Press release

Knopp Biosciences annonce le renouvellement de sa troisième année de subvention de Blueprint des NIH destinée à développer les activateurs KCNQ2 s’appliquant à l’épilepsie néonatale rare

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PITTSBURGH–(BUSINESS WIRE)–Knopp Biosciences LLC a annoncé aujourd’hui le renouvellement de sa
troisième année de subvention du Réseau neurothérapeutique de Blueprint
(BPN) des Instituts nationaux de la santé, visant à mettre au point de
nouveaux traitements de l’épilepsie.

Dans le cadre d’une réalisation par étapes, Knopp vient de recevoir une
aide directe supplémentaire de 693 000 dollars. La subvention a une
valeur potentielle totale de 2,3 millions de dollars sur quatre ans.
Au-delà de cette aide directe, le BPN des NIH peut absorber le coût
d’études externes essentielles réalisées dans des organismes de
recherche sous contrat avec le BPN.

Comme indiqué précédemment, Knopp oriente son programme d’activateurs de
canaux potassiques Kv7 vers la découverte et le développement de
candidats-médicaments de première qualité constitués de petites
molécules et correspondant aux objectifs du BPN des NIH. Le BPN, qui
fait partie du Blueprint des NIH dans le cadre de la recherche en
neurosciences, est un partenariat entre les instituts et les centres du
NIH qui soutient la recherche sur le système nerveux afin de développer
de nouveaux médicaments neurothérapeutiques.

Ces nouvelles molécules ont été synthétisées pour moduler une cible
pharmaceutique anti-épileptique codée par le gène KCNQ2, qui contribue
considérablement au développement précoce du cerveau. Knopp a
l’intention d’améliorer ses nouveaux activateurs KCNQ2 dans les cas de
l’encéphalopathie épileptique néonatale, une maladie rare causée par des
mutations sporadiques du gène KSNQ2. L’encéphalopathie épileptique
néonatale se caractérise par des crises persistantes dès les premiers
jours de vie et par une déficience développementale profonde chez
l’enfant, et pour lesquelles les médicaments anti-épileptiques actuels
sont insuffisants ou inefficaces.

Le Dr Michael Bozik, président et chef de la direction de Knopp, un
neurologue expert en développement clinique en matière de modulateurs
des canaux potassiques, agit comme chercheur principal et responsable de
la subvention. Il a déclaré : « Nous sommes très heureux de recevoir
cette toute dernière subvention de Blueprint, qui nous offre un soutien
continu et nous aidera à faire avancer des candidats-médicaments
cliniques prometteurs dans le traitement d’une maladie rare et
dévastatrice sans aucune possibilité de traitement approuvé ». Il a
ajouté que Knopp prévoit le lancement des essais de phase 1 du candidat
associé au gène KCNQ2 en 2019.

Knopp collabore avec d’importants chercheurs cliniques en matière de
développement de son premier candidat, ainsi qu’avec la KCNQ2 Cure
Alliance, dont le sommet sur la Famille et les Professionnels se tiendra
du 14 au 16 septembre 2018 à Anaheim, en Californie.

À PROPOS DE KNOPP BIOSCIENCES LLC

Knopp Biosciences, située à Pittsburgh, en Pennsylvanie aux États-Unis,
est une société privée, spécialisée dans la découverte et le
développement de médicaments, et dont l’objectif est d’offrir des
traitements révolutionnaires en matière de maladies inflammatoires et
neurologiques pour lesquelles il reste d’importants besoins à combler.
Le dexpramipexole, la petite molécule au stade clinique de Knopp, entame
des études cliniques de Phase 3 dans le cadre du syndrome
hyperéosinophilique et des études cliniques de Phase 2 dans le cadre de
l’asthme éosinophile. La plateforme préclinique Kv7 de Knopp s’oriente
vers des traitements à petites molécules dans le cadre de
l’encéphalopathie épileptique néonatale, d’autres formes rares
d’épilepsie, des acouphènes et la douleur neuropathique. Veuillez
consulter le site knoppbio.com.

À PROPOS DU BPN

Le réseau neurothérapeutique Blueprint offre un soutien non dilutif à la
découverte et au développement de médicaments à petites molécules, à
partir de la chimie tête de série en passant par les essais cliniques de
Phase 1. Veuillez consulter le site du BPN.

À PROPOS DE KCNQ2 CURE ALLIANCE

KCNQ2 Cure Alliance est une organisation à but non lucratif dédiée à la
levée de fonds pour la recherche sur l’encéphalopathie épileptique
associée au gène KCNQ2, une forme rare et catastrophique d’épilepsie qui
débute dès les premiers jours de vie. Veuillez consulter le site kcnq2cure.org.

La recherche sur les activateurs Kv7 de Knopp est soutenue par le
numéro de subvention U44NS093160 de l’Institut national des troubles
neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux des Instituts
nationaux de la santé (NIH). Le contenu de cette annonce relève
exclusivement de Knopp et ne représente pas nécessairement les positions
des NIH.

Ce communiqué de presse contient des « déclarations prospectives »,
notamment des déclarations relatives aux dépôts réglementaires et aux
programmes de développement clinique prévus. Toutes les déclarations
prospectives reposent sur les hypothèses et les attentes actuelles de la
direction et comportent des risques, des incertitudes et d’autres
facteurs importants, notamment des incertitudes inhérentes aux essais
cliniques et aux programmes de développement de produits, à la
disponibilité, ou la disponibilité potentielle de thérapies ou de
traitements alternatifs, à la disponibilité d’une protection par brevet
des découvertes et alliances stratégiques, ainsi qu’à des facteurs
supplémentaires susceptibles de créer un écart entre les résultats de
Knopp et nos attentes. Rien ne garantit qu’un produit médicamenteux
expérimental sera mis au point ou sera développé avec succès ou que les
résultats définitifs des études cliniques seront favorables aux
approbations réglementaires de commercialisation d’un produit. Knopp ne
s’engage en aucune manière à mettre à jour ou à réviser ces déclarations
prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations,
d’évènements futurs ou autrement.

Le portefeuille de projets de Knopp comprend des médicaments
expérimentaux qui n’ont pas encore été approuvés par l’Agence américaine
des produits alimentaires et médicamenteux (FDA), aux États-Unis. Ces
médicaments expérimentaux sont toujours soumis à des essais cliniques
afin de vérifier leur innocuité et leur efficacité.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Knopp Biosciences LLC
Tom Petzinger, +1 412 488 1776
tom@knoppbio.com