L’échelle CMTNS est appropriée pour évaluer le degré de sévérité la
CMT1A mais présente des limitations pour mesurer
l’efficacité d’un traitement
PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Pharnext SA (Paris:ALPHA) (FR00111911287 – ALPHA), société
biopharmaceutique française qui développe un portefeuille avancé de
produits dans le domaine des maladies neurodégénératives, annonce la
publication dans le journal PLoS One des résultats d’une analyse
statistique évaluant l’échelle clinique CMTNS (Charcot-Marie-Tooth
Neuropathy Score) dans la maladie CMT1A (Charcot-Marie-Tooth Type
1A).
Le CMTNS a été développé afin d’évaluer la sévérité et la progression de
la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT). Il a été fréquemment utilisé
comme critère principal d’efficacité dans des essais cliniques sur la
CMT1A. Néanmoins, sa capacité à mesurer de façon pertinente une réponse
à un traitement n’a, à ce jour, pas été démontrée.
Dans l’étude intitulée « A Rasch Analysis of the Charcot-Marie-Tooth
Neuropathy Score (CMTNS) in a Cohort of Charcot-Marie-Tooth Type 1A
Patients », les auteurs Wenjia Wang et al. rapportent
que le CMTNS est une mesure appropriée afin de mesurer la sévérité de la
maladie CMT1A, mais semble moins sensible à l’évaluation des formes
légères. Les auteurs concluent qu’une amélioration du CMTNS doit être
envisagée pour optimiser son application clinique chez les patients
atteints de toutes les formes de CMT1A : légère, modérée et sévère.
Le Professeur Daniel Cohen, Co-Fondateur et Directeur Général de
Pharnext, déclare « Sélectionner un critère d’efficacité
pertinent représente un défi majeur lors de l’élaboration de protocoles
d’essais cliniques. Ces résultats confirment les limites du CMTNS. Ils
soutiennent la décision de Pharnext prise en accord avec les agences
règlementaires américaines et européennes de ne pas l’utiliser comme
critère principal d’efficacité dans notre étude clinique pivot de Phase
3 PLEO-CMT évaluant l’efficacité de PXT3003 chez les patients CMT1A
atteints de formes légères à modérées, et de lui préférer l’ONLS
(Overall Neuropathy Limitations Scale) qui a déjà été utilisé pour
l’approbation de traitement dans d’autres neuropathies périphériques.
L’étude est disponible ici : http://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0169878
A propos de la CMT1A
La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT)
est constituée par un groupe hétérogène de neuropathies périphériques,
chroniques, héréditaires, progressives. La CMT de type 1A (CMT1A), forme
la plus fréquente de CMT, est une maladie orpheline touchant au moins
125 000 personnes en Europe et aux Etats-Unis. La mutation génétique à
l’origine de la CMT1A est une duplication du gène PMP 22 codant pour une
protéine constituante de la myéline des nerfs périphériques. La
surexpression de ce gène provoque une dégradation de la gaine des
neurones (myéline) responsable du dysfonctionnement des nerfs, suivi par
une perte de la conduction de l’influx nerveux. A cause de cette
dégradation des nerfs périphériques, les patients souffrent d’atrophie
musculaire progressive des jambes et des bras entrainant des problèmes
de marche, de course et d’équilibre; ainsi que des troubles de
fonctionnalité des mains. Les patients CMT1A peuvent devenir dépendants
d’un fauteuil roulant dans 5% des cas. Ils peuvent également souffrir de
troubles sensoriels légers à modérés. Les premiers symptômes
apparaissent durant l’adolescence et vont progressivement évoluer au
cours de la vie du patient.
A ce jour, aucun médicament curatif ou
symptomatique n’a reçu d’autorisation de mise sur le marché pour la
CMT1A et la prise en charge consiste en des soins de support tels que
les orthèses, les attèles, la kinésithérapie, l’ergothérapie ou encore
la chirurgie.
A propos de l’étude PLEO-CMT
PLEO-CMT est une étude pivot de
Phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée versus
placebo, comprenant trois bras, initiée en décembre 2015 et qui a
recruté 323 patients atteints de CMT1A légère à modérée dans 30 centres
cliniques à travers l’Europe, les Etats-Unis et le Canada. Le diagnostic
de CMT1A a été confirmé génétiquement par la détection de la duplication
du gène PMP 22. Sur une période de 15 mois, Pharnext comparera en bras
parallèles l’efficacité et la tolérance de deux doses de PXT3003
administrées par voie orale avec le placebo. Le critère principal
d’évaluation de l’efficacité sera la variation du score ONLS à 12 et 15
mois de traitement afin de mesurer l’amélioration fonctionnelle des
patients sous PXT3003. Des critères secondaires additionnels
d’évaluation incluront des mesures fonctionnelles et
électrophysiologiques. Ensuite, une étude de suivi d’une durée de neuf
mois permettra aux patients ayant terminé les 15 premiers mois, de
recevoir une dose active de PXT3003. Pour plus d’informations sur
l’essai clinique PLEO-CMT, merci de vous connecter sur le site internet
suivant : Site du National Institute of Health (NIH) (Etats-Unis) : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02579759
À propos de Pharnext
Pharnext est une société
biopharmaceutique à un stade avancé de développement fondée par des
scientifiques et entrepreneurs de renom, dont le Professeur Daniel
Cohen, pionnier de la génomique moderne. Pharnext est spécialisée dans
les maladies neurodégénératives et a deux produits en développement
clinique : PXT3003 est en Phase 3 internationale dans la maladie de
Charcot-Marie-Tooth de type 1A et bénéficie du statut de médicament
orphelin en Europe et aux Etats-Unis. PXT864 a obtenu des résultats de
Phase 2 positifs dans la maladie d’Alzheimer. Pharnext est le pionnier
d’un nouveau paradigme de découverte de médicaments: PLEOTHERAPIE®. La
société identifie et développe des combinaisons synergiques de
médicaments repositionnés à faible dose. Ces PLEOMEDICAMENT®
présenteraient de nombreux avantages importants: efficacité, innocuité
et propriété intellectuelle solide incluant plusieurs brevets de
composition déjà délivrés. Pharnext est soutenue par une équipe
scientifique de renommée internationale.
Pharnext est cotée sur le
marché Alternext d’Euronext à Paris (code ISIN : FR00111911287).
Pour
plus d’informations, connectez-vous sur http://www.pharnext.com
PLEOMEDICAMENT® et PLEOTHERAPIE® sont des marques déposées, propriétés
de Pharnext.
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