altération
de la fonction respiratoire sans déficit intellectuel. Comme pour les
autres MPS, le délai d’apparition, la vitesse de progression et
l’étendue de la maladie peuvent varier entre les individus atteints de
la maladie. L’espérance de vie des patients atteints d’une MPS VI non
traitée est d’une vingtaine d’années pour les patients présentant les
formes sévères de la maladie et davantage pour les patients souffrant
des formes les moins sévères.
La prévalence de la MPS VI est estimée à 1/ 225 000 naissances vivantes
et varie selon les pays. Il n’existe aucun traitement contre la MPS VI
et les options thérapeutiques existantes comme les thérapies
enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches
hématopoïétiques (HSCT) laissent les patients avec un fort besoin
médical non satisfait.
À propos d’Inventiva : www.inventivapharma.com
Inventiva est une société biopharmaceutique spécialisée dans le
développement de médicaments agissant sur les récepteurs nucléaires, les
facteurs de transcription et la modulation épigénétique. Inventiva ouvre
de nouvelles voies thérapeutiques innovantes dans le domaine des
maladies fibrotiques, de l’oncologie et des maladies orphelines pour
lesquels le besoin médical est important.
Son produit phare, IVA337, est un candidat médicament qui dispose d’un
mécanisme d’action unique passant par l’activation de l’ensemble des
PPAR (récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes) alpha,
gamma et delta qui jouent un rôle fondamental dans le contrôle du
processus fibrotique. Son action anti-fibrotique permet notamment de
cibler deux indications à fort besoin médical : la NASH, une pathologie
sévère du foie en fort développement et qui touche déjà aux États-Unis
plus de 30 millions de personnes, et la sclérodermie systémique, une
maladie dont le taux de mortalité est très élevé et sans aucun
traitement approuvé à ce jour.
Inventiva développe en parallèle un second programme clinique avec
odiparcil, un candidat médicament pour le traitement de trois formes de
mucopolysaccaridoses (MPS I ou syndromes de Hurler/Sheie, MPS II ou
syndrome de Hunter et MPS VI ou syndrome de Maroteaux-Lamy) ainsi qu’un
portefeuille de projets dans le domaine de l’oncologie.
Inventiva s’est entourée de partenaires de renom dans le secteur de la
recherche tels que l’Institut Curie. Deux partenariats stratégiques ont
également été mis en place avec AbbVie et Boehringer Ingelheim, qui
prévoient notamment le versement à Inventiva de paiements en fonction de
l’atteinte d’objectifs précliniques, cliniques, règlementaires et
commerciaux ainsi que des redevances sur les ventes des produits
développés dans le cadre de ces partenariats.
Inventiva emploie à ce jour plus de 100 personnes hautement qualifiées
et bénéficie d’installations de R&D de pointe achetées au groupe
pharmaceutique international Abbott regroupant, près de Dijon, une
chimiothèque de plus de 240 000 molécules et des plateformes en
biologie, chimie, ADME et pharmacologie.
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Certaines déclarations figurant dans ce document ne se rapportent pas
à des faits historiquement avérés, mais constituent des projections,
estimations et autres données à caractère prévisionnel basées sur
l’opinion des dirigeants. Ces déclarations traduisent les opinions et
hypothèses qui ont été retenues à la date à laquelle elles ont été
faites. Elles sont sujettes à des risques et incertitudes connus et
inconnus à raison desquels les résultats futurs, la performance ou les
événements à venir peuvent significativement différer de ceux qui sont
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