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GenSight Biologics obtient l’autorisation d’inclure des adolescents dans les études cliniques de Phase III RESCUE et REVERSE avec GS010 dans la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber

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PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News: GenSight Biologics (Paris: SIGHT) (Euronext : SIGHT, FR0013183985, éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, annonce que les autorités réglementaires et les comités d’éthique aux Etats-Unis, en France et au Royaume-Uni,

PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:

GenSight Biologics (Paris: SIGHT) (Euronext : SIGHT, FR0013183985,
éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à la découverte et
au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des
maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central,
annonce que les autorités réglementaires et les comités d’éthique aux
Etats-Unis, en France et au Royaume-Uni, ont autorisé un amendement au
protocole visant à inclure des adolescents (15-18 ans) dans RESCUE et
REVERSE, deux études cliniques de Phase III avec GS010 dans le
traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL).

L’Investigational New Drug Application (IND) avait été acceptée
par la FDA (U.S. Food and Drug Administration) en août 2015, et
les Clinical Trial Applications (CTAs) avaient, eux, été acceptés
en France, Allemagne, Italie, ainsi qu’au Royaume-Uni par les agences
nationales au cours du premier semestre 2016, permettant à GenSight
Biologics d’initier les deux études cliniques de Phase III aux
Etats-Unis et en Europe. Les protocoles initiaux prévoyaient de recruter
des patients adultes, cet amendement autorisant désormais l’inclusion de
patients dès l’âge de 15 ans.

Bernard Gilly, Directeur Général de GenSight Biologics, a
commenté “Etant donné la brutalité de la perte de vision et la nature
neurodégénérative de la maladie, nous sommes particulièrement ravis de
pouvoir considérer tous les patients quelque soit leur âge.”

“Si l’on considère que les adolescents atteints de NOHL développent
la maladie de manière similaire aux adultes, mais également le bon
profil de tolérance et le bénéfice potentiel du traitement, il est
extrêmement important de pouvoir inclure ces adolescents,”
a
également commenté Pr. Nancy J. Newman, MD, directeur du
Département de Neuro-Ophtalmologie, Emory University School of Medicine,
Atlanta, Géorgie (USA).

Les données épidémiologiques disponibles suggèrent que les adolescents
(15-18 ans) pourraient représenter entre 14 et 22% de tous les patients
NOHL (toutes mutations confondues).

À propos de GenSight Biologics

GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société
biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de
thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies
neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le
portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux
plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial (Mitochondrial
Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique, visant à préserver ou
restaurer la vision chez les patients atteints de maladies
neurodégénératives de la rétine. Le candidat médicament le plus avancé
de GenSight Biologics, GS010, est en Phase III pour le traitement de la
neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie
mitochondriale rare qui conduit à une perte irréversible de la vue chez
les adolescents et les jeunes adultes. En utilisant son approche de
thérapie génique, les candidats médicaments de GenSight Biologics sont
destinés à offrir aux patients une récupération visuelle fonctionnelle
durable après une seule injection intravitréenne dans chaque œil.

À propos de RESCUE et REVERSE

RESCUE et REVERSE sont deux études distinctes pivotales de Phase III
randomisées, en double aveugle, contrôlées par injection simulée (sham),
conçues pour évaluer l’efficacité d’une injection intravitréenne unique
de GS010 (rAAV2/2-ND4) chez des sujets atteints de la NOHL induite par
la mutation G11778A ND4.

Le critère d’évaluation principal mesurera la différence d’efficacité de
GS010 entre les yeux traités et les yeux non-traités (sham), sur la base
de l’acuité visuelle (Best Corrected Visual Acuity ou BCVA), mesurée à
l’aide de l’échelle ETDRS à 48 semaines après injection. Les scores «
Log of the Minimal Angle of Resolution » des patients, ou LogMAR, qui
sont dérivés du nombre de lettres lues sur l’échelle ETDRS, seront
utilisés à des fins statistiques. Les deux études ont été conçues pour
évaluer une différence statistiquement significative d’au moins 15
lettres ETDRS entre les yeux traités et non-traités (sham), ajustés de
l’acuité visuelle initiale (baseline).

Les critères d’évaluation secondaires incluront l’application de
l’analyse principale aux yeux présentant à l’inclusion la meilleure
acuité visuelle initiale (« meilleur œil ») ayant reçu GS010 comparés à
ceux ayant reçu la procédure sham, ainsi qu’aux yeux présentant la moins
bonne acuité visuelle initiale (« moins bon œil ») ayant reçu GS010
comparés à ceux ayant reçu la procédure sham. Egalement, une évaluation
de la proportion de patients « répondeurs » sera réalisée, incluant
notamment le pourcentage de patients qui maintiennent leur acuité
visuelle (perte < ETDRS 15L), le pourcentage de patients qui améliorent
leur acuité visuelle de 15 lettres ETDRS ou plus, ainsi que le
pourcentage de patients présentant une acuité visuelle finale >20/200,
ou 1/10. Les paramètres visuels mesurés incluront également les champs
visuels automatisés, la tomographie par cohérence optique, ainsi que la
sensibilité aux couleurs et aux contrastes, en plus des mesures de
qualité de vie, de bio-dissémination, et de réponse immunitaire
post-injection.

Les études sont menées en parallèle dans 7 centres aux Etats-Unis, au
Royaume-Uni, en France, en Allemagne et en Italie. Les premiers
résultats à 48 semaines de suivi sont attendus début 2018.

Identifiants ClinicalTrials.gov :
REVERSE: NCT02652780
RESCUE:
NCT02652767

Contacts

GenSight Biologics
Thomas Gidoin, +33 (0)1 76 21 72 20
Directeur
Administratif et Financier
ir@gensight-biologics.com
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