Press release

La Commission européenne accorde la désignation de médicament orphelin à l’ALXN1007 pour le traitement de patients atteints de la réaction du greffon contre l’hôte (GVHD)

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NEW HAVEN, Connecticut–(BUSINESS WIRE)–Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne avait accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à l’ALXN1007, un anticorps anti-inflammatoire novateur ciblant la protéine du complément C5a pour le traitement de patients atteints de la réaction du greffon contre l’hôte (RGCH, GVHD en anglais pour « graft versus

NEW HAVEN, Connecticut–(BUSINESS WIRE)–Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) a annoncé aujourd’hui que la
Commission européenne avait accordé la désignation de médicament
orphelin (ODD) à l’ALXN1007, un anticorps anti-inflammatoire novateur
ciblant la protéine du complément C5a pour le traitement de patients
atteints de la réaction du greffon contre l’hôte (RGCH, GVHD en anglais
pour « graft versus host disease »). Alexion étudie actuellement
l’ALXN1007 chez des patients atteints de la réaction aiguë du greffon
contre l’hôte au niveau du tractus gastro-intestinal inférieur
(GI-GVHD), une maladie auto-immune rare, grave et potentiellement fatale
pouvant survenir comme complication suite à une greffe de cellules
souches ou de moelle osseuse. 1,2,3

« La réaction aiguë du greffon contre l’hôte au niveau du tractus
gastro-intestinal inférieur est une maladie dévastatrice au cours de
laquelle environ un tiers des patients les plus gravement atteints
meurent dans les six mois qui suivent la greffe malgré les meilleurs
traitements disponibles », a déclaré à ce propos Martin Mackay, Ph.D.,
vice-président exécutif et responsable mondial R&D chez Alexion. « Nous
nous réjouissons que l’ALXN1007 ait obtenu la désignation de médicament
orphelin dans l’UE, en reconnaissance du besoin pressant d’un traitement
efficace de la réaction du greffon contre l’hôte ainsi que du potentiel
de l’ALXN1007 pour améliorer les taux de réponse chez les patients
confrontés à ce trouble grave et potentiellement fatal. »

L’ALXN1007 est en cours d’évaluation dans un essai clinique de phase II
chez des patients atteints de réaction aiguë du greffon contre l’hôte au
niveau du tractus gastro-intestinal inférieur (GI-GVHD) nouvellement
diagnostiquée. Des informations plus détaillées sur cet essai clinique
sont disponibles sur le site www.clinicaltrials.gov
sous l’identifiant NCT02245412. L’ALXN1007 n’est encore approuvé dans
aucun pays.

La Commission européenne accorde le statut de médicament orphelin dans
le but d’inciter au développement de nouveaux médicaments permettant le
traitement, la prévention ou le diagnostic de maladies ou conditions
affectant au maximum cinq personnes sur 10 000 dans l’UE. L’obtention du
statut de médicament orphelin fait bénéficier Alexion de plusieurs
avantages et incitations dans l’UE, notamment une période d’exclusivité
commerciale si l’ALXN1007 est autorisé pour le traitement de patients
atteints de réaction aiguë du greffon contre l’hôte au niveau du tractus
gastro-intestinal inférieur (GI-GVHD).

À propos de la réaction du greffon contre l’hôte au niveau du tractus
gastro-intestinal inférieur (GI-GVHD)

La GI-GVHD est une maladie à médiation immunologique qui affecte 10 à 12
pour cent des patients ayant reçu une allogreffe de cellules souches
hématopoïétiques ou une greffe de moelle osseuse. 1,2,4 Les
patients atteints de GI-GVHD aiguë et sévère affichent un taux de
mortalité de 30 à 40 pour cent dans les six mois suivant la greffe.5 Il
existe actuellement des options limitées de traitement pour la GI-GVHD.

À propos de l’ALXN1007

L’ALXN1007 est un anticorps anti-inflammatoire novateur ciblant la
protéine du complément C5a, en cours d’évaluation dans le cadre d’un
essai de phase II effectué sur des patients atteints de GI-GVHD aiguë.

À propos d’Alexion

Alexion est une société biopharmaceutique mondiale axée sur le
développement et la fourniture de traitements qui changent la vie des
patients atteints de troubles dévastateurs et rares. Leader mondial de
l’inhibition du complément, Alexion a développé et commercialise le
premier et unique inhibiteur du complément homologué pour le traitement
des patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) ou du
syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), deux pathologies
extrêmement rares et potentiellement fatales. Alexion développe
également deux traitements des troubles métaboliques hautement
innovants, plus précisément deux thérapies enzymatiques substitutives
destinées aux patients atteints d’hypophosphatasie ou d’un déficit en
lipase acide lysosomale, deux pathologies extrêmement rares et
potentiellement fatales. Alexion développe le portefeuille le plus
solide du secteur des biotechnologies de médicaments destinés aux
maladies rares, composé de produits candidats hautement innovants dans
de multiples domaines thérapeutiques. Le présent communiqué de presse,
ainsi que des informations relatives à Alexion Pharmaceuticals, Inc.,
peuvent être consultés sur le site  www.alexion.com.

[ALXN-G]

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, qui
concernent notamment les avantages médicaux potentiels de l’ALXN1007
pour le traitement de la réaction du greffon contre l’hôte (GVHD). Ces
déclarations prospectives dépendent de facteurs susceptibles de conduire
à des résultats s’écartant de ceux escomptés par Alexion, comme par
exemple les décisions des autorités de réglementation concernant
l’autorisation de commercialisation ou les limitations matérielles pour
la commercialisation de nos produits, les retards, interruptions ou
défaillances survenus dans la fabrication et la fourniture de nos
produits et de nos produits candidats, les progrès effectués dans la
mise en place et le développement de l’infrastructure commerciale,
l’échec à répondre de manière satisfaisante aux questions soulevées par
la Food and Drug Administration et d’autres organismes de
réglementation, la possibilité que les résultats des essais cliniques ne
soient pas prédictifs de l’innocuité et de l’efficacité de nos produits
au sein de populations de patients plus larges, le risque que les
transactions stratégiques ne se traduisent pas par des avantages à court
terme ou à long terme, la possibilité que les résultats actuels de la
commercialisation ne soient pas prédictifs des taux d’adoption futurs de
Soliris par les patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne
(HPN) ou du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) ou d’autres
maladies, la possibilité que les essais cliniques de nos produits
candidats pourraient être retardés ou que des recherches et des tests
supplémentaires soient exigés par les organismes de réglementation, le
caractère adéquat de notre pharmacovigilance et de nos pratiques de
déclaration relative à l’innocuité des médicaments, le risque que des
tiers payeurs (y compris des organismes publics) ne remboursent pas
l’utilisation de nos produits ou n’en poursuivent pas le remboursement à
des taux acceptables, voire ne les remboursent plus ou en interrompent
le remboursement, les risques concernant les enquêtes menées par les
pouvoirs publics, y compris les enquêtes de la SEC ou du Département de
la justice, le risque que les estimations concernant le nombre de
patients atteints d’HPN, de SHUa, d’hypophosphatasie (HPP) et de déficit
en lipase acide lysosomale (DLAL) soient inexactes, les risques
inhérents aux fluctuations des taux de change, ainsi que divers autres
risques exposés à l’occasion dans les rapports déposés par Alexion
auprès de la Commission américaine des opérations de Bourse (la « SEC) y
compris, sans s’y limiter, les risques évoqués dans le rapport
trimestriel d’Alexion sur formulaire 10-Q pour la période close au 30
juin 2016 et dans les autres rapports déposés par la société auprès de
la SEC. Alexion n’envisage nullement d’actualiser ces déclarations
prospectives dans le but de refléter des événements ou des éléments
survenus après la date du présent communiqué de presse, sauf dans la
mesure où l’exigent les lois en vigueur.

 

Réféerences bibliographiques

1.  

Jagasia M, Arora M, Flowers MED, et al. Risk factors for acute
GVHD and survival after hematopoietic cell transplantation.
(Facteurs de risque pour la GVHD aiguë et survie après allogreffe
de cellules hématopoïétiques) Blood. 2012; 119(1):296-307. Blood.
2012; 119(1):296-307.

2.

MacMillan ML, DeFor TE, Weisdorf DJ. What predicts high risk acute
graft-versus-host disease (GVHD) at onset?: identification of
those at highest risk by a novel acute GVHD risk score.
(Prédiction de la réaction aiguë du greffon contre l’hôte à haut
risque à son début ? Identification des patients présentant le
risque le plus élevé, par un score novateur d’évaluation du risque
de la GVHD aiguë) Br J Haematol. 2012;157:732-741.

3.

Iqbal N, Salzman
D
, Lazenby
AJ
, Wilcox CM. Diagnosis of gastrointestinal graft-versus-host
disease. (Diagnostic de la réaction du greffon contre l’hôte dans
le tractus gastro-intestinal) Am
J Gastroenterol
. 2000 Nov;95(11):3034-8.

4. Weisdorf DJ, Snover DC, Haake R, et al. Acute upper gastrointestinal
graft-versus-host disease: clinical significance and response to
immunosuppressive therapy. (Réaction aiguë du greffon contre l’hôte
au niveau du tractus gastro-intestinal inférieur : signification
clinique et réponse au traitement immunosuppresseur) Blood.
1990;76(3):624-629.
5. Bolaños-Meade J, Logan BR, Alousi AM, et al. Phase 3 clinical trial
of steroids/mycophenolate mofetil vs steroids/placebo as therapy for
acute GVHD: BMT CTN 0802. (Essai clinique de phase III du traitement
par stéroides/mycophénolate mofétil, par rapport au traitement par
stéroïdes/placebo pour la GVHD aiguë) Blood. 2014;124(22):3221–3227.
 

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière
être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse
foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction
devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Médias
Stephanie Fagan,
475-230-3777
Vice-présidente principale, Communications d’entreprise
ou
Kim
Diamond, 475-230-3775
Directrice exécutive, Communications
d’entreprise
ou
Investisseurs
Elena Ridloff, CFA,
475-230-3601
Vice-présidente, Relations avec les investisseurs