TORRANCE, Californie–(BUSINESS WIRE)–Emmaus Life Sciences a annoncé aujourd’hui que le Comité des médicaments
pédiatriques (Paediatric Committee, PDCO) de l’Agence européenne des
médicaments (European Medicines Agency, EMA) avait accepté le plan
d’investigation pédiatrique (PIP) pour son traitement de la
drépanocytose. Cette décision autorise Emmaus à poursuivre la soumission
d’une autorisation de mise sur le marché (Marketing Authorization
Application, MAA).
« L’appropation de notre PIP représente une étape majeure dans les
efforts que nous déployons pour mettre ce traitement sur le marché au
sein de l’Union européenne (UE) », a déclaré Yutaka Niihara, MD, MPH,
président et directeur général d’Emmaus Life Sciences. « Nous sommes
impatients de soumettre à court terme notre MAA, et nous espérons offrir
aux patients de l’UE, atteints de drépanocytose une nouvelle option de
traitement dès lors que nous aurons accompli le processus
réglementaire. »
L’EMA demande aux entreprises qui souhaitent enregistrer de nouveaux
médicaments d’établir un accord avec le PDCO, sur un PIP décrivant un
programme de développement clinique afin d’étudier le produit soumis à
l’investigation au sein de la population pédiatrique. Un PIP doit être
accepté avant qu’une entreprise puisse présenter une MAA pour un nouveau
médicament dans l’UE.
Le 7 juillet 2017, la Food and Drug Administration américaine a approuvé
le produit Endari™ (L-glutamine en poudre administrée par voie orale),
pour une utilisation aux États-Unis (É.-U.).
Emmaus a obtenu les deux désignations, Médicament orphelin aux É.-U., et
Produit médicinal orphelin dans l’UE.
À propos de la drépanocytose
La drépanocytose est une maladie du sang héréditaire. Elle se
caractérise par la production d’une forme altérée d’hémoglobine qui se
polymérise, devient fibreuse et rend les globules rouges plus rigides,
lesquels abandonnent leur forme arrondie et souple pour prendre celle
d’une faucille. Les patients atteints de drépanocytose traversent des
épisodes débilitants de crises de drépanocytose, qui se produisent
lorsque les globules rouges rigides, collants et inflexibles forment des
occlusions dans les vaisseaux sanguins. Les crises de drépanocytose
provoquent des douleurs insoutenables causées par un apport d’oxygène
insuffisant dans les tissus, nommé ischémie tissulaire, et de
l’inflammation. Ces événements peuvent entraîner différentes
conséquences négatives, comme le syndrome thoracique aigu qui requiert
une hospitalisation. La drépanocytose est une maladie orpheline qui
affecte près de 100 000 patients aux É.-U. et des millions dans le
monde, dont les besoins médicaux importants ne sont pas satisfaits.
À propos d’Endari™
Indication
Endari est indiqué pour réduire les complications aiguës de la
drépanocytose chez les patients adultes et pédiatriques âgés de cinq ans
et plus.
Informations importantes sur l’innocuité
Les effets indésirables les plus courants (incidence > 10 %) observés
dans les études cliniques étaient la constipation, les nausées, les maux
de tête, les douleurs abdominales, la toux, les douleurs dans les
membres et les douleurs dorsales et thoraciques.
Les effets indésirables entraînant l’interruption du traitement
incluaient un cas pour chaque affection suivante : hypersplénisme,
douleurs abdominales, dyspepsie, sensation de brûlure et bouffées de
chaleur.
L’innocuité et l’efficacité de l’Endari chez les patients pédiatriques
âgés de moins de cinq ans et atteints de drépanocytose n’ont pas été
établies.
Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter les informations
posologiques sur l’Endari à l’adresse suivante www.ENDARIrx.com/Repository/Prescribing%20information.pdf
À propos d’Emmaus Life Sciences
Emmaus Life Sciences, Inc. se consacre à la découverte, au développement
et à la commercialisation de traitements et de thérapies novateurs pour
les maladies rares. La recherche qu’elle a menée sur la drépanocytose a
été entreprise par Yutaka Niihara, MD, MPH, président et directeur
général d’Emmaus, au Los Angeles Biomedical Research Institute, du
Harbor-UCLA Medical Center. Pour de plus amples renseignements, veuillez
consulter www.emmauslifesciences.com.
Énoncés prévisionnels
Ce communiqué de presse contient des énoncés prévisionnels, tels que ces
termes sont définis au sens de la Private Securities Litigation Reform
Act de 1995, sur la recherche, le développement et la commercialisation
potentielle de produits pharmaceutiques. De tels énoncés prévisionnels
sont basés sur les prévisions actuelles et associés aux incertitudes et
aux risques inhérents, y compris des facteurs qui pourraient différer,
écarter ou modifier n’importe lequel d’entre eux, et entraîner un
changement important des impacts et des résultats par rapport aux
prévisions actuelles. D’autres risques et incertitudes sont décrits dans
les rapports qu’Emmaus Life Sciences, Inc. a présenté à la Securities
and Exchange Commission (Commission des valeurs mobilières) des
États-Unis, y compris son Rapport annuel établi sur Formulaire 10-K, et
ses rapports trimestriels établis sur Formulaire 10-Q. Emmaus fournit
ces informations à la date du présent communiqué de presse, et n’assume
aucune obligation de mettre à jour un quelconque énoncé prévisionnel
résultant de renseignements ou d’événements futurs ou d’autres
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être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
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