Cette étude servira de groupe contrôle pour l’étude pivot et
d’aide à une meilleure compréhension de la maladie
PARIS & CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Lysogene (la « Société » ; FR0013233475 – LYS), société
biopharmaceutique pionnière et spécialisée dans la thérapie génique
ciblant les maladies rares du système nerveux central, publie
aujourd’hui des premières données cliniques de son étude
observationnelle internationale pour la maladie Sanfilippo A (SAMOS),
thème d’une présentation par poster faite au 13e WORLD Symposium
à San Diego, Californie. La maladie Sanfilippo A est également connue
sous le nom de Mucopolysaccharidose Type IIIA (MPS IIIA).
L’objectif de SAMOS est d’évaluer l’évolution clinique des patients non
traités souffrant de la MPS IIIA. Comme validé avec les autorités
réglementaires, cette étude servira de groupe contrôle pour l’essai
clinique d’enregistrement du produit de thérapie génique en
développement dans cette indication.
Afin de mettre au point le design de l’étude et de déterminer les
critères d’évaluation les plus pertinents dans cette pathologie,
Lysogene a constitué un panel international d’experts en neurologie et
neuropsychologie.
Grâce à leur travail, les experts ont déterminé que le critère
d’évaluation principal était la fonction cognitive, selon l’échelle Bayley
du développement de l’enfant et du nourrisson 3e
édition (BSID-III). L’échelle Vineland sur l’adaptation du
comportement a été définie comme une seconde mesure possible.
L’évaluation neurocognitive est particulièrement importante en l’absence
de biomarqueurs corrélés à la progression neurodégénérative observée
dans cette pathologie et donc à la possible réponse clinique d’un
traitement futur.
L’âge cognitif évalué chez les 15 premiers patients inclus, âgés de 3 à
8 ans, selon l’échelle BSID-III, confirme le déclin intellectuel
progressif, l’hyperactivité et les troubles du comportement chez ces
patients. L’approche collaborative de Lysogene a permis de réaliser une
première méta-analyse en combinant ses premières données avec celles
publiées par l’Université du Minnesota (Shapiro et al., 2015).
« Ces données de référence sont les premières d’un ensemble de
données que nous espérons obtenir de cette étude afin de mieux décrire
et caractériser la maladie de Sanfilippo de type A » explique Soraya
Bekkali, Directrice Médicale. « Nous sommes convaincus que les
données actuelles et celles à venir seront précieuses en vue de la
préparation de l’étude clinique d’enregistrement du traitement développé
par Lysogene dans la MPS IIIA.»
Lysogene cible le traitement des symptômes neurologiques de la
maladie MPS IIIA:
Le produit de thérapie génique en développement par Lysogene pour la
maladie MPS IIIA est un vecteur rAAV sérotype rh.10, incluant le gène
codant pour SGSH. La thérapie génique in vivo offre la
possibilité d’un traitement en une fois, en insérant une copie saine du
gène SGSH dans l’organisme, permettant ainsi au corps de fabriquer
l’enzyme manquante, avec comme objectif de ralentir voire de stopper la
progression de la maladie. Le médicament candidat est délivré
directement dans le cerveau en une seule procédure neurochirurgicale.
Pour plus d’informations sur SAMOS: www.ClinicalTrials.gov
Identifiant: NCT02746341.
À propos de Lysogene
Lysogene est une société de biotechnologie au stade clinique, pionnière
dans la recherche fondamentale et le développement clinique de thérapies
géniques utilisant des vecteurs dérivés de virus adéno-associés pour
traiter des maladies rares et mortelles du SNC de l’enfant, pour
lesquelles il n’existe aujourd’hui, à la connaissance de la Société,
aucun traitement. Depuis 2009, Lysogene a mis en place une solide
plateforme et un réseau important, avec des produits innovants dans la
MPS IIIA et dans la gangliosidose à GM1. Lysogene a obtenu la
désignation de médicament orphelin par la FDA et l’EMA, et la
désignation de maladie rare pédiatrique par la FDA, pour le programme
MPS IIIA.
Lysogene est cotée sur le marché réglementé d’Euronext à Paris
d’Euronext à Paris (code ISIN : FR0013233475). Pour plus d’informations
: www.lysogene.com
Contacts
Media:
Europe
Annie Florence
NewCap
afloyer@newcap.fr
+
33 6 88 20 35 59
+ 33 1 44 71 00 12
ou
Amérique du Nord
Marion
Janic
RooneyPartners
mjanic@rooneyco.com
+
1 (212) 223-4017
ou
Investisseurs :
Julie Coulot /
Emmanuel Huynh
NewCap
lysogene@newcap.eu
+
33 1 44 71 20 40