PITTSBURGH–(BUSINESS WIRE)–Knopp Biosciences LLC a annoncé aujourd’hui la
publication dans la revue Blood d’un article indiquant qu’une
étude de phase 2 du dexpramipexole dans les syndromes
hyper-éosinophiliques (SHE) a satisfait à ses principaux co-critères
d’évaluation.
Une équipe de chercheurs dirigée par le Dr Amy Klion du National
Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), un département du
National Institute of Health (NIH) américain, a effectué l’étude ouverte
du dexpramipexole en tant qu’agent épargneur de stéroïdes chez les
sujets souffrant de SHE. Lors d’essais cliniques antérieurs pour la
sclérose latérale amyotrophique, il a été observé que le dexpramipexole
produit une réduction significative et ciblée des éosinophiles sanguins
périphériques.
Les sujets atteints de SHE et suivant une thérapie aux glucocorticoïdes
ont été recrutés pour l’étude s’ils avaient besoin de ≥10 mg de
prednisone ou l’équivalent pour le contrôle des symptômes et de
l’éosinophilie. Avant le traitement étudié, les sujets ont été soumis à
une posologie normalisée dégressive de glucocorticoïde pour déterminer
leur dose minimale efficace (DME) de glucocorticoïde. Les sujets dont la
DME avait été déterminée au cours de l’année dernière, ou présentant un
taux d’éosinophiles de ≥1000/µL au moment du recrutement étaient
éligibles pour recevoir directement un traitement au dexpramipexole à la
discrétion de l’enquêteur principal. Après 12 semaines de traitement au
dexpramipexole par voie orale (150 mg deux fois par jour) avec une dose
stable de glucocorticoïde, une dose dégressive de glucocorticoïde a été
tentée et la DME de dexpramipexole (DMED) a été déterminée.
L’essai a été réalisé sur 10 sujets et a satisfait à ses principaux
co-critères d’évaluation, à savoir : 1) pourcentage de sujets présentant
une réduction de ≥50 % de la DME, et 2) une réduction des besoins en
glucocorticoïde chez tous les sujets. En particulier, trois des quatre
répondants satisfaisant au critère principal ont présenté des réponses
hématologiques complètes (taux d’éosinophiles de 0 % ou proche de 0 %)
et ont pu cesser complètement la prise de prednisone. Ces sujets n’ont
plus eu de symptômes et ont présenté des taux d’éosinophiles et de
stéroïdes nuls pendant 13 à 32 mois tout en poursuivant le traitement au
dexpramipexole, indique l’article.
Les chercheurs ont également indiqué que, chez trois des quatre
répondants ayant subi des biopsies, une disparation complète des
éosinophiles dans l’épiderme ou les tissus gastro-intestinaux affectés
avait été observée. Des réponses hématologiques différées et partielles
ont également été observées au cours de l’essai.
Le dexpramipexole a été bien toléré et aucun effet indésirable
conduisant à l’abandon thérapeutique n’a été observé durant l’étude.
L’article conclut : « Bien toléré et administré selon un programme de
dosage pratique pour les traitements ambulatoires de routine, le
dexpramipexole s’avère très prometteur en tant que nouvelle thérapie
orale pour les SHE. »
Le Dr Michael Bozik, président et chef de la direction de Knopp
Biosciences, a déclaré : « La publication dans la revue Blood
prouve que le dexpramipexole mérite de passer à la phase 3 de son
développement aux fins du traitement des SHE, une affection
hématologique rare dont la morbidité est significative et pour laquelle
les options de traitement sont limitées. Nous remercions le Dr Klion et
ses collègues du NIH pour leur collaboration et nous sommes impatients
de lancer la phase 3 de l’étude dans le courant de l’année. »
Les SHE regroupent un groupe hétérogène de troubles rares caractérisés
par des lésions des organes cibles périphériques liées à l’éosinophilie
et aux éosinophiles. Les sujets recrutés pour l’essai du NIH sont
atteints de la forme FIP1L1-PGDFRA-négatif de la maladie, qui
représente 85-90 % de tous les SHE. La thérapie aux glucocorticoïdes est
le traitement de première ligne pour les patients atteints de la formeFIP1L1-PGDFRA-négatif
des SHE, mais nombre d’entre eux développent de graves effets
secondaires ou une résistance à la maladie au fil du temps.
L’étude de phase 2, qui a été réalisée dans le cadre d’un accord entre
Knopp Biosciences et le NIAID, témoigne de la collaboration
industrie-gouvernement dans le domaine du développement de médicaments
pour le traitement des maladies rares.
À PROPOS DE KNOPP BIOSCIENCES LLC
Basée à Pittsburgh, en Pennsylvanie (États-Unis), Knopp Biosciences est
une société privée spécialisée dans la découverte et le développement de
médicaments, qui se consacre à la fourniture de traitements
révolutionnaires pour les maladies inflammatoires et neurologiques afin
de répondre à d’importants besoins médicaux non satisfaits. Notre petite
molécule au stade clinique, le dexpramipexole, entre dans la phase 3 de
son développement pour le traitement des syndromes hyper-éosinophiliques
et dans la phase 2 des études cliniques pour le traitement de l’asthme
éosinophilique. Notre plateforme préclinique est consacrée aux
traitements à base de petites molécules destinés à lutter contre
l’encéphalopathie épileptique néonatale, un trouble du cerveau
dévastateur chez les nourrissons causé par une mutation rare du gène
KCNQ2. Pour plus d’informations, visitez le site : knoppbio.com.
Le présent communiqué de presse contient des « énoncés prospectifs »,
y compris des déclarations relatives aux dépôts réglementaires prévus et
aux programmes de développement clinique pour le dexpramipexole. Tous
les énoncés prospectifs s’appuient sur les hypothèses et attentes
actuelles de la direction et impliquent des risques, des incertitudes et
d’autres facteurs importants, qui comprennent spécifiquement les
incertitudes inhérentes aux essais cliniques et aux programmes de
développement de produits, à la disponibilité de financements pour
soutenir la poursuite des recherches et des études, à la disponibilité
avérée ou potentielle d’autres thérapies ou traitements éventuels, à la
disponibilité de dispositifs de protection des brevets pour les
découvertes et à la disponibilité d’alliances stratégiques, ainsi que
d’autres facteurs qui pourraient entraîner une différence entre les
résultats réels atteints par Knopp et ses attentes. Il n’est donc pas
garanti que le dexpramipexole sera effectivement développé ou fabriqué
ou que les résultats finaux des études cliniques seront propices aux
approbations réglementaires requises pour commercialiser le produit.
Knopp n’assume aucune obligation de mise à jour ou de révision de ces
énoncés prospectifs, que ce soit suite à de nouvelles informations, à
des événements futurs ou toute autre raison.
Le portefeuille de Knopp se compose de produits médicamenteux
expérimentaux qui n’ont pas été approuvés par l’Agence américaine des
produits alimentaires et des médicaments (la « FDA »). Ces médicaments
expérimentaux font toujours l’objet d’études cliniques pour vérifier
leur innocuité et leur efficacité.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
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