WINDSOR, Angleterre–(BUSINESS WIRE)–Aegerion Pharmaceuticals a annoncé aujourd’hui avoir reçu une
autorisation de mise sur le marché en Europe pour le Myalepta
(métréleptine) de la part de la Commission européenne. Le Myalepta est
un traitement pour la lipodystrophie, une maladie ultra-rare; il a été
approuvé comme complément alimentaire en thérapie de substitution pour
traiter les complications liées à la carence en leptine chez les
patients atteints de lipodystrophie. Grâce à cette autorisation, le
Myalepta devient le premier et le seul médicament homologué pour traiter
la carence sous-jacente en leptine, qui est au cœur de cette maladie
ultra-rare.
Sir Stephen O’Rahilly, professeur de biochimie clinique et de médecine à
l’Addenbrooke’s Hospital de Cambridge, a déclaré: « La lipodystrophie est
une maladie rare qui, en raison de sa complexité, nécessite un
traitement hautement spécialisé. Les patients atteints de lipodystrophie
devaient jusqu’à présent compter sur des changements de leur mode de vie
et sur des traitements comme des injections d’insuline pour gérer les
complications associées à leur état. Cette approbation marque
aujourd’hui une évolution significative dans la façon de traiter la
lipodystrophie. Pour la première fois, nous serons en mesure d’offrir
aux patients en Europe une option thérapeutique traitant l’un des
aspects fondamentaux de la maladie elle-même. »
Rebecca Sanders, fondatrice et présidente de Lipodystrophy UK, a ajouté:
« La lipodystrophie représente de multiples défis, aussi bien physiques
que psychologiques, pour les personnes vivant avec cette maladie. Les
options thérapeutiques actuelles sont limitées, ne traitent que
certaines des complications et ne sont pas spécifiques à la
lipodystrophie. Le Myalepta est une solution à long terme et nous sommes
ravis qu’il existe désormais un traitement spécifique pour remédier aux
complications liées à la carence en leptine caractéristique de la
lipodystrophie. Cette solution attendue depuis longtemps par les
patients va leur apporter des améliorations aussi bien au plan de la
maladie elle-même qu’en termes de qualité de vie. »
La lipodystrophie est une maladie ultra-rare et incurable qui affecte la
capacité du malade à stocker les graisses dans son corps. La
lipodystrophie peut se présenter sous une forme généralisée (LG) ou
partielle (LP).1 La maladie est associée à divers problèmes
métaboliques critiques, comme un diabète sévère, et peut provoquer de
graves lésions organiques si elle n’est pas contrôlée.2 Au
niveau mondial, la lipodystrophie touche environ 1 à 4 personnes sur un
million.1
Paul Greenland, président de la région EMEA chez Aegerion
Pharmaceuticals, a déclaré: « Nous sommes très heureux que les patients
atteints de lipodystrophie en Europe disposent à présent d’une option
thérapeutique spécifique. C’est également un événement important pour
Aegerion, car le Myalepta devient disponible sur l’un des plus grands
marchés pharmaceutiques au monde. Nous travaillerons en collaboration
avec les groupes de patients, les professionnels de la santé et les
services de santé de toute l’Europe pour permettre son accès au plus
grand nombre possible de patients. »
#FIN#
NOTES AUX RÉDACTEURS
Données soutenant l’approbation du Myalepta
L’innocuité et l’efficacité du Myalepta pour le traitement des troubles
métaboliques associés aux syndromes de la lipodystrophie chez des
patients pédiatriques et adultes ont été évaluées dans une étude à long
terme, ouverte et à groupe unique réalisée sous l’égide du National
Institutes of Health (NIH) aux États-Unis.
Les résultats des paramètres primaires d’efficacité observés chez les
patients atteints de lipodystrophie généralisée sont les suivants:
-
Une variation moyenne de -2,2% par rapport au niveau de base au mois
12 en HbA1c*; et -
Une variation moyenne de -32,1% par rapport au niveau de base au mois
12 pour les triglycérides† .3
En outre, 41% (16 sur 39) des patients LG traités à l’insuline au niveau
de base n’en prenaient plus après le traitement, 22% (7 sur 32) des
patients LG prenant des antidiabétiques oraux au niveau de base ont pu
en abandonner la prise, et 24% (8 sur 34) des patients LG suivant des
thérapies de réduction lipidique au niveau de base ont pu arrêter ces
thérapies durant le traitement au Myalepta.4
Les résultats des paramètres primaires d’efficacité observés dans le
sous-groupe de patients PL sont les suivants:
-
Une variation moyenne de -0,9% par rapport au niveau de base au mois
12 en HbA1c; et -
Une variation moyenne de -37,4% par rapport au niveau de base au mois
12 pour les triglycérides.3
Les effets indésirables les plus fréquents constatés lors des études
cliniques sont l’hypoglycémie (14%) et la perte de poids (17%). Les
effets indésirables courants (se produisant chez 1 à 10% des patients)
sont la perte d’appétit, les céphalées, les douleurs abdominales, les
nausées, l’alopécie, la ménorragie, la fatigue, un hématome/un
érythème/une réaction au point d’injection, la production d’anticorps
neutralisants**.3
À propos de la lipodystrophie
La lipodystrophie est une maladie ultra-rare qui se caractérise par la
perte irréversible du tissu adipeux.1 Chez les patients
atteints de lipodystrophie, la réduction du tissu adipeux provoque une
diminution de la production de leptine. La leptine, une hormone
naturelle produite par la graisse sous-cutanée, est un important
régulateur de l’homéostasie énergétique, du métabolisme des graisses et
du glucose, de la capacité reproductrice et de diverses autres fonctions
physiologiques.5
La lipodystrophie peut être génétique ou acquise à la suite d’un état
immunodéficient et apparaît à l’enfance ou à l’adolescence.6
Une lipodystrophie généralisée est une absence totale de graisses sur
l’ensemble du corps.7 La lipodystrophie partielle est
généralement associée à un manque de graisses dans les bras, les jambes,
la tête, le tronc, alors que les graisses peuvent s’accumuler dans
d’autres zones du corps, notamment le cou, le visage et les zones
intra-abdominales, et toucher des organes vitaux comme le foie et le
cœur.7
À propos d’Aegerion Pharmaceuticals
Aegerion Pharmaceuticals est une filiale de Novelion
Therapeutics Inc., une société biopharmaceutique spécialisée dans le
développement et la commercialisation de thérapies novatrices pour les
personnes atteintes de maladies rares et orphelines. Aegerion a été
acquis par Novelion Therapeutics Inc. en novembre 2016. Le siège
européen de la société est situé à Windsor, au Royaume-Uni.
▼Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire
qui permettra l’identification rapide de nouvelles informations
relatives à son innocuité. Vous pouvez contribuer à ce processus en
signalant tout effet indésirable éventuel. Les effets indésirables
peuvent êtres signalés à Aegerion en appelant le
00800 23437466 ou en écrivant à l’adresse: medinfo.emea@aegerion.com
* HbA1c est un test standard utilisé pour mesurer la glycémie
moyenne d’une personne
† Les triglycérides sont un type de lipide présent dans le
sang
** Le résumé des caractéristiques du produit (fourni avec le
présent communiqué de presse) inclut une liste exhaustive des effets
indésirables
Références
1 Chiquette, E., et al. Estimating the prevalence of
generalized and partial lipodystrophy: findings and challenges. Diabetes
Metab Syndr Obes, 2017. 10: p.375-383.
2 Pope, E., et al., Childhood acquired lipodystrophy: A
retrospective study. Journal of the American Academy of Dermatology,
2006. 55(6): p. 947-950.
3 Résumé des caractéristiques du produit, EMEA. Myalepta 11,3
mg, en poudre, pour solution injectable. (fourni avec le présent
document)
4 Brown, RJ., et al., Long-term effectiveness and safety of
metreleptin in the treatment of patients with generalized lipodystrophy.
Endocrine, 2018. 60(3): p.479-489.
5 Kelesidis, T., et al., Narrative Review: The Role of Leptin
in Human Physiology: Emerging Clinical Applications. Ann Intern Med,
2010. 152(2): p.93–100.
6 Brown, R.J., et al., The Diagnosis and Management of
Lipodystrophy Syndromes: A Multi-Society Practice Guideline. J Clin
Endocrinol Metab, 2016. 101(12): p. 4500-4511.
7 Fiorenza, C.G., et al., Lipodystrophy: Pathophysiology and
Advances in Treatment. Nat Rev Endocrinol, 2011. 7(3): p. 137-150.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
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Aegerion Pharmaceuticals
Charlotte Dawkins
Consultante,
défense des patients et communication
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Reynolds-MacKenzie
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HarrietR@ReynoldsMackenzie.com