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Des résultats statistiquement significatifs confirment le mécanisme
d’action d’AltemiaTM pour le traitement de la SCD -
Tous les critères d’évaluation primaire et secondaire de l’étude ont
été satisfaits. -
Une réduction cliniquement significative des crises vaso-occlusives
(CVO) a été observée dans les premiers résultats -
Aucun événement indésirable grave (Seriously Adverse Events, SAE) lié
au traitement n’a été observé -
La majorité des patients ont choisi de continuer le traitement dans la
phase d’extension ouverte (Open Label Extension, OLE)
RIVIERA BEACH, Floride–(BUSINESS WIRE)–Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI) a annoncé aujourd’hui les
résultats positifs d’une étude clinique évaluant l’efficacité et
l’innocuité d’AltemiaTM, une forme posologique orale de
gélatine molle, chez des patients drépanocytaires pédiatriques âgés de 5
à 17 ans (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02973360).
La drépanocytose est caractérisée par un déséquilibre de certains acides
gras dans les membranes des cellules sanguines entraînant une
augmentation de l’adhérence des cellules sanguines, une inflammation
chronique, une augmentation de l’activité coagulante et une hémolyse des
globules rouges, autant de facteurs qui causent des douleurs, des CVO et
des dommages aux organes. Sur la base de ses recherches, SPCI a
développé Altemia™, une combinaison de lipides spécifiques formulés à
l’aide de la plateforme brevetée Advanced Lipid Technologies®(ALT®)
de la société, pour restaurer de manière appropriée l’équilibre des
cellules sanguines affectées par la maladie.
Le critère d’évaluation principal était la mesure des variations de la
concentration en acides gras des membranes de cellules sanguines par
rapport à la valeur initiale comparée au placebo. La signification
statistique a été atteinte dans les 4 semaines chez les patients traités
par AltemiaTM.
Des améliorations statistiquement significatives des marqueurs de la
coagulation (D dimèresc), de l’inflammation (protéine C réactive) et de
l’adhérence (sélectine E), trois éléments clés associés aux
manifestations cliniques de la SCD, ont été observées après 8 semaines
de traitement. Une réduction cliniquement significative des CVO a
également été observée. Aucun SAE lié au traitement n’a été signalé.
Quatre-vingt-quatorze pour cent (94 %) des sujets ont terminé l’étude et
la majorité ont choisi de participer à la phase d’extension ouverte qui
continuera de surveiller la sécurité et l’efficacité du médicament.
« Depuis des décennies, un traitement efficace et sûr de la
drépanocytose reste problématique. Les résultats de cette étude clinique
multicentrique contrôlée, randomisée réussie en double aveugle peuvent
aboutir à un nouveau traitement qui serait sûr et efficace pour les
patients qui, partout dans le monde, souffrent de cette maladie
dévastatrice », a déclaré le Dr. Frederick D. Sancilio, président et
chef de la direction de SPCI.
« Un traitement sûr et bien toléré, consistant à prendre une fois par
jour un petit comprimé de gélatine molle, va représenter une avancée
majeure et nouvelle dans le traitement de la drépanocytose. Les profils
d’efficacité clinique et d’innocuité d’AltemiaTM justifient
clairement la poursuite du programme », a ajouté Adrian L. Rabinowicz,
MD, directeur médical chez SPCI.
Une analyse supplémentaire des résultats est en cours, et SPCI prévoit
de présenter les données détaillées de cette étude dans des revues à
comité de lecture et lors des conférences scientifiques à venir. La
Société prévoit de rencontrer l’Organisme de surveillance des aliments
et des médicaments (Food and Drug Administration (FDA)) des États-Unis
ainsi que l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour planifier les
prochaines étapes du développement d’AltemiaTM.
À propos de la drépanocytose (SCD)
La drépanocytose (SCD) est un groupe de troubles génétiques qui entraîne
une hémoglobine dysfonctionnelle (HbS) et une déplétion de certains
lipides dans les parois des cellules sanguines. Ces anomalies créent un
état inflammatoire et une augmentation de la tendance des cellules
sanguines rouges et blanches à adhérer les unes aux autres, entraînant
des occlusions épisodiques des vaisseaux sanguins, des lésions de
reperfusion et une douleur atroce. À terme, de nombreux enfants
développent des dommages aux organes et des AVC. On relève environ
100 000 cas de SCD aux États-Unis et les options de traitement sont
limitées. Le coût des soins pour ce groupe pourrait dépasser 5
milliards USD.
À propos d’Altemia™
Altemia™ est notre produit candidat exclusif en cours de développement
pour le traitement de la SCD. Altemia™ consiste en un mélange complexe
de lipides formulé à l’aide d’Advanced Lipid Technologies®
(ALT®), spécifiquement conçu pour traiter la maladie.
Encapsulé dans une petit comprimé de gélatine molle à prise quotidienne,
le médicament vise à réduire les épisodes de CVO, l’anémie, les dommages
aux organes et autres complications de la maladie chez les patients
drépanocytaires.
L’hémoglobine S (HbS) détruit les lipides spécifiques, créant une
cascade qui culmine dans des épisodes de CVO. Altemia™ est conçu pour
reconstituer ces lipides afin d’empêcher l’apparition de l’effet de
cascade.
Selon les recherches effectuées par Sancilio Pharmaceuticals Company,
Inc. (SPCI) et par d’autres sociétés, les lipides spécifiques contenus
dans Altemia™ peuvent rétablir l’équilibre et la fluidité des globules
rouges et des autres cellules touchées par la maladie. Nous croyons
qu’Altemia™ va traiter la drépanocytose en diminuant l’adhérence des
cellules sanguines, l’inflammation chronique et l’hémolyse des globules
rouges, trois facteurs qui favorisent la réduction des épisodes de
douleur, des CVO et des dommages aux organes. Sur la base de sa
formulation et de son mécanisme d’action, nous pensons qu’Altemia™ est
bien placé pour délivrer une dose thérapeutique réduite de certains
lipides directement à la membrane des globules rouges des
drépanocytaires. En associant la technologie ALT®
d’administration de médicaments avec des lipides hautement purifiés, les
CVO peuvent être considérablement réduites. Nous pensons également
qu’Altemia™ offre le potentiel de traiter les symptômes inflammatoires
de la SCD et de réduire les événements de drépanocytose en général. En
minimisant les dommages, Altemia™ pourrait être en mesure de réduire les
crises de drépanocytose et la mortalité associée.
À propos de Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc.
Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI) est une société
pharmaceutique spécialisée entièrement intégrée, axée sur le
développement, la fabrication et la commercialisation de produits
pharmaceutiques, dont notamment ceux qui sont fondés sur notre
plateforme exclusive Advanced Lipid Technologies® (ALT®).
SPCI met au point des traitements pour la drépanocytose, le syndrome de
l’intestin court et l’hypertriglycéridémie sévère. Nous utilisons nos
installations conformes à la norme cGMP pour développer et fabriquer nos
produits. Notre plateforme ALT® est conçue pour améliorer la
biodisponibilité, réduire l’effet alimentaire et améliorer l’efficacité
des lipides et des ingrédients pharmaceutiques actifs lipophiles (IPA).
Les lipides sont des molécules hydrophobes ou amphipathiques, notamment
des acides gras, des stéroïdes (y compris les hormones) et des vitamines
liposolubles (telles que les vitamines A, D, E et K). Notre modèle
commercial consiste à appliquer notre plateforme ALT® à des
lipides ou à des API lipophiles pour créer des produits candidats
uniques qui traitent les troubles et les maladies résultant de
déséquilibres lipidiques dans le corps. En plus de notre objectif
premier visant à développer nos produits exclusifs à l’aide de la
plateforme ALT®, nous utilisons et accordons à des tiers des
droits de licence sur notre plateforme exclusive ALT® et sur
d’autres technologies, en fournissant des services de développement et
ensuite des services d’encapsulation de gélatine molle. Vous trouverez
davantage d’informations sur le site : www.sancilio.com.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
Contacts
Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc.
Marc Wolff, 561-847-2302
Vice-président
exécutif et directeur financier