LACHEN, Suisse–(BUSINESS WIRE)–Octapharma est ravie d’annoncer la publication de résultats
intermédiaires de l’étude NuProtect (GENA-05, NCT01712438),
premières données cliniques portant sur le traitement avec Nuwiq®
de patients non précédemment traités (PNPT), le 16 août 2017
dans un article early view dans le journal médical de renommée
internationale Haemophilia.
Commencée en mars 2013, l’étude NuProtect vise à étudier
l’immunogénicité, l’efficacité et l’innocuité de Nuwiq® chez
les PNPT souffrant d’hémophilie A grave, qui présentent le risque le
plus élevé de développer des inhibiteurs. L’étude en cours a recruté 110
PNPT d’âges et d’origines ethniques variés qui recevront Nuwiq®
pendant une durée pouvant atteindre 100 jours d’exposition (JE), ce qui
en fait l’une des plus importantes études avec un produit FVIII unique.
Les patients ayant précédemment reçu un quelconque concentré de FVIII ou
produit sanguin contenant du FVIII sont exclus de l’étude.
L’article récemment publié décrit les résultats intermédiaires pour 66
PNPT traités pendant au moins 20 JE, délai au bout duquel la plupart des
inhibiteurs surviennent. L’incidence cumulative (intervalle de confiance
de 95 %) a été de 20,8 % (10,7–31,0) pour tous les inhibiteurs et de
12,8 % (4,5–21,2) pour les inhibiteurs de titre élevé. L’étude fait état
d’une excellente efficacité de Nuwiq® dans la prévention des
saignements, avec des taux de saignement annuels médians de 0 pour les
saignements spontanés et de 2,40 pour l’ensemble des saignements. Nuwiq®
a également montré son efficacité pour le traitement des saignements
(92,4 % des saignements ont été contrôlés avec une ou deux perfusions)
et en tant que prophylaxie chirurgicale (notée comme « excellente » ou «
bonne » pour 89 % des procédures chirurgicales). Ces résultats
intermédiaires confirment l’excellente efficacité hémostatique signalée
avec Nuwiq® chez les patients précédemment traités.
Larisa Belyanskaya, responsable de l’unité commerciale internationale
Hématologie, a déclaré : « Nous sommes vraiment enthousiasmés par les
résultats de l’étude NuProtect et sommes ravis que ces données
intermédiaires soient dorénavant disponibles sous forme de publication
dans le journal spécialisé à comité de lecture Haemophilia. Il s’agit de
la première étude à rapporter des données de PNPT traités avec un rFVIII
produit dans une lignée cellulaire humaine, et les résultats
différencient davantage Nuwiq® par rapport aux
autres produits sur le marché. »
Olaf Walter, membre du conseil d’administration d’Octapharma, a ajouté :
« Ces données démontrent la faible immunogénicité de Nuwiq®
chez les PNPT, le groupe de patients présentant le risque le plus élevé
de développement d’inhibiteurs, et confirment l’excellente efficacité
observée chez les patients précédemment traités. Cette publication
constitue un nouveau pas important vers l’objectif d’Octapharma de
permettre aux patients atteints de troubles de la coagulation de mener
une vie normale. »
Octapharma tient à remercier toutes les personnes ayant participé à
l’étude, en particulier les patients et leurs familles, sans qui cette
étude n’aurait pas été possible.
À propos de l’étude NuProtect (GENA-05)
L’étude NuProtect (NCT01712438) est une étude clinique
interventionnelle, ouverte, de phase 3, menée dans 38 centres, visant à
évaluer au moins 100 patients non précédemment traités (PNPT) souffrant
d’hémophilie A grave, de tous âges et origines ethniques, recrutés à des
fins d’étude pendant une durée pouvant atteindre 100 jours d’exposition
(JE) ou 5 années au maximum. Les patients précédemment traités avec un
quelconque concentré de FVIII/produit sanguin contenant du FVIII sont
exclus de l’étude. L’objectif principal est d’évaluer l’immunogénicité
de Nuwiq® en déterminant l’activité des inhibiteurs à l’aide
du test Bethesda (variante appelée méthode de Nimègue) effectué dans un
laboratoire central. Les résultats définitifs de l’étude NuProtect
devraient être disponibles en 2019. De plus amples informations sur cet
essai sont disponibles sur www.clinicaltrials.gov.
Une étude d’extension (GENA-15, NCT01992549) poursuivra l’évaluation de
l’immunogénicité, l’efficacité et l’innocuité à long terme de Nuwiq®
chez les PNPT.
À propos du Nuwiq®
Nuwiq® est une protéine recombinante du facteur VIII de 4ème
génération1, produite dans une lignée cellulaire humaine sans
modification chimique ni fusion avec une quelconque autre protéine2.
Nuwiq® est cultivée sans additif d’origine humaine ou animale2,
est dépourvue d’épitopes de protéines non humaines antigéniques3
et a une demi-vie moyenne de 17,1 heures4,5 et une affinité
élevée pour le facteur de coagulation de von Willebrand6. Le
traitement avec Nuwiq® a été évalué dans le cadre de sept
essais cliniques finalisés ayant inclus 201 PPT7,8 (190
individus) souffrant d’hémophilie A grave, dont 59 enfants9.
Nuwiq® est approuvé pour le traitement et la prophylaxie des
saignements chez les PPT de toutes les tranches d’âge atteints
d’hémophilie A dans l’UE, aux États-Unis, au Canada, en Australie, en
Amérique latine et en Russie. D’autres dépôts à l’échelle mondiale pour
Nuwiq® sont prévus.
Références :
1. FDA Nuwiq® memorandum (STN 125555 ), 9 octobre 2014.
2. Casademunt E, et al. Eur J Haematol 2012; 89: 165-76.
3. Kannicht C, et al. Thromb Res. 2013;131:78-88.
4. Nuwiq® European Public Assessment Report, 22 mai 2014.
5. NUWIQ® US Prescribing Information, septembre 2015.
6. Sandberg H, et al. Thromb Res 2012; 130: 808-17.
7. Valentino LA, et al. Haemophilia 2014; 20(Suppl. 1): 1-9
8. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017; e-pub ahead of print; doi:
10.1111/hae.13251
9. Klukowska A, et al. Haemophilia 2016; 22, 232-39.
À propos de l’hémophilie A
L’hémophilie A est un trouble héréditaire du chromosome X provoqué par
une défaillance du facteur VIII qui, en l’absence de traitement, aboutit
à des hémorragies dans les muscles et les articulations, puis à une
arthropathie et à une morbidité grave. Le traitement prophylactique du
facteur VIII de remplacement permet de réduire le nombre d’épisodes de
saignements ainsi que le risque de dommages articulaires permanents. Ce
trouble touche un homme sur 5 000 à 10 000 à travers le monde. À
l’échelle mondiale, 75 % des cas d’hémophilie ne sont ni diagnostiqués
ni traités. Le développement des anticorps neutralisants du facteur VIII
(inhibiteurs du facteur VIII) dirigés contre le facteur VIII par
perfusion est la complication la plus préjudiciable de ce traitement. On
a signalé une augmentation allant jusqu’à 39 % du risque actuel cumulé
de développement des inhibiteurs du facteur VIII.
À propos d’Octapharma
Octapharma, dont le siège social se situe à Lachen, en Suisse, est l’un
des plus importants fabricants de produits à base de protéines humaines
au monde. Il développe et produit des protéines humaines à partir de
plasma humain et de lignées cellulaires humaines. Persuadée que
l’investissement est en mesure d’améliorer la vie des personnes, la
société familiale Octapharma s’y consacre depuis 1983 ; car c’est dans
notre sang.
En 2016, le Groupe a réalisé un chiffre d’affaires de 1,6 milliard €, un
résultat d’exploitation de 383 millions € et a investi 249 millions €
pour garantir sa prospérité future. Octapharma emploie plus de 7 100
personnes dans le monde pour aider au traitement des patients dans 113
countries en proposant des produits dans trois domaines thérapeutiques :
- Hématologie (troubles de la coagulation)
- Immunothérapie (troubles de l’immunité)
- Soins intensifs
Octapharma possède six unités de production dernier cri en Autriche, en
France, en Allemagne, au Mexique et en Suède.
Pour plus d’informations, visitez www.octapharma.com
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être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
Contacts
Octapharma AG
Unité commerciale internationale Hématologie
Olaf
Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
ou
Larisa
Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
Tél.
: +41 55 4512121