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Le Comité clinique consultatif est composé d’experts de renommée
internationale en thérapie génique et traitement de maladies
lysosomales -
Les discussions ont porté sur le design de l’étude pivot dans la
MPS IIIA et sur la stratégie de développement clinique dans la
gangliosidose à GM1 -
Des informations précieuses ont été fournies sur les attentes en
matière de traitement et sur le besoin urgent de trouver des solutions
pour les atteintes neurologiques dans la MPS IIIA -
Les cliniciens confirment la capacité de Lysogene à délivrer
directement dans le système nerveux central (SNC) et sa stratégie de
recrutement dans la MPS IIIA
PARIS & CAMBRIDGE, Massachusetts–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Lysogene (FR0013233475 – LYS) (Paris:LYS), société biopharmaceutique
pionnière dans la thérapie génique ciblant les maladies du système
nerveux central (SNC), annonce avoir organisé la première réunion de son
Comité clinique consultatif (le « Comité »), le 8 décembre dernier à New
York, États-Unis.
Ce Comité, composé d’experts venant des États-Unis, d’Europe et du
Brésil, de renommée internationale en thérapie génique et en traitement
de maladies lysosomales, est présidé par le Professeur Roberto Giugliani
(Université de Rio Grande do Sul, Porto Allegre, au Brésil) et le
Professeur Frits Wijburg (Centre Médical Académique AMC, aux Pays-Bas).
Le Comité a été créé pour prodiguer des conseils stratégiques à Lysogene
sur ses programmes de développement clinique, ainsi que sur son plan de
commercialisation de ses candidats-médicaments en thérapie génique pour
les maladies du SNC, dont les premiers adressent la Mucopolysaccharidose
de type IIIA (MPS IIIA) avec le produit LYS-SAF302 et la Gangliosidose à
GM1 (GM1) avec le produit LYS-GM101, qui sont deux indications
orphelines et mortelles pour lesquelles il n’y a actuellement pas de
traitement disponible.
Lysogene a obtenu pour ces deux programmes la désignation de médicament
orphelin, délivrée par l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) ainsi
que de la Food and Drug Administration (FDA), et la désignation
de maladie pédiatrique rare, délivrée par la FDA.
Lors de la réunion, le Comité a confirmé que « l’étude pivot de
Lysogene [dans la MPS IIIA] semble être unique et avantageuse car
implique une méthode d’administration plus efficace [au niveau du SNC]
que l’administration de médicament par voie intraveineuse. Par ailleurs,
Lysogene a sélectionné des critères d’évaluation clinique et des outils
d’évaluation qui, selon les experts, permettent de mesurer des données
cliniquement pertinentes. »
Les membres du Comité ont été impressionnés par la qualité des données
de l’étude observationnelle de Lysogene dans la MPS IIIA, qui seront
utilisées comme bras contrôle pour l’étude pivot de LYS-SAF302, menée en
interaction avec la FDA et l’EMA. Les membres du Comité ont confirmé que
les données démontrent que la maladie affecte principalement le SNC des
patients. Les enfants atteints de MPS IIIA souffrent de symptômes
neurologiques, tels qu’un retard de développement, des troubles du
sommeil, une hyperactivité, et des troubles moteurs. Les symptômes et la
sévérité de la maladie varient d’un enfant à l’autre, et il est
nécessaire de comparer les enfants traités avec des témoins appariés, en
utilisant l’unique outil validé et faisant l’objet d’un consensus
international, à savoir l’échelle de mesure nommée « Bayley
Scales of Infant and Toddler Development third edition » (BSID-III)1.
Le Comité a apporté un soutien significatif à la stratégie de
recrutement des patients de Lysogene.
Les principaux centres internationaux de thérapie génique et de prise en
charge de maladies lysosomales participeront à l’étude pivot de
LYS-SAF302.
LYS-SAF302 est un vecteur rAAV sérotype rh.10, incluant le gène codant
pour SGSH. Cette thérapie génique in vivo offre la possibilité
d’un traitement en une fois, en insérant une copie saine du gène SGSH
dans l’organisme, permettant ainsi au corps de fabriquer l’enzyme
manquante avec comme objectif de ralentir voire stopper la progression
de la maladie. La thérapie génique de Lysogene est délivrée directement
dans le SNC au cours d’une procédure neurochirurgicale. Lysogene estime
que l’apport du gène déficient SGSH permettra aux patients souffrant de
MPS IIIA de produire de manière permanente l’enzyme fonctionnelle dans
leur cerveau, et de corriger ainsi les anormalités phénotypiques des
cellules du SNC.
Lysogene détient une licence exclusive pour l’utilisation du vecteur
rAAV sérotype rh.10 dans la MPS IIIA.
À propos de Lysogene
Lysogene est une société internationale biopharmaceutique pionnière dans
la recherche fondamentale et le développement clinique de traitements
des maladies rares du SNC. Lysogene a généré un total de cinq années de
données d’innocuité clinique démontrant l’efficacité d’une route
d’administration directe au SNC dans le cadre de son premier essai de
thérapie génique dans la MPS IIIA. Lysogene a récemment achevé le
recrutement des patients pour la première étude pivot observationnelle
internationale qui servira de groupe de contrôle en vue de la première
étude pivot dans la MPS IIIA, qui devrait débuter au premier
semestre 2018. Lysogene prévoit également le démarrage d’un essai
clinique dans la Gangliosidose à GM1 en 2019.
Lysogene est cotée sur le marché réglementé d’Euronext à Paris
d’Euronext à Paris (code ISIN : FR0013233475). Plus d’informations : www.lysogene.com.
1 Van der Lee et al (2017) Cognitive endpoints for therapy
development for neuronopathic Mucopolysaccharidoses: Results of a
consensus procedure. Mol Genet Metab
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