- Un recrutement rapide : 23 patients en moins d’un an
-
Un consensus scientifique sur les outils d’évaluation cognitive et
comportementale (BSID-III, VABS-II) utilisés
PARIS & CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Lysogene (Paris:LYS) (la « Société » FR0013233475 – LYS), société
biopharmaceutique pionnière et spécialisée dans la thérapie génique
ciblant les maladies rares du système nerveux central (SNC), annonce
aujourd’hui la fin du recrutement des patients dans le cadre de SAMOS1,
son étude observationnelle internationale pour la maladie Sanfilippo de
type A – également connue sous le nom de Mucopolysaccharidose Type IIIA
(MPS IIIA).
SAMOS est particulièrement importante car il n’existe actuellement aucun
biomarqueur validé permettant de suivre la progression de la MPS IIIA
dans le SNC, ni d’observer les effets sur le SNC du futur traitement
envisagé. SAMOS a donc été conçue pour évaluer la progression clinique
des patients non traités atteints de MPS IIIA. Comme convenu avec les
autorités réglementaires, cette étude internationale multicentrique
servira de « groupe contrôle » en vue de l’étude pivot de Lysogene
(Phase II/III) par thérapie génique, qui devrait débuter au premier
trimestre 2018.
« Lysogene a adopté une approche très proactive et rigoureuse pour
améliorer les connaissances sur la MPS IIIA » commente Dr. Bénédicte
Heron, neuropédiatre à l’Hôpital Armand Trousseau (AP-HP), Paris,
France. « Les efforts fournis par la Société pour mener à bien
cette étude observationnelle lui permettront de développer plus avant
ses recherches et thérapies, tout en étant utile à l’ensemble de la
communauté scientifique. »
Samantha Parker, Directrice Affaires Externes de Lysogene, déclare : « Le
recrutement des 23 patients dans 5 pays différents s’est déroulé
rapidement. Les responsables de nos sites cliniques et les réseaux
d’associations de patients ont ainsi démontré leur intérêt prononcé et
leur participation active afin de répondre aux besoins médicaux encore
non satisfait dans la MPS IIIA. »
En concevant SAMOS, Lysogene a constitué le premier panel d’experts
internationaux en neurologie et neuropsychologie pour la MPS IIIA. Ces
experts ont considéré que le critère principal à évaluer est la fonction
cognitive. Un critère à la fois rigoureux et mesurable scientifiquement
grâce à l’outil qu’est l’échelle Bayley du développement de l’enfant
et du nourrisson 3e édition (BSID-III). L’échelle Vineland sur
l’adaptation du comportement 2e édition
(VABS-II) a été définie comme le second outil de mesure le plus
approprié.
Pour aller plus loin dans la validation des critères cliniques des MPS
neurologiques, une réunion de consensus entre les experts internationaux
a été organisée à Londres les 2 et 3 décembre 2016 par un comité
académique en partenariat avec la UK Society for Mucopolysaccharide
Diseases et la US National MPS Society, présidée par Elsa
Shapiro2. Parmi tous les instruments à disposition, le
BSID-III a définitivement été recommandé pour mesurer les résultats
cognitifs, tandis que le VABS-II a lui été recommandé pour mesurer
l’évolution du comportement adaptatif (en s’appuyant sur la version
longue de l’entretien (van der Lee, 2017)).3
Lysogene a déjà obtenu des données cliniques de l’étude SAMOS, en
évaluant l’âge cognitif chez les 15 premiers patients inclus, âgés de 3
à 8 ans, selon l’échelle BSID-III, qui ont confirmé le déclin
intellectuel progressif, l’hyperactivité et les troubles du comportement
chez ces patients.
Lysogene a également achevé son essai clinique de phase I/II ainsi que
son étude de suivi de 4 patients MPS IIIA pendant 5 ans, sans aucun
effet indésirable lié au traitement ou au mode d’administration.4
Lysogene cible le traitement des symptômes neurologiques de la
maladie MPS IIIA
MPS IIIA est une maladie mortelle du SNC nécessitant un traitement
ciblé. Le produit de thérapie génique en développement par Lysogene pour
la maladie MPS IIIA est un vecteur rAAV sérotype rh.10, incluant le gène
codant pour SGSH. La thérapie génique in vivo offre la
possibilité d’un traitement en une fois, en insérant une copie saine du
gène SGSH dans l’organisme, permettant ainsi au corps de fabriquer
l’enzyme manquante, avec comme objectif de ralentir voire de stopper la
progression de la maladie. Le médicament candidat est délivré
directement dans le cerveau en une seule procédure neurochirurgicale.
Pour plus d’informations sur SAMOS: www.ClinicalTrials.gov
Identifiant: NCT02746341.
À propos de Lysogene
Lysogene est une société de biotechnologie au stade clinique, pionnière
dans la recherche fondamentale et le développement clinique de thérapies
géniques utilisant des vecteurs dérivés de virus adéno-associés pour
traiter des maladies rares et mortelles du SNC de l’enfant, pour
lesquelles il n’existe aujourd’hui, à la connaissance de la Société,
aucun traitement. Depuis 2009, Lysogene a mis en place une solide
plateforme et un réseau important, avec des produits innovants dans la
MPS IIIA et dans la gangliosidose à GM1. Chacun des produits développés
par Lysogene, LYS-SAF302 et LYS-GM101, dispose des désignations de
médicament orphelin par la FDA et l’EMA, et de la désignation de maladie
rare pédiatrique par la FDA.
Lysogene est cotée sur le marché réglementé d’Euronext à Paris
d’Euronext à Paris (code ISIN : FR0013233475). Plus d’informations : www.lysogene.com.
____________________
1 Sanfilippo A Multinational Observational Study
2
Shapiro Neuropsychology Consulting, LLC, Portland, OR, USA and
Department of Pediatrics, University of Minnesota, Minneapolis, MN, USA
3
J.H. van der Lee, et al., Cognitive endpoints for therapy development
for neuronopathicmucopolysaccharidoses: Results of a consensus
procedure, Mol. Genet. Metab. (2017), http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2017.05.004
4
Tardieu, M., et al. Intracerebral Administration of Adeno-Associated
Viral Vector Serotype rh.10 Carrying Human SGSH and SUMF1 cDNAs in
Children with Mucopolysaccharidosis Type IIIA Disease: Results of a
Phase I/II Trial, Human Gene Therapy (2014), http://online.liebertpub.com/doi/abs/10.1089/hum.2013.238
Contacts
Media:
Europe
Annie-Florence Loyer/Léa Jacquin
NewCap
afloyer@newcap.fr
/ ljacquin@newcap.fr
+
33 6 88 20 35 59
+ 33 1 44 71 00 12
ou
Amérique du Nord
Marion
Janic
RooneyPartners
mjanic@rooneyco.com
+
1 (212) 223-4017
ou
Investisseurs :
Mathilde Bohin
/ Emmanuel Huynh
NewCap
lysogene@newcap.eu
+
33 1 44 71 20 40