Chugai présente les résultats de deux études pivots de phase lll portant sur l’anticorps bispécifique HEMLIBRA® à la FMH 2018

TOKYO–(BUSINESS WIRE)–Chugai
Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKYO : 4519) a annoncé aujourd’hui que
les résultats complets de l’étude HAVEN 3 (NCT02847637) et de l’étude
HAVEN 4 (NCT03020160) évaluant le traitement de l’hémophilie A HEMLIBRA^®
[nom générique : emicizumab (recombinaison génétique)] de Chugai,
étaient actuellement présentés au Congrès mondial 2018 de la Fédération
mondiale de l’hémophilie, organisé à Glasgow, en Écosse, du 20 au
24 mai. L’étude HAVEN 3 est menée chez des personnes souffrant
d’hémophilie A sans inhibiteurs, tandis que l’étude HAVEN 4 est menée
chez des personnes atteintes d’hémophilie A avec ou sans inhibiteurs.
Les résultats de ces études seront présentés au congrès sous forme de
résumés de dernière minute.

« Les résultats de l’étude HAVEN 3 démontrent que HEMLIBRA, qui a été
créé grâce aux technologies brevetées de conception d’anticorps de
Chugai, peut réduire le risque de saignement chez les personnes
atteintes d’hémophilie A sans inhibiteurs. La comparaison intra-patients
dans cette étude démontre également une réduction statistiquement
significative du saignement par la prophylaxie HEMLIBRA par rapport à la
thérapie du facteur VIII, qui constitue actuellement le traitement
standard », a déclaré Tatsuro Kosaka, président et PDG de Chugai. « En
outre, les données de HAVEN 4 indiquent qu’indépendamment de la présence
d’inhibiteurs, l’administration de HEMLIBRA une fois toutes les quatre
semaines peut réduire le risque de saignement chez les personnes
atteintes d’hémophilie A, par rapport aux traitements existants. Nous
travaillerons en étroite collaboration avec Roche afin d’obtenir dès que
possible l’autorisation de HEMLIBRA pour le traitement de l’hémophilie A
sans inhibiteurs. »

Étude HAVEN 3

Description de l’étude

L’étude HAVEN 3 est une étude randomisée, multicentrique, ouverte, de
phase III qui évalue l’efficacité, l’innocuité et la pharmacocinétique
de la prophylaxie HEMLIBRA sous forme d’injection sous-cutanée une fois
par semaine et une fois toutes les deux semaines. L’étude a recruté
152 patients atteints d’hémophilie A, âgés de 12 ans ou plus, sans
inhibiteurs au facteur VIII, qui avaient été précédemment traités par
une thérapie de facteur VIII épisodique ou prophylactique.

• Critère d’évaluation primaire : nombre de saignements traités dans le
  temps avec la prophylaxie HEMLIBRA (Bras A et Bras B) versus sans
  prophylaxie (Bras C).
• Critères d’évaluation secondaires : tous les taux de saignement, le
  taux de saignement spontané traité, le taux de saignement des
  articulations traité, le taux de saignement cible des articulations
  traité, la qualité de vie liée à l’état de santé (health-related
  quality of life, HRQoL) / l’état de santé avec la prophylaxie HEMLIBRA
  (Bras A et Bras B) versus sans prophylaxie (Bras C) ; la comparaison
  intra-patients du taux de saignement et de l’innocuité par rapport à
  leur thérapie prophylactique précédente de facteur VIII (Bras D) ; et
  l’innocuité, etc.

Conception de l’étude    n=152

• Les patients traités précédemment avec une thérapie de facteur VIII
  épisodique ont été randomisés dans un ratio de 2:2:1 au Bras A, B ou C

• Les patients traités précédemment par un prophylactique du facteur
  VIII ont été recrutés dans le :

Le traitement épisodique de saignements spontanés par une thérapie de
facteur VIII était autorisé par protocole.

Synthèse des résultats

• HEMLIBRA a permis d’atteindre une réduction statistiquement
  significative des saignements traités (test de Wald, p <0,0001)
  respectivement de 96 % avec une prophylaxie HEMLIBRA hebdomadaire
  (Bras A) et de 97 % (p <0,0001) avec une prophylaxie une fois toutes
  les deux semaines, par rapport à un bras de contrôle sans prophylaxie
  (Bras C).

• 55,6 % (IC à 95 % : 38,1, 72,1) des patients ayant reçu une
  prophylaxie HEMLIBRA hebdomadaire (Bras A) n’ont présenté aucun
  saignements traités, contre 60 % (IC à 95 % : 42,1, 76,1) pour les
  patients ayant reçu une prophylaxie HEMLIBRA une fois toutes les deux
  semaines (Bras B), et 0 % (IC à 95 % : 0,0, 18,5) pour ceux n’ayant
  reçu aucun traitement de prophylaxie (Bras C).
• Une comparaison intra-patients (n=48) chez des patients ayant
  précédemment été traités avec une prophylaxie de facteur VIII avant
  l’étude (Bras D) et ayant participé à l’étude non interventionnelle
  (ENI) précédente a démontré une réduction de 68 % (RR=0,32, p <0,0001)
  des saignements traités avec une prophylaxie HEMLIBRA hebdomadaire.
• Les évènements indésirables (EI) survenant chez 5 % ou plus des
  patients traités par HEMLIBRA étaient des réactions au point
  d’injection, des douleurs articulaires (arthralgie), des symptômes de
  rhume (nasopharyngite), des maux de tête, une infection des voies
  respiratoires supérieures et la grippe.
• Aucun événement indésirable (EI) grave ou inattendu relatif à HEMLIBRA
  n’a été observé, et les EI les plus courants ont coïncidé avec les
  profils d’innocuité connus du médicament.

Étude HAVEN 4

Description de l’étude

L’étude HAVEN 4 est une étude à un seul bras, multicentrique, ouverte,
de phase III évaluant l’efficacité, l’innocuité et la pharmacocinétique
d’une administration sous-cutanée de HEMLIBRA toutes les quatre
semaines. L’étude a recruté 48 patients (âgés de 12 ans ou plus)
atteints d’hémophilie A avec ou sans inhibiteurs au facteur VIII et qui
avaient été traités précédemment par le facteur VIII à la demande ou
prophylactique ou par des agents de contournement, selon leur statut
d’inhibiteur.

• Critère d’évaluation primaire : taux de saignement traité avec
  prophylaxie HEMLIBRA
• Critères d’évaluation secondaires : tous les taux de saignement, le
  taux de saignement spontané traité, le taux de saignement des
  articulations traité, le taux de saignement cible des articulations
  traité, la qualité de vie liée à l’état de santé (health-related
  quality of life, HRQoL) / l’état de santé, et l’innocuité, etc.

Conception de l’étude    n=48

Les patients avec ou sans inhibiteurs au facteur VIII précédemment
traités par le facteur VIII à la demande ou prophylactique ou par des
agents de contournement ont été recrutés dans deux cohortes. L’étude
s’est déroulée en deux étapes ;

Tous les patients de la cohorte de pré-inclusion PK (n=7) ont été
précédemment traités par un traitement à la demande, puis ont reçu la
prophylaxie HEMLIBRA dans le cadre de l’étude. L’évaluation de la
pharmacocinétique a été effectuée après que les sept patients aient été
surveillés dans la cohorte de pré-inclusion PK au moins six semaines
après l’initiation de l’administration de HEMLIBRA, et suivie d’une
étude de cohorte d’expansion. Le traitement épisodique de saignements
spontanés par une thérapie de facteur VIII était autorisé par protocole.

Synthèse des résultats

• Les patients ayant reçu une prophylaxie HEMLIBRA dans la cohorte
  d’expansion ont présenté un taux de saignement annualisé (TSA) médian
  concernant tous les saignements traités de 0,0 (IQR : 0,0 ; 2,1).
• 56,1 % (IC à 95 % : 39,7, 71,5) des patients de la cohorte d’expansion
  n’ont souffert d’aucuns saignements traités, et 90,2% (IC à 95 % :
  76,9, 97,3) des patients ont présenté un total inférieur ou égal à
  trois saignements traités.

• Les résultats de l’étude HAVEN 4 sont cohérents avec les résultats
  obtenus dans le cadre d’autres études de phase III sur HEMLIBRA. Ces
  données montrant que la prophylaxie HEMLIBRA une fois toutes les
  4 semaines peut offrir un contrôle des saignements cliniquement
  significatif chez les patients atteints d’hémophilie A avec ou sans
  inhibiteurs au facteur VIII.
• Aucun événement indésirable (EI) grave ou inattendu relatif à HEMLIBRA
  n’a été observé, et les EI les plus courants ont coïncidé avec les
  études précédentes.
• Les réactions au point d’injection ont été les EI les plus courants,
  avec une occurrence chez neuf personnes.

À propos de Chugai

Chugai Pharmaceutical, l’une des principales sociétés pharmaceutiques
axées sur la recherche, au Japon, est experte dans les produits
biotechnologiques. Basée à Tokyo, Chugai est spécialisée dans les
médicaments sur ordonnance, et est cotée à la première section de la
Bourse de Tokyo. En tant que membre important du groupe Roche, la
société Chugai est activement impliquée dans des activités de R&D au
Japon et à l’étranger. Chugai se consacre tout particulièrement à la
mise au point de produits novateurs pouvant répondre à des besoins
médicaux non satisfaits, en se concentrant principalement sur le domaine
de l’oncologie.
Au Japon, les installations de recherche de Chugai
basées à Gotemba et à Kamakura se sont associées afin de développer de
nouveaux produits pharmaceutiques, et les laboratoires d’Ukima
effectuent actuellement des recherches dans le domaine du développement
technologique à des fins de production industrielle. À l’étranger, la
société Chugai
Pharmabody Research, basée à Singapour, est engagée dans la
recherche axée sur la génération de nouveaux médicaments anticorps
utilisant les technologies innovantes et brevetées d’ingénierie des
anticorps, de Chugai. Chugai
Pharma USA et Chugai
Pharma Europe sont engagées dans des activités de développement
clinique aux États-Unis et en Europe.
En 2016, le montant total du
revenu consolidé de Chugai a atteint 491,8 milliards de yens, pour un
bénéfice d’exploitation de 80,6 milliards de yens (selon la base
fondamentale IFRS).
Des informations supplémentaires sont
disponibles sur Internet, à l’adresse http ://www.chugai-pharm.co.jp/english.

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