PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Pharnext SA (Paris:ALPHA) (FR00111911287 – ALPHA), société
biopharmaceutique pionnière d’une nouvelle approche de développement de
médicaments innovants reposant sur la combinaison et le repositionnement
de médicaments connus, annonce aujourd’hui que le Comité Indépendant de
Surveillance des Données (DSMB : Data Safety Monitoring Board) a
réalisé sa deuxième évaluation des données de sécurité de PXT3003 dans
l’étude clinique de Phase 3 PLEO-CMT en cours. Sur la base de l’analyse
des données de sécurité de tous les patients randomisés le DSMB a
recommandé la poursuite de l’étude telle que prévue.
PLEO-CMT est une étude pivot de Phase 3, multicentrique, randomisée, en
double aveugle, contrôlée versus placebo, comprenant trois bras, initiée
en décembre 2015 et qui a recruté 323 patients atteints de la maladie de
Charcot-Marie-Tooth de Type 1A (CMT1A) légère à modérée dans 30 centres
cliniques à travers l’Europe, les Etats-Unis et le Canada. Le diagnostic
de CMT1A a été confirmé génétiquement par la détection de la duplication
du gène PMP22. Sur une période de 15 mois, Pharnext comparera en bras
parallèles l’efficacité et la tolérance de deux doses de PXT3003
administrées par voie orale avec le placebo. Le critère principal
d’évaluation de l’efficacité sera la variation du score ONLS à 12 et 15
mois de traitement afin de mesurer l’amélioration fonctionnelle des
patients sous PXT3003. Des critères secondaires additionnels
d’évaluation incluront des mesures fonctionnelles et
électrophysiologiques.
Le DSMB est un groupe indépendant d’experts en pratique clinique,
biostatistiques et en méthodologie d’étude, sélectionnés pour apporter
des recommandations à Pharnext sur la base d’une analyse régulière et
planifiée des données collectées pendant le déroulement de l’étude
clinique.
« Cette seconde recommandation positive émanant d’un groupe
indépendant d’experts confirme une nouvelle fois le bon profil de
tolérance de PXT3003, et ce même chez les patients ayant reçu jusqu’à 15
mois de traitement. Pour les patients souffrant de CMT1A, maladie pour
laquelle il n’existe à ce jour que des soins palliatifs, cette étude
clinique de Phase 3 est très importante », déclare le Pr. Daniel
Cohen, M.D., Ph.D., Cofondateur et Directeur Général de Pharnext. «
Nous sommes convaincus que notre PLEODRUG™ PXT3003 a le potentiel de
transformer la prise en charge des patients adultes atteints de CMT1A.
Nous attendons avec impatience la fin de cette étude clinique afin de
pouvoir partager les résultats préliminaires mi-2018. »
A propos de PXT3003
PXT3003, la PLEODRUG™ la plus avancée de Pharnext et en développement
dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) est une
nouvelle combinaison fixe à faible dose de baclofène, naltrexone et
sorbitol, administrée deux fois par jour sous la forme d’une solution
buvable. Son mécanisme d’action est multiple : inhibition synergique de
la surexpression du gène PMP22 associée à une amélioration de la
myélinisation, préservation de l’axone des nerfs périphériques et des
effets bénéfiques additionnels sur d’autres types cellulaires : cellules
musculaires, jonctions neuromusculaires et cellules immunitaires.
PXT3003
a obtenu des résultats positifs dans l’essai clinique de Phase 2 mené
sur 80 patients adultes atteints de CMT1A. En 2014, l’EMA et la FDA ont
accordé le statut de « médicament orphelin » au PXT3003, pour le
traitement de la CMT1A chez l’adulte.
À propos de PHARNEXT
Pharnext est une société biopharmaceutique à un stade avancé de
développement fondée par des scientifiques et entrepreneurs de renom,
dont le Professeur Daniel Cohen, pionnier de la génomique moderne.
Pharnext a deux produits en développement clinique. PXT3003 est en Phase
3 internationale dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A et
bénéficie du statut de médicament orphelin en Europe et aux Etats-Unis.
PXT864 a obtenu des résultats de Phase 2 positifs dans la maladie
d’Alzheimer. Pharnext est le pionnier d’un nouveau paradigme de
découverte de médicaments : PLEOTHERAPY™. La société identifie et
développe des combinaisons synergiques de médicaments repositionnés à de
nouvelles doses optimales plus faibles. Ces PLEODRUG™ présenteraient de
nombreux avantages importants : efficacité, innocuité et propriété
intellectuelle solide incluant plusieurs brevets de produits déjà
délivrés. Pharnext est soutenue par une équipe scientifique de renommée
internationale.
Pharnext est cotée sur le marché Euronext Growth à Paris (code ISIN :
FR00111911287).
Pour plus d’informations, visitez notre site
internet : www.pharnext.com
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