OAKVILLE, Ontario–(BUSINESS WIRE)–Sobi,
une société biopharmaceutique internationale avant-gardiste spécialisée
dans les maladies rares et difficiles à traiter, a annoncé aujourd’hui
que le Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM) de
l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé
(ACMTS) a recommandé le remboursement d’OrfadinMD
(nitisinone) pour le traitement des adultes et des enfants atteints de
tyrosinémie héréditaire de type 1 (TH-1) en association avec un régime
alimentaire restrictif en tyrosine et en phénylalanine, si certains
critères sont satisfaits. Cette recommandation représente une étape
importante vers l’accès à Orfadin pour les patients canadiens. Sobi a
l’intention de continuer à prendre les mesures nécessaires pour
s’assurer qu’Orfadin demeure accessible pour les patients canadiens.
L’utilisation d’Orfadin, en association avec un régime alimentaire
restrictif en tyrosine et en phénylalanine pour traiter la TH-1, est
approuvée dans plusieurs pays à l’échelle internationale. La TH-1, un
trouble génétique rare qui peut entraîner des complications hépatiques,
rénales et neurologiques, est fatale dans la plupart des cas si elle
n’est pas traitée. Depuis des décennies, Sobi permet aux patients
canadiens atteints de la TH-1 d’avoir accès à Orfadin grâce au Programme
d’accès spécial de Santé Canada. L’entreprise a mis sur pied une filiale
canadienne en 2015 et Santé Canada a approuvé Orfadin à la fin de 2016.
Sobi offre présentement différentes possibilités de dosage au Canada, y
compris des capsules de 2 mg, de 5 mg, de 10 mg et de 20 mg, ainsi
qu’une forme de suspension buvable de 4 mg/ml.
« Depuis la mise sur pied de la filiale canadienne de Sobi en 2015,
notre équipe s’est engagée à assurer l’accès durable à Orfadin pour la
communauté canadienne atteinte de la TH-1. L’accès durable signifie
qu’un médicament est approuvé et remboursé dans un pays, ce qui aide à
assurer l’approvisionnement régulier et est particulièrement important
pour les médicaments comme Orfadin où l’administration quotidienne
pourrait être essentielle pour la santé des patients tout au long de
leur vie », explique Bob McLay, vice-président et directeur général de
Sobi Canada inc. « Cette recommandation de remboursement en faveur
d’Orfadin constitue non seulement un pas vers le remboursement en vertu
de régimes d’assurance médicaments, mais également vers l’accès durable
à Orfadin pour tous les patients canadiens atteints de la TH-1. »
La recommandation positive émise par le Programme commun d’évaluation
des médicaments repose sur la condition qu’Orfadin soit prescrit par un
médecin ayant de l’expérience en diagnostic et en prise en charge de la
TH-1 et que les négociations sur le prix aient pu être menées à bien. La
recommandation reconnaît une association entre le nitisinone plus un
traitement diététique et une survie améliorée par rapport à un
traitement diététique seul. Le nitisinone a aussi été lié à un risque
réduit d’insuffisance hépatique, moins de greffes de foie, un risque
inférieur de carcinome hépatocellulaire, moins de crises porphyriques et
moins de complications aiguës de la TH-1 par rapport à un traitement
diététique seul. De plus, le rapport a pris en considération la
rétroaction des patients sur l’importance de l’accessibilité universelle
et de la disponibilité permanente du nitisinone pendant toute transition
vers les régimes d’assurance médicaments au Canada et tout au long de la
vie des patients atteints de la TH-1. Le CCEM a également souligné que
les compétences qui n’effectuent pas de dépistage néonatal pour la TH-1
pourraient aussi envisager le rapport coût-efficacité de l’introduction
d’un tel dépistage, facilitant ainsi l’identification précoce des
patients admissibles.
L’ACMTS est un organisme indépendant sans but lucratif dont le mandat
est de fournir aux décideurs du système de santé canadien des preuves
objectives leur permettant de prendre des décisions éclairées concernant
l’usage optimal des médicaments, des dispositifs médicaux, des
diagnostics et des procédures du système de soins de santé.
À propos de la tyrosinémie héréditaire (TH-1)
Les personnes atteintes de la tyrosinémie héréditaire de type 1 (TH-1)
ont une difficulté à décomposer un acide aminé appelé tyrosine. Des
produits dérivés toxiques se forment et s’accumulent dans le corps, ce
qui peut mener à des complications hépatiques, rénales et neurologiques.
Dans la plupart des cas, la TH-1 est fatale si elle n’est pas traitée.
Environ 1 000 personnes partout dans le monde ont été identifiées comme
vivant avec la TH-1 à ce jour. Environ 10 pour cent de ces patients
vivent au Canada.
À propos d’OrfadinMD
OrfadinMD (nitisinone) bloque la décomposition de la
tyrosine, réduisant ainsi la quantité de produits dérivés toxiques de
tyrosine dans le corps. Les patients doivent suivre un régime spécial en
association avec un traitement par Orfadin, puisque la tyrosine n’est
pas décomposée adéquatement. Orfadin est la propriété exclusive de Sobi
qui assure sa mise au point et sa disponibilité dans le monde. Pour
obtenir les renseignements posologiques européens complets, veuillez
visiter le site Web de l’EMA. Pour obtenir les renseignements
posologiques américains complets, veuillez consulter le www.orfadin.com.
Les renseignements posologiques canadiens complets se trouvent sur le site
Web nord-américain de Sobi.
À propos de SobiMC
SobiMC est une société de soins de santé internationale
spécialisée dédiée aux maladies rares. Notre vision est d’être reconnus
comme un leader mondial en fournissant l’accès à des traitements
novateurs qui font une grande différence pour les personnes atteintes de
maladies rares. Le portfolio de produits est principalement axé sur les
traitements de l’hémophilie et les soins spécialisés. L’établissement de
partenariats dans le développement et la commercialisation de produits
de soins spécialisés constitue un élément clé de notre stratégie. Sobi
est une pionnière en biotechnologie avec des capacités de calibre
mondial en biochimie des protéines et en fabrication de produits
biologiques. En 2017, Sobi a réalisé un chiffre d’affaires de 6,5
milliards SEK, avec environ 850 employés. L’action (STO:SOBI) est
inscrite au NASDAQ Stockholm. Pour en savoir davantage, visitez www.sobi.com
et www.sobi-northamerica.com.
Contacts
Sobi
Trista Morrison, 781-810-0490
trista.morrison@sobi.com