– Premier et unique produit à base de nitisinone approuvé pour
être utilisé une fois par jour au Canada, conçu pour répondre aux
besoins des patients atteints de HT-1 atteignant la fin de l’enfance,
l’adolescence et l’âge adulte –
OAKVILLE, Ontario–(BUSINESS WIRE)–Sobi,
une société biopharmaceutique internationale avant-gardiste spécialisée
dans les maladies rares, a reçu l’approbation de Santé Canada concernant
une fréquence d’administration réduite pour OrfadinMD
(nitisinone).
Orfadin est approuvé, en association avec un régime alimentaire à faible
teneur en tyrosine et en phénylalanine, pour le traitement de la
tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1), un trouble génétique rare qui
peut entraîner des complications hépatiques, rénales et neurologiques et
qui est fatal dans la plupart des cas s’il n’est pas traité. La
fréquence d’administration réduite à raison d’une fois par jour est
approuvée pour l’utilisation chez les patients dont le poids est
supérieur ou égal à 20 kg (44 lb) et chez qui les concentrations
sériques et urinaires de succinylacétone sont indétectables après
l’administration de nitisinone deux fois par jour de façon stable
pendant un minimum de quatre semaines.
« Orfadin est le premier produit à base de nitisinone approuvé pour être
utilisé une fois par jour au Canada. Il s’agit d’une étape importante
dans la réduction du fardeau associé au traitement pour les personnes
atteintes de HT-1, qui suit l’introduction par Sobi de la suspension
buvable et des gélules de 20 mg d’Orfadin », souligne Bob McLay,
vice-président et directeur général de Sobi Canada inc. « Aux
États-Unis, où toutes les options de posologie et de formulation
d’Orfadin sont offertes depuis un certain temps déjà, on remarque que
les patients choisissent de plus en plus de profiter de la flexibilité
offerte par ces options. Je suis heureux de pouvoir également proposer
ces choix aux patients canadiens. »
Sobi fournit actuellement différentes options posologiques au Canada, y
compris des gélules de 2 mg, de 5 mg, de 10 mg et de 20 mg et une
suspension buvable de 4 mg/ml, ainsi qu’une nouvelle fréquence
d’administration à raison d’une fois par jour. À l’origine,
l’approbation d’Orfadin au Canada se fondait sur une étude
internationale, non contrôlée et ouverte, menée auprès de 291 patients
atteints de HT-1. Les patients traités par Orfadin en association avec
des restrictions alimentaires ont présenté des probabilités de survie de
93 % à 96 % après deux, quatre et six ans. Auparavant, les témoins
traités uniquement au moyen de restrictions alimentaires ont présenté
des probabilités de survie de 38 % et de 29 % (survie après un et
deux ans, respectivement, pour les patients âgés de moins de deux mois à
l’apparition des symptômes), de 74 % (pour les patients âgés de deux à
six mois à l’apparition des symptômes) et de 96 % (pour les patients
âgés de plus de six mois à l’apparition des symptômes). Les effets
indésirables les plus couramment signalés durant l’essai étaient la
thrombocytopénie, la leucopénie et la granulocytopénie, ainsi que la
conjonctivite, l’opacité cornéenne, la kératite et la photophobie. Aucun
patient n’a interrompu le traitement en raison d’effets indésirables
associés au médicament. Vous pouvez obtenir de plus amples
renseignements, ainsi que la monographie du produit, en consultant le site Web
nord-américain de Sobi.
« Les aidants des personnes atteintes de HT-1 ont souvent l’impression
que leur vie, gouvernée par les programmes de traitement exigeants et
les restrictions alimentaires, est loin d’être normale. Je remercie donc
Sobi d’offrir de nouvelles options posologiques, comme l’administration
d’Orfadin une fois par jour, aux Canadiens », dit Durhane Wong-Rieger,
présidente de l’Organisation canadienne des maladies rares (Canadian
Organization for Rare Disorders). « Il est particulièrement important
pour les patients approchant l’adolescence de disposer de telles options
posologiques, car des études ont démontré que l’observance liée aux
médicaments est plus difficile à cet âge. »
À propos de la HT-1
Les personnes atteintes de tyrosinémie
héréditaire de type 1 (HT-1) ont une difficulté à décomposer un acide
aminé appelé tyrosine. Des produits dérivés toxiques se forment et
s’accumulent dans le corps, ce qui peut mener à des complications
hépatiques, rénales et neurologiques. Dans la plupart des cas, la HT-1
est fatale si elle n’est pas traitée. Environ 1 000 personnes partout
dans le monde ont été identifiées comme vivant avec la HT-1 à ce jour.
Environ 10 pour cent de ces patients vivent au Canada.
À propos d’OrfadinMD
OrfadinMD
(nitisinone) bloque la décomposition de la tyrosine, réduisant ainsi la
quantité de produits dérivés toxiques de tyrosine dans le corps. Les
patients doivent suivre un régime spécial en association avec un
traitement par Orfadin, puisque la tyrosine n’est pas décomposée
adéquatement. Orfadin est la propriété exclusive de Sobi qui assure sa
mise au point et sa disponibilité dans le monde. Pour obtenir les
renseignements posologiques européens complets, veuillez visiter le
site Web de l’EMA. Pour obtenir les renseignements posologiques
américains complets, veuillez consulter le www.orfadin.com.
Les renseignements posologiques canadiens complets se trouvent sur le site Web
nord-américain de Sobi.
À propos de SobiMC
SobiMC est
une société de soins de santé internationale spécialisée dédiée aux
maladies rares. La vision de Sobi consiste à être reconnue à titre de
chef de file mondial en matière d’accès à des traitements novateurs qui
font une différence considérable dans la vie des individus atteints de
maladies rares. Son portefeuille de produits est principalement axé sur
l’hémophilie et les soins spécialisés. Les partenariats en ce qui a
trait à la mise au point et à la commercialisation de produits destinés
aux soins spécialisés constituent un élément clé de sa stratégie. Sobi
est une pionnière en biotechnologie avec des capacités de calibre
mondial en biochimie des protéines et en fabrication de produits
biologiques. En 2017, Sobi a réalisé un chiffre d’affaires de
6,5 milliards de couronnes suédoises et comptait environ 850 employés.
L’action (STO : SOBI) est inscrite au NASDAQ Stockholm. Pour en savoir
davantage, visitez le www.sobi.com
et le www.sobi-northamerica.com.
Contacts
Sobi
Trista Morrison, 781-810-0490
trista.morrison@sobi.com