PITTSBURGH–(BUSINESS WIRE)–Knopp Biosciences LLC a annoncé aujourd’hui le renouvellement et
l’expansion de son octroi de subventions par le Blueprint
Neurotherapeutics Network des National Institutes of Health en vue de
développer de nouveaux traitements contre l’épilepsie.
La subvention de Phase 2 dans le cadre du programme Small Business
Innovation Research (SBIR) des NIH anticipe un support des NIH pouvant
atteindre 2 millions de dollars au cours des trois prochaines années du
projet, sous réserve du franchissement de certaines étapes. Le
renouvellement fait suite au franchissement réussi de tous les jalons
dans le cadre d’une subvention de Phase 1 de 400 000 dollars octroyée
précédemment.
Knopp mène son programme consacré aux activateurs des canaux potassium
vers le développement préclinique et clinique de candidats médicaments à
petites molécules dirigés vers une cible pharmaceutique anticrises
validée, encodée par le gène KCNQ2. Knopp prévoit de faire progresser de
nouveaux activateurs du KCNQ2 à petites molécules destinés à lutter
contre l’encéphalopathie épileptique néonatale, une maladie rare
provoquée par des mutations héritées dans le gène KCNQ2.
L’encéphalopathie épileptique néonatale est caractérisée par des crises
permanentes depuis le commencement de la vie et une déficience
développementale profonde chez les enfants pour lesquels les médicaments
antiépileptiques conventionnels sont insuffisants ou inefficaces.
Michael Bozik, M.D., président et DG de Knopp, un neurologue avec une
expertise du développement clinique de modulateurs des canaux potassium,
est enquêteur principal dans le cadre de la subvention Blueprint. «
Cette subvention de Phase 2 reconnait le besoin d’aller au-delà de la
maîtrise des crises pour traiter les causes sous-jacentes de l’épilepsie
», a-t-il déclaré. « Nous sommes enchantés du renouvellement de la
subvention NIH Blueprint et de l’importance qu’elle accorde aux
approches novatrices pour le traitement des épilepsies graves. »
La collaboration avec le NIH Blueprint aidera à faire progresser Knopp
dans les études sur l’humain de l’encéphalopathie épileptique néonatale
associée à KCNQ2. « La communauté KCNQ2 apprécie la reconnaissance des
NIH pour soutenir le besoin d’innovation dans des affections rares comme
l’épilepsie associée à KCNQ2 », a expliqué Jim Johnson, président de la
KCNQ2 Cure Alliance. Il a fait remarquer que l’événement annuel KCNQ2
Cure Family and Professional Summit, qui se tient cette semaine à
Boston, « est axé sur les partenariats et l’innovation dans la recherche
de traitements efficaces. »
À PROPOS DE KNOPP BIOSCIENCES LLC
Basée à Pittsburgh, en Pennsylvanie (États-Unis), Knopp Biosciences est
une société privée spécialisée dans la découverte et le développement de
médicaments, qui se consacre à la fourniture de traitements
révolutionnaires pour les maladies inflammatoires et neurologiques afin
de répondre à d’importants besoins médicaux non satisfaits. Notre petite
molécule au stade clinique, le dexpramipexole, va passer aux essais
cliniques de stade avancé pour les syndromes hyperéosinophiliques et aux
essais cliniques de Phase 2 pour l’asthme éosinophilique. Notre
plateforme préclinique est consacrée aux traitements à base de petites
molécules destinés à lutter contre l’encéphalopathie épileptique
néonatale, un trouble du cerveau dévastateur chez les nourrissons causé
par une mutation rare du gène KCNQ2. Veuillez visiter knoppbio.com.
À PROPOS DE LA KCNQ2 CURE ALLIANCE
La KCNQ2 Cure Alliance est une organisation à but non lucratif se
consacrant à la collecte de fonds de recherche pour l’encéphalopathie
épileptique KCNQ2, une forme rare et catastrophique d’épilepsie qui
commence dans les premiers jours de l’existence. Veuillez visiter kcnq2cure.org.
La recherche de Knopp sur les activateurs Kv7 est soutenue sous le
numéro de subvention U44NS093160 du National Institute of Neurological
Disorders and Stroke des National Institutes of Health (NIH). Le contenu
de cette annonce relève de la seule responsabilité de Knopp et ne
représente pas nécessairement le point de vue des NIH.
Le présent communiqué de presse contient des « énoncés prospectifs »,
y compris des déclarations relatives aux dépôts réglementaires prévus et
aux programmes de développement clinique pour le dexpramipexole. Tous
les énoncés prospectifs s’appuient sur les hypothèses et attentes
actuelles de la direction et impliquent des risques, des incertitudes et
d’autres facteurs importants, qui comprennent spécifiquement les
incertitudes inhérentes aux essais cliniques et aux programmes de
développement de produits, à la disponibilité de financements pour
soutenir la poursuite des recherches et des études, à la disponibilité
avérée ou potentielle d’autres thérapies ou traitements éventuels, à la
disponibilité de dispositifs de protection des brevets pour les
découvertes et à la disponibilité d’alliances stratégiques, ainsi que
d’autres facteurs qui pourraient entraîner une différence entre les
résultats réels atteints par Knopp et ses attentes. Il n’est donc pas
garanti que le dexpramipexole sera effectivement développé ou fabriqué
ou que les résultats finaux des études cliniques seront propices aux
approbations réglementaires requises pour commercialiser le produit.
Knopp n’assume aucune obligation de mise à jour ou de révision de ces
énoncés prospectifs, que ce soit suite à de nouvelles informations, à
des événements futurs ou autre.
Le portefeuille de Knopp se compose de produits médicamenteux
expérimentaux qui n’ont pas été approuvés par l’Agence américaine des
produits alimentaires et des médicaments (la « FDA »). Ces médicaments
expérimentaux font toujours l’objet d’études cliniques pour vérifier
leur innocuité et leur efficacité.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
Contacts
Knopp Biosciences LLC
Tom Petzinger, +1-412-488-1776
tom@knoppbio.com